Autoria: Susan
Tansev, Abril, 19,2017
Desenvolver
medicamentos para doenças raras é desafiante, mas o apoio dos pacientes e
respetivos familiares é fundamental para impulsionar avanços nesta área.
Embora
as doenças raras individuais afetem apenas um relativo pequeno número de
pessoas, o seu impacto é, em geral, avassalador. Existem cerca de 7000 doenças
raras diferentes, sendo que este número cresce todos os anos. No total, as
doenças raras afetam cerca de 350 milhões de pessoas em todo o mundo, mais do
que a população global dos EUA. Cerca de 75% dos afetados por doenças raras são
crianças e 35% destas irão morrer no seu primeiro ano de vida.
Apesar
de ainda haver uma enorme quantidade de necessidades não satisfeitas nesta
área, a indústria farmacêutica tem, progressivamente, vindo a focar-se nas
doenças raras, trazendo esperança para as pessoas afetadas e respetivas
famílias. Existem atualmente mais de 450 medicamentos em desenvolvimento, e
quase metade dos novos medicamentos aprovados na Europa, em 2015, foram para
doenças raras.
Em fevereiro de 2017, tive a oportunidade
de falar sobre a questão da importância do envolvimento dos pacientes nos ensaios clínicos de doenças raras,
numa conferência de pediatria, que decorreu na segunda Unidade de Vigilância de
Doenças Raras Pediátricas do Reino Unido, organizada em parceria com o Hospital
Pediátrico de Birmingham. O tema da conferência foi “Do laboratório para o
mercado: Novos tratamentos para crianças com doenças raras” e a sessão na qual
participei foi liderada por mim, por
Mohini Samani Presidente da organização NIHR West Midlands Clinical Research
Network- Young Person´s Steering Group (NIHR Rede de Apoio à Investigação
Clínica da Região de West Midlands – Grupo de Orientação para Jovens), e por um
sobrevivente de um cancro
infantil do tipo Leucemia Linfoblástica Aguda. Neste artigo do
meu blogue, irei efetuar algumas reflexões sobre alguns dos temas-chave
abordados na conferência.
Enfrentando
o desafio da doença rara
As doenças raras são um verdadeiro desafio
para a área de desenvolvimento de medicamentos. Sabemos pouco sobre os
mecanismos subjacentes a muitas destas doenças raras e a forma como progridem
bem como sobre o impacto que as diferenças na severidade da doença e os seus
subtipos acrescentam a este desafio. Tal torna ainda mais difícil saber quais
os parâmetros e medidas de resultado que devem ser utilizados nos ensaios
clínicos. Outro fator desafiante é que os pacientes podem estar espalhados por
todo o mundo, incluindo locais remotos.
Embora os organismos reguladores estejam a
tentar facilitar o caminho da comercialização, as vias de aprovação podem ser
complexas e podem incluir compromissos pré e pós-comercialização e requisitos
de gestão de risco.
Trabalhar
em conjunto com os pacientes e suas famílias pode ajudar a indústria
farmacêutica a ultrapassar algumas dessas dificuldades.
Envolver as famílias no desenvolvimento de
novos medicamentos: centrar a atenção no paciente
O desenvolvimento de um medicamento para
uma doença rara é um processo muito complexo, existindo todo um conjunto de
diferentes formas de as empresas criarem ensaios centrados no paciente e de melhorarem
o envolvimento deste, ensaios esses que conduzam a melhores resultados quer
para os pacientes quer para os investigadores.
Trabalhar com os pacientes, com as suas
associações de defesa e comunidades pode facilitar o recrutamento de pacientes
para ensaios clínicos, através da conceção de um ensaio clinicamente relevante
para estes, e pode, ainda, ajudar a garantir que o estudo não só preenche os
requisitos regulamentares mas também tem boas probabilidades de ser
viabilizado. A internet, as aplicações móveis e as redes sociais também podem,
igualmente, ajudar os pacientes a encontrar informações sobre os ensaios
clínicos existentes e a verificar a sua possibilidade de participarem nos
mesmos.
Todavia, este processo não termina com o
recrutamento e identificação de pacientes. O ensaio clínico deve ser concebido
de forma a torná-lo o mais possível amigo da família. Tal inclui assegurar que
o estudo seja prático e viável para os pacientes e suas famílias, sem ter um
impacto muito grande seu dia-a-dia: escola, trabalho e vida familiar. Isso pode
incluir manter o número de visitas e intervenções no mínimo, enquanto houver necessidade de recolher dados suficientes para
o estudo, e reduzir o número de viagens de pacientes cuja saúde se encontre
fragilizada ou que tenham irmãos em idade escolar e pais que trabalhem. Os
grupos de pacientes também podem ajudar a instruir os sites dedicados ao estudo
das doenças raras e os próprios investigadores sobre a doença.
As pessoas com doenças raras podem estar
espalhadas por extensas áreas geográficas pelo que trabalhar com famílias e
grupos de pacientes poderá ajudar as empresas farmacêuticas a perceber onde os
pacientes podem estar concentrados ou como os ensaios clínicos podem ser
levados até eles. As redes sociais podem-nos ajudar a alcançar os pacientes e a
determinar a melhor forma de recrutar a sua participação.
Os pacientes também podem desempenhar um
papel importante na criação de documentos de estudo e materiais de
recrutamento, quer pela verificação da adequação da linguagem adotada para
crianças e adultos quer através da sugestão de materiais alternativos tais como
adesivos e ímanes de frigorífico, livros de histórias e de quadradinhos.
Referência
para o paciente: como aceder aos ensaios clínicos
A Internet está, cada vez mais, a
tornar-se a principal fonte de informações sobre doenças, medicamentos e
ensaios clínicos, e isto é particularmente importante nos distúrbios da
infância, dado que a primeira geração de nativos digitais está a chegar aos trinta
e… e a ter os primeiros filhos. As empresas e as associações de defesa dos
pacientes podem usar as oportunidades disponíveis através da internet, das
aplicações móveis e das redes sociais para informar os pacientes sobre os
tratamentos e ensaios disponíveis, educá-los sobre doenças raras e ajudá-los a
conectarem-se e a interagirem com outras famílias.
Uma das oportunidades disponíveis é
através de sites de referência, onde os pacientes se podem informar sobre os
objetivos do estudo e inscreverem-se para participarem. Contudo, é importante
estar ciente de que nem todos os pacientes serão elegíveis para o estudo, e de
que os coordenadores do estudo devem acompanhar aqueles que não preenchem os
critérios de inclusão a fim de fornecer apoio e discutir outros estudos ou
opções de tratamento que possam ser capazes de os ajudar. As enfermeiras
prestadoras de cuidados aos pacientes podem ter um papel importante de apoio nestas
situações.
Sites de referência, registos médicos
digitais e colaborações com geneticistas também podem ajudar as empresas
farmacêuticas a saber mais sobre a incidência da doença, sobre a sua
prevalência e sobre a localização geográfica de potenciais pacientes.
Do
laboratório para o mercado
Os pacientes portadores de doenças raras,
com muita frequência, têm poucas opções de tratamento. Através de ensaios
clínicos de novos tratamentos, as empresas farmacêuticas podem oferecer
esperança a esses pacientes. Os pacientes precisam de ser o centro deste
processo e criar relações entre pacientes, associações de defesa de pacientes,
investigadores e até sites de referência na matéria é um passo vital para a consciencialização da importância dos ensaios
clínicos, para a elaboração de ensaios próximos dos pacientes e para a participação
destes nos mesmos.
Tradução para a APAHE por: Barbara Cerdeiras
Veja mais em: http://www.quintiles.com/blog/involving-families-in-rare-disease-clinical-trials#sthash.dqQ0r2G8.dpuf
