Novo projeto de pesquisa
'A fase IIa de um ensaio clínico para testar a segurança e a eficácia do
tratamento com interferão gama, para elevar os níveis de frataxina em pacientes
com ataxia de Friedreich'
Dr. Roberto Testi, Universita' di Roma Tor Vergata, Itália
Resumo do investigador:
Recentemente, observámos que interferão gama, uma citoquina que ocorre
naturalmente em nosso corpo, eleva os níveis de frataxina em células derivadas
de pacientes com ataxia de Friedreich. Além disso, o tratamento com interferão
gama melhora as funções neurológicas de ratos projetados para imitar a doença
humana. Interferão gama é uma droga comercialmente disponível, já aprovada para
o tratamento de outras doenças humanas. Planeamos portanto testar se o
tratamento com interferão gama que, da mesma forma que foi observado com ratos com
ataxia de Friedreich, eleva os níveis de frataxina em pacientes com ataxia de
Friedreich. Colocaremos esta questão ao reunir um pequeno grupo de pacientes com
ataxia de Friedreich, a quem serão dadas injeções subcutâneas de interferão
gama. Os níveis de frataxina serão medidos e avaliação clínica dos pacientes
(usando a escala de avaliação de ataxia) será feita antes e após o tratamento.
Uma resposta positiva a esta pergunta serviria para incentivar o início de
ensaios clínicos maiores, controlados, destinados a verificar a eficácia do
tratamento de interferão gama em impedir a progressão da doença.
Custos:
Este é um projeto de um ano e é necessária a quantia de £36.933. Isto irá
cobrir salários para o supervisor de logística do ensaio, médico, investigador
laboratorial e consultor para o tempo que se vão dedicar ao estudo e materiais
de consumo para o estudo (excluindo o custo da droga, que será coberto pelo
hospital ou pela AISA, a associação de ataxia italiana).
Visão do projeto da
Ataxia UK
O Comité Científico Consultivo pensa que este projeto é novidade e
interessante e potencialmente pode conduzir a resultados com significado
terapêutico. Colocaram algumas perguntas sobre o protocolo, que estão agora a
ser tratadas.
Oportunidades de cofinanciamento
A Ataxia UK está a pedir à Ataxia Irlanda e a outras associações de doentes
de ataxia, se estão dispostos a cofinanciar este ensaio clínico.
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