Bioblast Pharma (Telavive, Israel) obtém a designação ‘medicamento órfão’ da União Europeia para o Cabaletta

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A Bioblast Pharma Ltd. (ORPN) disse que foi concedida a designação ‘Medicamento Órfão’ pela Comissão Europeia para o Cabaletta, para o tratamento da ataxia espinocerebelosa ou SCA.

A Bioblast está a conduzir, atualmente, um estudo da Fase 2 em pacientes que sofrem de SCA3 em Israel.

O Cabaletta é um produto químico que tem demonstrado prevenir a agregação patológica de proteínas no interior das células em várias doenças associadas à agregação de proteínas celular anormal, incluindo modelos celulares e animais da ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), distrofia muscular óculo-faríngea (OPMD), e outras doenças PoliA/PoliQ.

A Bioblast anunciou anteriormente que estava a começar um estudo da Fase 3, do Cabaletta, para a OPMD no Canadá e os EUA.


(artigo traduzido)


Fonte: http://www.nasdaq.com/article/bioblast-pharma-gets-orphan-drug-designation-from-eu-for-cabaletta--quick-facts-20150629-00322


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