A 13 de Julho a APAHE completa 11 anos de existência. Que
este ano venha acompanhado de muitas conquistas, dando sequência a tudo de bom
que já foi feito, sempre com muito empenho e dedicação.
12 de julho de 2017
8 de julho de 2017
O Trigriluzole da Biohaven Recebe Designação Fast Track da FDA Americana
Potencial
Terapia de Primeira Classe para Ataxia Espinocerebelosa
NOTÍCIAS FORNECIDAS POR
15
de maio de 2017, 03:00 ET
NEW HAVEN,
Connecticut, 15 de maio de 2017 / PRNewswire / - (NYSE: BHVN) – A Biohaven Pharmaceutical Holding
Company Ltd. (Biohaven) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA)
dos Estados Unidos concedeu à empresa Fast
Track Designation para o produto candidato Trigriluzole da Biohaven
(BHV-4157) para o potencial tratamento da Ataxia Espinocerebelosa (SCA). O Trigriluzole
recebeu previamente a designação de medicamento órfão da FDA para o tratamento
de SCA em 2016. A Biohaven está atualmente a realizar um ensaio clínico, Phase
2/3, em pacientes com SCA, com resultados esperados em 2018.
A SCA é um
distúrbio neuro degenerativo raro e debilitante que se estima afetar aproximadamente
22.000 pessoas nos Estados Unidos. O tratamento padrão de cuidados é de suporte
e nenhum medicamento está atualmente aprovado para pacientes com esta condição
debilitante.
"Esta
Designação Fast Track da FDA
reconhece a elevada necessidade médica não atendida em pacientes com SCA",
disse Vlad Coric, M.D., CEO da Biohaven. "A designação Fast Track ajudará a facilitar o
desenvolvimento de trigriluzole da Biohaven e potencialmente acelerará a
revisão regulatória futura de trigriluzole para pacientes com SCA".
Phase 2/3 Ensaio Clínico de Trigriluzole
A Biohaven
iniciou um ensaio clínico randomizado de trigriluzole em pacientes com SCA em
dezembro de 2016. O recrutamento alvo é de aproximadamente 120 pacientes, com
resultados de top esperados no primeiro trimestre de 2018. O estudo foi
projetado para avaliar a segurança e a eficácia do trigriluzole para tratamento
sintomático agudo nessa população de pacientes. Acreditamos que, se for bem-sucedido,
este ensaio clínico Phase 2/3 será o único ensaio essencial necessário para
apoiar a aprovação regulamentar na SCA.
"Dada a
natureza grave desta doença e a inadequação dos tratamentos paliativos para
pacientes com SCA, estamos a esforçar-nos para concluir o nosso estudo o mais
rápido possível", disse Robert Berman, M.D., Diretor Médico na Biohaven.
Sobre Trigriluzole
O
Trigiluzole é um pró-fármaco inovador tripeptídeo desenvolvido pela Biohaven e
representa mais de seis anos de desenvolvimento químico e pesquisa em mais de
300 candidatos a fármacos. A Biohaven antecipa que o trigriluzole será
designado como uma nova entidade química (NCE, em inglês) e que recebeu a
designação de medicamento órfão da FDA para o tratamento da SCA.
Sobre a Designação Fast
Track
Como um dos
seus Programas Acelerados para Condições Graves, a FDA concede a Designação Fast Track para "facilitar o
desenvolvimento e acelerar a revisão de medicamentos para tratar condições
graves e preencher uma necessidade médica não satisfeita", a fim de
disponibilizar antecipadamente novos medicamentos importantes aos pacientes. De
acordo com a FDA, um medicamento que recebe a Designação Fast Track está eleito para alguns ou todos os pontos seguintes:
• Reuniões mais frequentes com a FDA
para discutir o plano de desenvolvimento do fármaco e assegurar a recolha de
dados apropriados necessários para apoiar a aprovação do medicamento;
• Comunicação escrita mais frequente
da FDA sobre coisas como o projeto dos ensaios clínicos propostos e o uso de
biomarcadores;
• Elegibilidade para Aprovação
Acelerada e Revisão de Prioridades, se forem cumpridos os critérios relevantes;
e
• Elegibilidade para Rolamento de
Revisão Rolling Review, o que
significa que uma empresa farmacêutica pode enviar as sessões completas do seu
novo requerimento para medicamento - New
Drug Application (NDA) para revisão pela FDA, em vez de esperar até que
todas as sessões da NDA sejam concluídas antes que todo o requerimento possa
ser revisto. A revisão da NDA geralmente não começa até que a empresa
farmacêutica tenha submetido o requerimento completo à FDA
Sobre a Biohaven
A Biohaven é
uma empresa bio farmacêutica de estágio clínico com um portfólio de inovadores candidatos
a produtos em fase avançada, visando doenças neurológicas, incluindo distúrbios
raros. A Biohaven certificou propriedade intelectual de empresas e
instituições, incluindo a Bristol-Myers Squibb Company, AstraZeneca AB, Yale
University, Catalent, ALS Biopharma LLC e Massachusetts General Hospital. A
Biohaven é uma empresa organizada sob as leis das Ilhas Virgens Britânicas e as
suas operações dos Estados Unidos estão baseadas em New Haven, Connecticut
Declarações Prospectivas
Este comunicado
de imprensa inclui declarações prospectivas na acepção do Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Essas declarações
prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais, incluindo declarações
baseadas nas expectativas e premissas atuais da administração da Companhia.
Todas as declarações, que não sejam declarações de fatos históricos, incluídas
neste comunicado de imprensa sobre os efeitos potenciais da Designação Fast Track, incluindo a possibilidade de
revisão regulatória acelerada, bem como os planos e objetivos da Companhia, as
expectativas e os pressupostos da administração são declarações prospectivas. O
uso de certas palavras, incluindo as palavras "estimar",
"pretender", "esperar", "acreditar",
"antecipar", "querer", "potencial", "planear",
"poder" e "possibilitar" Destinam-se a identificar
declarações prospectivas. A Companhia pode não atingir os planos, intenções ou
expectativas divulgadas nas declarações prospectivas e não se deve confiar
indevidamente nas declarações prospectivas da Companhia. Vários fatores
importantes podem causar resultados reais ou eventos para diferir materialmente
daqueles que podem ser expressos ou implícitos nas nossas declarações
prospectivas, incluindo o fato de que a concessão da Designação Fast Track não garanta que vamos
experimentar um processo de desenvolvimento mais rápido, revisão ou aprovação
de trigriluzole em comparação com os procedimentos convencionais da FDA, a
possibilidade da FDA poder retirar a Designação Fast Track se achar que este já não é suportado pelos dados do
nosso programa de desenvolvimento clínico trigriluzole e pelos fatores
descritos na secção "Fatores de Risco" do prospecto final da
Companhia datado de 3 de maio de 2017, Arquivado na Securities and Exchange Commission em 5 de maio de 2017. As
declarações prospectivas são feitas a partir desta data e a Companhia não
assume qualquer obrigação para atualizar quaisquer declarações prospectivas,
seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma,
exceto conforme exigido por lei.
Contacto
Dr.
Vlad Coric
Diretor Executivo
Biohaven Pharmaceutical Holding
Company Ltd.
Telefone: (203) 404-0410
Telefone: (203) 404-0410
FONTE Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.
Tradução para a APAHE: Luz Couto
7 de julho de 2017
4 de julho de 2017
Conseguimos silenciar as Doenças Raras?
Na descoberta de medicamentos para as doenças raras,
as terapias de genes estão a começar a mostrar promessas
clínicas. A
estratégica vai compensar? Um relatório
de um simpósio de Charles River.
Terapia genética, o uso e a manipulação
da doença para tratar ou prevenir doenças, teve os seus altos e baixos. Quando
os pesquisadores começaram a experimentar com ele nos anos 80 e 90, muitos
pensaram que iriam transformar a medicina. Mas isso tornou-se mergulhada em
controvérsia depois que um jovem de 18 anos chamado Jesse Geisinger, que sofria de uma doença genética no fígado, ter
morrido ter morrido durante uma terapia genética experimental em 1991 na
Universidade de Pennsylvania. A sua morte, que foi atribuída ao vector de
adenovírus recombinante que transportava os genes corretivos, provocou a
paragem abrupta de outros ensaios.
Mas as tecnologias têm desde então
evoluído suficientemente para viabilizar a estratégica. Em 2013, a empresa
Holandesa de biotecnologia uniQure
recebeu aprovação de reguladores europeus do mercado de Glybera, um produto de terapia de genes para deficiência de
lipoproteína lípase, um defeito genético raro que impede as pessoas de digerir
corretamente as gorduras. E a terapêutica Spark
diz que está se a prepar para apresentar um pedido à US Food and Drug Administration para o seu produto de terapia gentica
voretigene neparvovec, um tratamento
único para uma doença hereditária da retina que provoca cegueira em crianças
Num simpósio sobre doenças raras na
segunda feira que foi patrocinado por Charles
River, Guangping Gao, professor e diretor do Gene Therapy e Vector Core
da Universidade de Massachusetts Medical
School, descreveu como o seu grupo está a usar vírus recombinados associados
de adeno (AAVs) para tentar curar a
doença de Canavan, uma condição fatal
desencadeada por uma versão de mutação de um gene chamado ASPA que é transmitida por ambos os pais. O gene disfuncional impede
a compensação de N-acetil acido aspártico vindo do cérebro, e como o ácido
acumula começa a corroer a mielina que protege os nossos neurônios do cérebro,
transformando-o em uma bagunça esponjosa.
Em 2001, pesquisadores da faculdade de
medicina de Jefferson perfuraram seis
buracos no crânio de uma menina de seis anos de idade com a doença de Canavan e infundiram milhões de
partículas AAV recombinadas no seu cérebro na esperança de que iriam começar a
expressar os genes normais. O tratamento foi determinado para ser seguro, mas
não funcionou.
O laboratório de Gao também está a usar AAV
como um vetor viral, mas ele estabeleceu-se numa variante diferente – AA9-o que é melhor do que outros vetor
de vírus adeno-associados ao atravessar a barreira hemato-encefálica, diz ele.
Isto tornou possível a introdução da terapia genética por via intravenosa, em
vez de infundi-lo diretamente no cérebro. Alcançado mais cedo, o tratamento completo,
e o resgate sustentado do fenótipo de doenças fatais em camundongos(ratinho) CD disse Gao, e mais recentemente foi testado num jovem rapaz com uso de
forma compassiva. A criança tolerou a terapia, mas Gao disse que é muito cedo para dizer se também é eficaz.
Apesar da promessa da terapia genética,
encontrar parceiros para investir é difícil. Gao disse que um ensaio clinico estabelecido para testar a eficácia
desta terapia genética custa dezenas de miliares de dólares. Encontrar
parceiros dispostos a investir em um ensaio que beneficia apenas um pequeno
numero de crianças é extremamente difícil.
A
Doença de Huntington
As estratégias da terapia dos genes são
também uma área madura de exploração da doença de Huntington (HD), diz Douglas Macdonald, o diretor das
operações de pesquisa e alianças no CHDI,
uma fundação de doença empenhada em encontrar terapias que retardam a
progressão devastadora e no final de contas, fatal distúrbio de movimento. Macdonald, que deu o discurso inaugural
no simpósio, disse que varias estratégias baseadas em AAV projetadas para diminuir a expressão do gene de Huntingtin (HTT), que está ligado ao HD,
estão sendo exploradas com uma potencial estratégia terapêutica. E o primeiro
estudo clinico, um ensaio de segurança da Fase 1 dos oligonucleotides anti
sentido (ASOs) – que se destinam a
reduzir (silenciar) HTT – começou no ano passado. No entanto, resta ver se este
tratamento – que funcionou bem em modelos animais – também é eficaz em seres
humanos.
Ainda assim, enquanto as terapias
genéticas vão emergindo como uma estratégica viável para o tratamento de muitas
destas doenças raras, que muitas vezes surgem de uma mutação de um gene único
que, em teoria pelo menos, deveria ser fixável com ferramentas dos tempos de
hoje, as terapias genéticas que são seguras e eficazes, vão demorar anos para
desenvolver. Muitos doentes não têm muito tempo.
A
historia do Ryan
Mark
Dant, cujo filho, Ryan nasceu com uma doença do deposito
lisossômico conhecida como MPS1 (para
mucopolissacaridose 1), é um caso para apontar. Uma mutação num gene impede a
produção de uma enzima necessária para quebrar certos subprodutos das reações químicas,
causando esta doença letal que aparece cedo na infância. Como não há
tratamentos disponíveis para ajudar o filho, Dant e a sua esposa, Jeanne embarcaram
num mundo global implacável para encontrar um caminho para seguir com o Ryan.
Esta historia notável teve um final feliz. A fundação da família Dant, financiou a pesquisa de MP de um cientista da Califórnia que desenvolveu uma terapia de reposição
enzimática que, no final transformou a sentença morte do Ryan virou uma condição crônica, mas controlável. Infusões
periódicas do ERT, que primeiro era administradas por via intravenosa e, mais
tarde diretamente na coluna vertebral, permitiram que Ryan tivesse uma vida normal. Ele terminou a licenciatura na
Universidade de Louisville este ano e
o pai disse que ele gostaria de perseguir um emprego na área do desporto. Esta
terapia de ER está disponível em vários países do globo.
Dant, que foi saudado no simpósio de segunda
feira com uma salva de palmas, disse que curar esta doença é um grande golo,
mas os moduladores da doença também são importantes. Dant disse, se tivéssemos esperado pela terapia genética, o nosso
filho não teria sobrevivido.
Link Original: http://eureka.criver.com/rare-diseases/
Tradução para APAHE: Alexandra Leal
Link Original: http://eureka.criver.com/rare-diseases/
Tradução para APAHE: Alexandra Leal
2 de julho de 2017
Mecanismo de doença neurodegenerativa e potencial medicamento para a mesma oferecem esperança para pacientes portadores da Ataxia de Friedreich e de doenças relacionadas
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Uma deficiência proteica específica associada à ataxia de Friedreich parece desencadear a doença ao reduzir o número de mitocôndrias nas células (foto de wirOman / gettyimages)
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Dois novos estudos sobre
doenças progressivas e neurodegenerativas associadas a defeitos nas
mitocôndrias das células oferecem esperança para o desenvolvimento de um novo
biomarcador de pesquisa e diagnóstico e para o aparecimento de um novo
medicamento para o tratamento dessas doenças, relataram investigadores da
Universidade da Califórnia, Davis.
Ambos os estudos, em
co-autoria, do bioquímico Gino Cortopassi, da UC Davis School of Veterinary
Medicine, têm implicações para a ataxia de Friedreich, uma doença hereditária
rara que afeta 6.000 pessoas nos Estados Unidos.
Friedreich é caracterizada por
neurodegeneração progressiva na coluna vertebral, bem como fraqueza muscular,
doença cardíaca e diabetes.
Os resultados destes dois
estudos serão publicados esta semana na revista Human Molecular Genetics.
Doenças mitocondriais
A ataxia de Friedrich é uma
das várias doenças graves causadas por uma anormalidade nas mitocôndrias -
estruturas microscópicas dentro da célula que geram a energia química da célula
- e que desempenham um papel fundamental no crescimento das células, no seu
funcionamento e morte.
Para além da ataxia de
Friedreich, existem outras doenças mitocondriais, tais como a neuropatia óptica
de Leber ,a encefalopatia gastrointestinal mielonegênica e a epilepsia
mioclônica com fibras vermelhas irregulares - nomes complexos para distúrbios
incomuns e devastadores.
Atualmente, não há terapias
aprovadas pela Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento de doenças
mitocondriais, incluindo a ataxia de Friedreich.
O defeito das proteínas
diminui os números das mitocôndrias
As deficiências herdadas na
proteína mitocondrial frataxina causam a ataxia de Friedreich, mas não é claro
como a deficiência nesta única proteína leva à morte de neurônios e à
degeneração de músculos.
Um dos novos estudos mostra
que a perda da proteína frataxina causa uma diminuição no número das
mitocondriais no sangue e nas células da pele de pacientes com ataxia de
Friedreich. Os ratos que possuem deficiência nesta proteína também têm menos
mitocôndrias.
Existem duas aplicações
principais do novo conhecimento, disse o professor Cortopassi.
"Saber agora que a
deficiência de frataxina causa escassez de mitocôndrias, permite-nos utilizar o
número de mitocôndrias como um biomarcador para determinar a gravidade e a
progressão da doença em pacientes com ataxia de Friedreich", disse ele.
"Esse biomarcador também poderá ser usado para avaliar a eficácia de novos
medicamentos para o tratamento desta doença".
Medicamento de MS mostrou
aumentar a produção de mitocôndrias
No segundo estudo, Cortopassi
e os colegas focaram-se no medicamento fumarato de dimetilo, ou DMF,
medicamento esse já aprovado pela FDA para o tratamento de pacientes adultos
com uma forma recidivante de esclerose múltipla, bem como para o tratamento da
psoríase, uma doença de pele auto-imune.
O DMF é conhecido por ajudar a
prevenir a inflamação e por proteger as células dos danos.
Neste estudo, os
investigadores examinaram os efeitos da DMF em células de fibroblastos humanos
(pele) e em ratos e pacientes humanos com esclerose múltipla.
Os pesquisadores demonstraram
que doses de DMF causam aumento das mitocondriais em fibroblastos de pele
humana, em tecidos de rato e em seres humanos. Os investigadores também
demonstraram que este medicamento melhorou a expressão do gene mitocondrial.
"Em conjunto, estas
conclusões, sugerem que a DMF, ao aumentar as mitocôndrias, tem o potencial de
diminuir os sintomas das doenças musculares, que são causadas, pelo menos em
parte, por anormalidades mitocondriais", disse Cortopassi, que desde há 25
anos se tem dedicado a atingir uma melhor compreensão das doenças mitocondriais
órfãs- distúrbios esses tão raros que
não foram, até ao momento, desenvolvidas terapias para eles.
Em 2011, ele fundou a Ixchel
Pharma, num esforço para identificar os medicamentos existentes e para os
utilizar para tratar pacientes com ataxia de Friedreich e outras doenças
mitocondriais.
O que os outros estão dizendo
Os seguintes comentários são
de investigadores não envolvidos em nenhum destes dois estudos, mas
conhecedores desta matéria - ataxia de Friedreich e outras doenças
mitocondriais:
"Estess estudos são
deveras significativos por várias razões. Primeiro, eles identificam um novo
mecanismo de doença. Enquanto que os defeitos na produção de energia
mitocondrial na ataxia de Friedreich são conhecidos há bastante tempo, a perda
de mitocôndrias associadas à diminuição da frataxina, fornece uma explicação
racional para essas observações. Em segundo lugar, as alterações na abundância
mitocondrial poderão fornecer biomarcadores úteis para avaliar as respostas dos
pacientes aos ensaios terapêuticos. Em terceiro lugar, e mais importante, a
identificação de DMF como estimulador mitocondrial na ataxia de Friedreich, é
um importante passo em frente na pesquisa de terapias efetivas, fornecendo
provas da teoria de que a modulação dos sinais que dão indicações às células
para fazerem mais mitocôndrias, pode oferecer oportunidades únicas para
conceber novos e efetivos medicamentos".
- Giovanni Manfredi, médico e
professor, no Brain and Mind Research Institute da Universidade Cornell Weill
Cornell Medicine, em Nova Yorke;
"Isto representa um
trabalho inovador que fornece um importante contributo para a compreensão da
patologia da ataxia de Friedreich e das doenças mitocondriais. Os avanços
nestes dois artigos são excitantes porque sugerem que um medicamento atual
poderia ser usado para tratar a ataxia de Friedreich e as doenças de DNA
mitocondrial, para as quais existem poucas terapias. Este trabalho também
mostra o valor da pesquisa básica na adaptação das terapias atuais de forma a ampliar
seu alcance para tratar doenças atualmente devastadoras ".
- Mike Murphy, investigador
principal, MRC Mitochondrial Biology Unit, Universidade de Cambridge, Reino
Unido
"A DMF é um medicamento
bem conhecido e aprovado por agências reguladoras, tanto nos EUA como na
Europa, e clinicamente utilizada em todo o mundo por muitos anos. Assim, a
descoberta de que esta estimula a biogênese mitocondrial em pacientes com esclerose
múltipla é muito importante e oferece excelentes perspetivas para o tratamento
de pacientes com muitos distúrbios raros que afetam a função mitocondrial,
incluindo a devastadora ataxia de Friedreich. Dada a quantidade de tempo e
dinheiro necessários, hoje, para o desenvolvimento de novos medicamentos,
descobrir um novo uso para uma molécula para a qual já existe informação
clínica detalhada disponível, representa, claramente, uma grande, se não a
única, esperança para estas pessoas afetadas por uma doença órfã. "
- Franco Taroni, médico e
pesquisador, no Carlo Besta Neurological Institute Milan, em Itália.
Colaboradores e financiamentos
O financiamento para ambos os
estudos foi fornecido pelo National Institute of Neurological Disorders and
Stroke e a Friedreich's Ataxia Research Alliance.
Além de Cortopassi, os
colaboradores do estudo de deficiência de proteína de frataxina foram Mittal
Jasoliya, Marissa McMackin e Chelsea Henderson, todos da UC Davis e Susan
Perlman da UCLA.
Os colaboradores de Cortopassi
no estudo do DMF foram Genki Hayashi, Mittal Jasoliya e Sunil Sahdeo, todos da
UC Davis; E Francesco Saccà, Chiara Pane, Alessandro Filla, Angela Marsili,
Giorgia Puorro, Roberta Lanzillo e Vincenzo Brescia Morra, todos da
Universidade Federico II em Nápoles, Itália.
Contato (s) na imprensa
Pat Bailey, UC Davis News and
Media Relations, 530-219-9640, pjbailey@ucdavis.edu
Gino Cortopassi, UC Davis
School of Veterinary Medicine, 530-754-9665 escritório, 530-304-6810 cell,
gcortopassi@ucdavis.edu
Recursos da imprensa
• Chave para regulamentar a central da energia da célula
descoberta
• O que está por trás do aumento de doenças cardíacas
associadas à utilização de medicamentos anti-inflamatórios
• Veneno do escorpião produz indícios para o desenvolvimento
de melhores produtos farmacêuticos
Categorias
Saúde humana e animal; Ciência
e tecnologia
Tradução para APAHE por:
Bárbara Cerdeiras
28 de junho de 2017
Primeira edição em espanhol do Curso de Verão da EURORDIS
O Curso de Verão ExPRESS de 2017
da EURORDIS para doentes especialistas e investigadores realizou-se
no início de junho em Barcelona e reuniu um número recorde de formandos
provenientes de todo o mundo. Foi organizado com novas colaborações e
simultaneamente realizou-se pela primeira vez uma versão em espanhol,
trazendo uma dimensão verdadeiramente internacional ao programa deste ano.
Os
formandos de 2017
De ano para ano, o Curso de
Verão continua a receber cada vez mais candidaturas. Em 2017, a comissão de
revisão selecionou formandos de entre um número recorde de candidatos, que
excedeu os 110. No total, mais de 60 estudantes de 25 países, incluindo o
Canadá, a África do Sul, a Malásia e a Índia, assim como de muitos países
europeus, foram selecionados para participar na versão inglesa do Curso de
Verão. Estes participantes representavam uma gama alargada de doenças raras,
incluindo doenças neuromusculares, metabólicas e neurofibromatosas. Desde 2015
que o Curso de Verão, além de doentes especialistas, tem vindo a
acolher investigadores como participantes.
Um participante comentou que
«se trata de uma excelente oportunidade para saber onde e como os
representantes dos doentes podem ter voz para que estejam bem preparados e
capacitados para defender os seus doentes».
Curso
de Verão da EURORDIS Edición Española
O forte interesse dos
representantes dos doentes de língua espanhola levou à organização de uma versão
em espanhol do Curso de Verão, realizada em paralelo com a
versão em inglês. Esta edição acolheu 43 participantes de muitas regiões
de Espanha, assim como da América Central e do Sul.
Parcerias
novas e consolidadas em 2017
Além de acolher representantes
dos doentes de novas áreas de doenças e de novas regiões do mundo, o Curso de
Verão de 2017 trouxe também novas parcerias e a consolidação de relações entre
a EURORDIS e outras associações. Na EURORDIS, ficámos muito satisfeitos por ter
estabelecido parcerias com a Rare Diseases
International, os Institutos
Canadianos de Investigação em Saúde e o Centro Médico da Universidade
de Leiden. Estiveram ainda presentes outras organizações que apoiam
o Curso de Verão há muitos anos, incluindo representantes da Agência Europeia de
Medicamentos, a Rede Europeia de Infraestruturas para Investigação Clínica e
a AFM-Téléthon.
Porquê
um Curso de Verão da EURORDIS?
A influência dos doentes na
promoção do desenvolvimento de medicamentos, da igualdade de acesso a
tratamentos e a informação médica clara, exata e compreensível é cada vez
maior. Para melhorar a preparação para este papel, e como parte integrante do
seu esforço em prol da capacitação das pessoas com doenças raras, a EURORDIS
lançou em 2008 o seu próprio Programa de Formação para
doentes especialistas. Até ao momento, os participantes
do Curso de Verão da EURORDIS já ultrapassaram os
400. Um dos principais objetivos do programa é ajudar doentes e
investigadores a compreender melhor o processo de regulamentação de
medicamentos órfãos para que a sua ação de representação a nível europeu seja
mais eficaz.
Participar
na formação online
Pode participar na formação da
EURORDIS sobre o desenvolvimento de medicamentos de forma gratuita e no
local e à hora que lhe convier.
Antes da semana anual de
formação em Barcelona, os participantes são convidados a realizar um módulo de pré-formação online dividido
em 7 unidades. Os representantes dos doentes que não frequentam o Curso de
Verão em Barcelona podem também participar gratuitamente neste módulo de
pré-formação. Se desejar realizar este módulo e receber o certificado de
participação, solicite os testes relativos às unidades de formação enviando um
e-mail para nancy.hamilton@eurordis.org.
O Curso de Verão da EURORDIS
faz parte do Programa
de Formação da EURORDIS mais amplo, que inclui
também módulos de formação gratuitos sobre investigação
médica, ética,
o quadro
regulamentar, a Agência
Europeia de Medicamentos, avaliação
risco-benefício e farmacovigilância e o acesso aos mercados.
Estes podem ser realizados onde e quando lhe convier.
Candidate-se
ao Curso de Verão da EURORDIS de 2018
A próxima edição do Curso de
Verão terá lugar em Barcelona, no mês de junho de 2018. O processo de
candidatura terá início em setembro de 2017. Nos próximos meses,
publicaremos aqui informações
sobre a candidatura. Para mais informações sobre o Curso de Verão da EURORDIS,
queira contactar nancy.hamilton@eurordis.org.
Eva Bearryman, Communications
Manager, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge
e Victor Ferreira
Page created: 28/06/2017
Page last
updated: 28/06/2017
27 de junho de 2017
‘Tás com a mosca, ou cheira-te a palha? (Pela desmistificação, consciencialização e sensibilização das ataxias hereditárias)
No passado dia 25/06/2017 (Domingo), dia do
evento “Cycling for Ataxia” nas Caldas da Rainha, no Museu do Ciclismo, também
nas Caldas da Rainha (junto ao Jardim), teve lugar o lançamento do livro de
contos, “’Tás com a mosca, ou cheira-te a palha? (Pela desmistificação,
sensibilização e consciencialização das ataxias hereditárias)”, da autoria de
Fátima d’Oliveira e que teve o apoio da APAHE – Associação Portuguesa de
Ataxias Hereditárias.
A oradora convidada, Maia
José Santos, a Presidente da Direcção da APAHE – Associação Portuguesa das
Ataxias Hereditárias, destacou a relevância da desmistificação das ataxias
hereditárias e insistiu na importância da investigação.
Quanto à autora, Fátima
d’Oliveira, fez questão de salientar alguns agradecimentos:
- Ao Museu do Ciclismo, pela
hospitalidade e amabilidade.
- Ao Dr. Aurélio Lopes, pela
revisão e pelo prefácio.
- À APAHE – Associação
Portuguesa de Ataxias Hereditárias, pela confiança em si e no seu trabalho, e
cujo apoio tornou possível esta aventura.
Foi uma tarde bem
passada.
Agora, a autora fica a
aguardar, ansiosamente. pelo feedback, positivo e/ou negativo, dos possíveis
leitores na página criada especialmente para o efeito, https://www.facebook.com/fatimadoliveira2/.
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