A Voyager Therapeutics será a anfitriã duma emissão a 29 de abril, por ocasião do Dia para a Investigação e Desenvolvimento das Doenças do Sistema Nervoso Central

Com sede em Cambridge, Massachusetts (EUA), a empresa de terapia genética Voyager Therapeutics vai ser a anfitriã duma emissão por ocasião do Dia para a Investigação e Desenvolvimento das Doenças do Sistema Nervoso Central, no dia 29 de Abril, pelas 08h30-11h00 (hora do leste), em Nova Iorque (EUA). A Voyager é especializada no desenvolvimento de tratamentos para doenças mortais e debilitantes do sistema nervoso central (SNC), tais como ataxia de Friedreich, esclerose lateral amiotrófica, doença de Parkinson, doença de Huntington, atrofia muscular espinal (SMA), e outras.

As apresentações do Dia para a Investigação e Desenvolvimento por membros da equipa de gestão da Voyager e convidados incluem:

Necessidades médicas não-satisfeitas na doença de Parkinson e tratamento potencial usando terapia genética
Dr. Andrew S. Feigin, diretor, Terapias Experimentais para Distúrbios do Movimento, Instituto Feinstein; diretor, Centro de Excelência da Sociedade Americana da Doença de Huntington, Hospital Universitário de North Shore (EUA).

Visão geral de VY-AADC01 para a doença de Parkinson
Dr. Bernard Ravina, vice-presidente do desenvolvimento clínico, Voyager Therapeutics.

Papel da dismutase superóxida 1 na esclerose lateral amiotrófica e o potencial para o tratamento visado usando a terapia genética
Dr. Robert H. Brown, professor e presidente de neurologia da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts (EUA); diretor, Laboratório de Investigação Neuromuscular, Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts (EUA).

Visão geral de VY-SOD101 para a forma monogénica da esclerose lateral amiotrófica
Dra. Dinah Sah, vice-presidente, Neurociência, Voyager Therapeutics.

Novas Oportunidades em terapia genética para o sistema nervoso central
Dr. Steve Paul, presidente e CEO, Voyager Therapeutics.

Uma emissão áudio ao vivo do Dia para a Investigação e Desenvolvimento vai estar disponível on-line http://www.voyagertherapeutics.com, secção de Investidores & Comunicação Social. Uma repetição da apresentação será publicado no site da Voyager cerca de uma hora após o evento ao vivo e estará disponível por 30 dias após a apresentação.
A Voyager Therapeutics está empenhada em avançar com o campo da terapia genética de AAV (vírus adeno-associado), através da inovação e investimento na engenharia de vetores e otimização, técnicas de entrega, dosagem e fabrico, com programas de desenvolvimento em curso para novos tratamentos para tratar várias doenças do sistema nervoso central, incluindo a ataxia de Friedreich.
A empresa diz que para cada uma destas doenças, existe uma grande necessidade de novas terapias. Dependendo da doença, as terapias genéticas da Voyager irão utilizar técnicas de substituição genética ou de derrota do gene. Ao aumentar ou diminuir significativamente a produção de proteínas relevantes em locais específicos dentro do sistema nervoso central, o objetivo é tratar a biologia subjacente da doença e fazer uma diferença significativa para os pacientes.
Por exemplo, a empresa sabe que a ataxia de Friedreich é a ataxia hereditária mais comum, com cerca de 8.000 pacientes a viverem com a doença nos EUA e na Europa. Os pacientes com ataxia de Friedreich têm uma mutação genética no gene FXN, que limita a produção da proteína frataxina. Isso causa uma série de sintomas debilitantes e complicações, incluindo fraqueza muscular, problemas de visão, audição e fala, bem como escoliose agressiva, diabetes, doenças cardíacas e dificuldade em respirar.
Através da entrega de uma versão funcional do gene FXN às células visadas no sistema nervoso central, o objetivo da Voyager é aumentar os níveis de frataxina e ter um impacto significativo sobre a progressão da doença.
A linha de produção e desenvolvimento da Voyager inclui o VY-AADC01 para a doença de Parkinson, que está na Fase 1b do estudo, assim como os programas pré-clínicos VY-FXN01 para a ataxia de Friedreich, VY-SOD101 para uma forma monogénica da esclerose lateral amiotrófica, VY-HTT01 para a doença de Huntington, e VY-SMN101 para a atrofia muscular espinal (SMA).
A Voyager, que foi fundada por líderes científicos e clínicos no campo da terapia genética de AAV, interferência do ARN expressa e neurociência, tem amplas colaborações estratégicas com a Sanofi Genzyme, a unidade global de negócios de cuidados especiais da Sanofi, e a Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts (EUA). Para mais informações visite http://www.voyagertherapeutics.com.


(artigo traduzido)

Fonte: http://friedreichsataxianews.com/2016/04/19/voyager-therapeutics-to-host-rd-day-and-webcast-on-april-29-2016/