Mutação no ADN induzida pelas repetições na ataxia de Friedreich

Uma longa sequência de repetições no ADN são a base molecular para a ataxia de Friedreich. O início do primeiro intrão do FXN, o gene que codifica a proteína frataxina, tem um número anormalmente grande de repetições GAA em pacientes com ataxia de Friedreich, em comparação com indivíduos normais. Um grande conjunto de evidências que mostra repetições de ADN aumenta a probabilidade de mutações em torno de segmentos de ADN, em parte devido à instabilidade cromossómica das mutações de repetição, e este fenómeno é denominado mutagénese induzida por repetição (RIM).

O Dr. Shah Kartik e o Dr. Sergei Mirkin no Departamento de Biologia da Universidade Tufts (EUA) estão a trabalhar para entender a RIM. Eles recentemente reviram os dados experimentais que suportam a base científica da RIM no artigo, "O Lado Oculto das ​​Repetições de ADN Instáveis: Mutagénese à Distância", que foi publicado na revista DNA Repair.

Concentrando-se especificamente nas repetições GAA na ataxia de Friedreich, a RIM pode ocorrer, pelo menos, três vezes mais frequentemente em células derivadas de pacientes com ataxia de Friedreich. O número de unidades de repetição também faz a diferença: a duplicação do número de repetições aumenta a taxa de mutação 100 vezes. Estas mutações geralmente vêm na forma de alterações de nucleotídeos únicos que estão dentro de um quilobase das repetições em qualquer direção.

Mais do que apenas o ADN repetir-se, pode afetar a taxa de RIM. Polimerases de ADN que leem e sintetizam ADN podem levar a mutações RIM em torno das repetições GAA. As RIM relacionadas com as repetições GAA são mais frequentemente causadas por polimerase zeta.

Para tomar nota, a deficiência de frataxina é devido em grande parte à macro mudanças no ADN resultantes de repetições GAA. As unidades de repetição podem formar estruturas que bloqueiam o alongamento da transcrição, um passo necessário que antecede a síntese de proteínas. No entanto, pela compreensão dos mecanismos por trás da RIM relacionados com as repetições GAA, os investigadores podem ser capazes de explorar técnicas de engenharia genética para desenvolver novos tratamentos para a ataxia de Friedreich.




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