20 de fevereiro de 2017

Chondrial Therapeutics licencia terapia para a ataxia de Friedreich e planeia desenvolvimento



Chondrial Therapeutics licenciou o composto CTI-1601 para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF) da Corporação de Tecnologia e Investigação da Universidade do Indiana (IURTC), EUA, Universidade de Ciências da Saúde Wake Forest, EUA. 

A empresa disse que também garantiu o financiamento de 22,6 milhões de dólares para avançar o tratamento. 

"O financiamento de 22,6 milhões de dólares, combinado com o licenciamento do CTI-1601, é um momento decisivo para a Chondrial", disse a Dra. Carole Ben-Maimon, nova presidente e CEO da empresa. "Eu acredito que a empresa está em posição privilegiada para avançar uma terapêutica potencialmente inovadora para pacientes com ataxia de Friedreich e capitalizar sobre uma visão mais ampla de segmentação e tratamento de doenças mitocondriais raras e debilitantes. 

"Estamos muito agradecidos à Deerfield Management, que liderou o financiamento e vai continuar a fornecer apoio estratégico e operacional", disse ela. "Além disso, estamos ansiosos por trabalhar com a comunidade científica, a FARA, e a FDA para avançar esta importante terapêutica." 

CTI-1601 foi desenvolvido pelo Dr. R. Mark Payne, professor de cardiologia pediátrica na Escola de Medicina da Universidade do Indiana (EUA) e diretor do Programa de Treino e Investigação de Translação Clínica do Instituto de Ciências Translacionais do Indiana (EUA). 

A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa progressiva causada por mutações do gene da frataxina. Um gene normal supervisiona a produção de uma certa quantidade da proteína frataxina. As mutações levam a uma produção muito menor. 

Os sintomas iniciais da AF incluem má coordenação, incluindo problemas no caminharTambém pode levar à escoliose, doenças cardíacas e diabetes. 

As pessoas com AF têm níveis baixos de frataxina, o que ajuda a mover o ferro no corpo e está envolvido na formação de aglomerados de ferro-enxofre. Estes são necessários para o correto funcionamento das mitocôndrias em células que produzem energia. 

CTI-1601 usa uma proteína transportadora para entregar frataxina à mitocôndria. Uma vez lá, os investigadores acreditam, ele é processado em frataxina madura, uma transformação que o leva a se tornar ativo no metabolismo mitocondrial. 

O aumento do nível da proteína pode levar à normal função das mitocôndrias e uma diminuição dos sintomas dos pacientes, acreditam os investigadores. 

"Trabalhámos nos últimos 15 anos para desenvolver este tratamento experimental para os pacientes com ataxia de Friedreich, o que, acredito, é bastante promissor", disse Payne. "Este trabalho foi apoiado pela FARA, juntamente com várias agências de financiamento nacionais. O investimento da Deerfield representa uma validação chave do CTI-1601 e do plano da Chondrial para trazer o produto para a clínica". 

Chondrial planeia arquivar um pedido de Investigação de Novo Medicamento para o CTI-1601 na FDA dos EUA. Quando o pedido for aprovado, iniciará um estudo de Fase 1 do CTI-1601 como um tratamento para a AF. 

"O progresso do CTI-1601 desde a descoberta até seu licenciamento para Chondrial é um marco importante no esforço coletivo para avançar esta abordagem terapêutica inovadora e promissora para tratar da alta necessidade não satisfeita de tratamento para indivíduos com ataxia de Friedreich. Felicitamos a Chondrial neste importante passo como uma empresa e estamos entusiasmados com as perspetivas de avançar esta tecnologia para a clínica e esperamos continuar a parceria e apoio para o programa ", disse Jennifer Farmer, diretora executiva da FARA. 


FARA – Fridreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich – Organização norte-americana 
FDA – Food and Drug Administration – Administração para os Medicamentos e Alimentos – Entidade norte-americana 



(artigo traduzido)