FDA concede ao medicamento BHV-4157 da BioHaven a designação medicamento órfão, para o tratamento de pacientes com ataxia espinocerebelosa (SCA)
A Portage Biotech Inc . ( Portage ) tem o prazer de anunciar que a FDA concedeu à BioHaven Pharmaceutical Holding Company Limited ( BioHaven ) a designação de medicamento órfão ao BHV-4157 para o tratamento d a ataxia espinocerebelosa (SC A). Esta é a segunda designação de medicamento órfão d a BioHaven aprovad a pela FDA. A ataxia espinocerebel osa é uma doença neurodegenerativa rara e debilitante, que se estima afe tar cerca de 150.000 pessoas nos EU A . O p adrão de cuidados tratamento é de apoio e não há medicamentos aprovados para esta condição debilitante. O BHV-4157 é uma nova entidade química (NCE) que modula o glutamato, um dos mais importantes neurotransmissores no cérebro que está presente em mais de 90% de todas as sinapses cerebrais. Os agentes que modulam a neurotransmissão glutamato pode m te r potencial terapêutico em vária s doença s que envolv a m a disfunção d o glutamato, incluindo a esclerose lateral