Novo projeto de pesquisa

-
'A fase IIa de um ensaio clínico para testar a segurança e a eficácia do tratamento com interferão gama, para elevar os níveis de frataxina em pacientes com ataxia de Friedreich'
 
Dr. Roberto Testi, Universita' di Roma Tor Vergata, Itália
 
Resumo do investigador:
Recentemente, observámos que interferão gama, uma citoquina que ocorre naturalmente em nosso corpo, eleva os níveis de frataxina em células derivadas de pacientes com ataxia de Friedreich. Além disso, o tratamento com interferão gama melhora as funções neurológicas de ratos projetados para imitar a doença humana. Interferão gama é uma droga comercialmente disponível, já aprovada para o tratamento de outras doenças humanas. Planeamos portanto testar se o tratamento com interferão gama que, da mesma forma que foi observado com ratos com ataxia de Friedreich, eleva os níveis de frataxina em pacientes com ataxia de Friedreich. Colocaremos esta questão ao reunir um pequeno grupo de pacientes com ataxia de Friedreich, a quem serão dadas injeções subcutâneas de interferão gama. Os níveis de frataxina serão medidos e avaliação clínica dos pacientes (usando a escala de avaliação de ataxia) será feita antes e após o tratamento. Uma resposta positiva a esta pergunta serviria para incentivar o início de ensaios clínicos maiores, controlados, destinados a verificar a eficácia do tratamento de interferão gama em impedir a progressão da doença.
 
Custos:
Este é um projeto de um ano e é necessária a quantia de £36.933. Isto irá cobrir salários para o supervisor de logística do ensaio, médico, investigador laboratorial e consultor para o tempo que se vão dedicar ao estudo e materiais de consumo para o estudo (excluindo o custo da droga, que será coberto pelo hospital ou pela AISA, a associação de ataxia italiana).
Visão do projeto da Ataxia UK
O Comité Científico Consultivo pensa que este projeto é novidade e interessante e potencialmente pode conduzir a resultados com significado terapêutico. Colocaram algumas perguntas sobre o protocolo, que estão agora a ser tratadas.
Oportunidades de cofinanciamento
A Ataxia UK está a pedir à Ataxia Irlanda e a outras associações de doentes de ataxia, se estão dispostos a cofinanciar este ensaio clínico.
 
Fonte: http://www.ataxia.ie/NewResearchProject
 

Comentários

Enviar um comentário

Mensagens populares deste blogue

Foi descoberto que as proteínas específicas e não-específicas, ligadas ao ARN, são fundamentalmente semelhantes

-
Investigadores da Faculdade da Medicina da Universidade Case Western Reserve (EUA) descobriram inesperadas semelhanças entre proteínas que se pensava serem fundamentalmente diferentes. A equipa estudou como as proteínas se ligam ao ARN, um processo necessário para a expressão do gene. É sabido que algumas proteínas ligam apenas ARNs com determinadas sequências. Outras proteínas têm sido consideradas "não-específicas" porque elas interagem com ARNs em locais aparentemente aleatórios. Mas a equipa de Case Western Reserve publicou um novo estudo em Nature , mostrando que as proteínas não-específicas na verdade têm a capacidade de se tornarem específicas onde se ligam ao ARN - procurando e vinculando-se com sequências específicas de nucleótidos.   "Parece não haver coisa como proteínas específicas ou não-específicas; em essência, são todas específicas. Mas usam sua especificidade de maneira diferente," disse o Dr. Eckhard Jankowsky, coautor e professor no ...
Ler mais

Ataxia cerebelosa, neuropatia e síndrome de arreflexia vestibular: uma doença lentamente progressiva com apresentação estereotipada

-
Cazzato D, Bella ED, Dacci P, Mariotti C, Lauria G Resumo A ataxia cerebelosa, neuropatia e síndrome de arreflexia vestibular (CANVAS) é uma doença recém-descrita com início na idade adulta, caracterizada pelo comprometimento progressivo do equilíbrio e perturbações sensoriais nos membros inferiores, que podem afetar gravemente a qualidade de vida dos pacientes. A sua patogénese permanece obscura e o diagnóstico desafiante. Descrevemos quatro pacientes com queixas de desequilíbrio lentamente progressivo seguido de distúrbios sensoriais nos pés, após um período que varia de 2 a 6 anos, por disfunção cerebelosa. Todos os pacientes mostraram marcha e membros atáxicos, sinal positivo de Romberg, disartria cerebelosa, nistagmo, ausência de reflexos profundos, e sensação vibratória prejudicada. Estudos de condução nervosa revelaram neuropatia sensorial axonal, ressonância magnética cerebral mostrou atrofia cerebelosa, e investigação otoneurológica demonstrou arreflexia vestibular bil...
Ler mais