A BioHaven Pharmaceutical Holding
Company Ltd. (BioHaven)
anunciou hoje que a Food and Drug Administration – Administração dos Medicamentos e Alimentos (FDA) concedeu o pedido
de classificação de medicamento órfão da empresa, referente ao BHV-0223 para o
tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é
caracterizada clinicamente por ataxia progressiva atribuída a várias
etiologias.
A BioHaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (BioHaven)
anunciou que a Food and Drug Administration – Administração dos Medicamentos e Alimentos (FDA) concedeu o pedido
de classificação de medicamento órfão da empresa, referente ao BHV-0223 para o
tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é
caracterizada clinicamente por ataxia progressiva atribuída a várias
etiologias. A ataxia é caracterizada pela perda de controlo dos movimentos
corporais voluntários e pode envolver marcha instável, dificuldades de fala, e atrapalhação,
potencialmente em progressão para a fase de dificuldade em engolir e respirar,
devido a alterações degenerativas no cérebro e na medula espinhal. Não há cura
para a SCA hereditária e a vida útil pode ser significativamente reduzida
devido a complicações relacionadas com défices neurológicos. Estima-se que
150.000 pessoas nos EUA são afetadas por ataxias hereditárias. O tratamento é
de suporte e não há medicamentos atualmente aprovados para esta condição
potencialmente debilitante.
O BHV-0223 é uma formulação
única de riluzole, um agente de glutamato modular, que utiliza a tecnologia de
dissolução rápida ODT Zydis® no âmbito de um acordo mundial exclusivo com a
Catalent. Os agentes que modulam a neurotransmissão de glutamatos podem ter
potencial terapêutico em várias fases de múltiplas doenças que envolvem a
disfunção de glutamato, incluindo a esclerose lateral amiotrófica, doença de
Alzheimer, síndrome de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de
ansiedade e perturbações afetivas como depressão maior. A BioHaven está à
procura de agentes de modulação de glutamato para uso em várias indicações
terapêuticas.
"A modulação do
glutamato cerebeloso tem potencial para eficácia em populações com degeneração
espinocerebelosa, a BioHaven vê uma oportunidade de alavancar a sua plataforma
de medicamentos de glutamato para tratar esta doença debilitante
importante", comentou o Dr. Robert Berman, CMO da BioHaven.
O Dr. Vlad Coric, CEO da
BioHaven, acrescentou, "Ao receber o pedido de classificação de
medicamento órfão para a ataxia espinocerebelosa suporta a nossa estratégia de
desenvolvimento global e o objetivo de fornecer terapias melhoradas para
pacientes que sofrem de distúrbios neurológicos com necessidades não atendidas."
Antes do final de 2016, a BioHaven
espera iniciar um ensaio clínico da nova entidade química (NCE) do seu agente
de modulação do glutamato em pacientes com ataxia espinocerebelosa. O estudo
deverá inscrever aproximadamente 120 pacientes nos EUA e irá avaliar o
tratamento sintomático agudo nesta população de pacientes. Espera-se que o
ensaio apoie uma nova candidatura de medicamento (NDA) para a SCA.
A classificação de
medicamento órfão pela FDA destina-se a incentivar as empresas a desenvolver
terapias para o tratamento de doenças que afetam cerca de 200.000 pessoas nos
EUA. Esta classificação irá garantir à BioHaven 7 anos de exclusividade de
comercialização para o BHV-0223, se aprovado pela FDA em tal indicação. Antes
da aprovação da FDA, a classificação de medicamento órfão pela FDA fornece a
oportunidade de obter créditos fiscais para investigação, concessão de
financiamento para cobrir os custos de desenvolvimento, e renúncia potencial de
taxas de utilização aplicadas pela FDA.
Sobre a BioHaven
A BioHaven é uma empresa biofarmacêutica
de capital privado, envolvida na identificação e desenvolvimento de compostos de
estágio clínico que atuem no sistema glutamatérgico. A BioHaven possui uma
quantidade substancial de propriedade intelectual e também licenciada
propriedade intelectual da Universidade de Yale (EUA) e Hospital Geral de Massachusetts
(EUA). A BioHaven é propriedade de um grupo de investidores incluindo Portage
Biotech Inc. (OTC Mercado: PTGEF, Canadian Securities Exchange: PBT.U),
Universidade de Yale e outros investidores privados. O BHV-0223, o primeiro medicamento
candidato da BioHaven, é uma nova formulação do riluzole que modula o glutamato
e está a ser desenvolvido sob as orientações 505 (b) (2) da FDA. A FDA aprovou
o pedido da BioHaven de Investigational New Drug (IND – Novo Medicamento em
Investigação) para o BHV-0223 em agosto de 2015 e a BioHaven completou um
estudo PK em seres humanos, cujas conclusões permitem iniciar um ensaio clínico
em 2016. A BioHaven pretende avançar outras modulações de glutamato que são
novas entidades químicas (ENC) e está a explorar ativamente licenças para
compostos adicionais.
FDA – Entidade reguladora
que atua nos EUA
Estudo PK – Estudo
farmacocinético
(artigo traduzido)
