NAF atribui prémio a investigadora que investiga as vias mTOR na ataxia de Friedreich
A NAF (National Ataxia Foundation - Fundação Nacional de Ataxia) atribuiu a uma investigadora da Bélgica, a Dra. Simona Donatello, o seu prémio de investigação pelo seu trabalho nas vias moleculares mTOR que afetam a expressão da frataxina na ataxia de Friedreich, possivelmente revelando alvos de medicamentos inovadores para o tratamento da doença.
A Dra. Donatello, juntamente com a Universidade Livre de Bruxelas (Bélgica), tem como objetivo investigar o papel de uma proteína chamada alvo da rapamicina mecanicista (mTOR) em mecanismos da doença provocados pela proteína mitocondrial frataxina mutada - a causa subjacente da ataxia de Friedreich.
O mTOR é conhecido para controlar numerosos processos celulares importantes, tais como o crescimento celular, multiplicação, a sobrevivência e a motilidade, bem como a transcrição e a tradução da proteína. O fator também é conhecido por integrar vias metabólicas, e nos últimos anos tem sido investigado como um alvo potencial de medicamentos em doenças tão díspares como o cancro e depressão.
Enquanto os cientistas debatem potenciais mecanismos que liguem a proteína à função da frataxina, nenhum estudo sistemático do envolvimento do mTOR na ataxia de Friedreich foi realizado até à data. Estudos indicam que o mTOR pode ter funções de contraste em neurónios e células gliais chamadas astrócitos no sistema nervoso central.
A Dra. Donatello acredita que uma compreensão mais profunda de como o mTOR interage com a frataxina pode revelar novos alvos de medicamentos na ataxia de Friedreich.
O seu projeto irá empregar um modelo usando células estaminais pluripotentes induzidas derivadas de células da pele conhecidas como fibroblastos. Estas células serão isoladas de ambos os pacientes e indivíduos saudáveis servindo como controlos, e uma vez que as células estaminais são produzidas, elas continuarão a ser desenvolvidas em neurónios e células gliais. Este modelo permitirá à Dra. Donatello manipular o mTOR e a expressão da frataxina para uma maior compreensão de como as duas proteínas interagem.
A abordagem in vitro irá também permitir-lhe estudar as diferenças de interações impostas pelas várias localizações celulares, e como a sinalização mTOR em células diferentes podem ter impacto na doença.
Usando um bloqueador conhecido do mTOR - a rapamicina – a Dra. Donatello irá explorar abordagens de tratamento que podem alterar a expressão e oxidação celular da proteína frataxina mutante.
(artigo traduzido)
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