A maioria das empresas
farmacêuticas necessita de angariar fundos significativos para pagar todos os
testes necessários apenas para obter permissão para tentar a sua medicina em
seres humanos.
Mas a Chondrial Therapeutics
LLC, sedeada em Indianápolis (IN, EUA) pode ter encontrado uma maneira melhor: o
governo federal vai conduzir os testes.
A Chondrial, que está a
desenvolver um medicamento para uma doença rara conhecida como ataxia de
Friedreich, vai anunciar que foi aceite num programa da responsabilidade do
NIH, no qual os próprios investigadores do NIH irão conduzir ensaios com o
fármaco da Chondrial e pagar a fornecedores externos conforme for necessário.
Esses serviços valem pelo
menos 5 milhões de dólares e possivelmente o dobro, disse Steve Plump, CEO da Chondrial.
"Isso ajuda a validar
nossa plataforma científica. Viram tudo, desde a nossa [propriedade
intelectual] à nossa produção ", disse Plump, que antes era diretor de
marketing da Eli Lilly and Co., sedeada em Indianápolis. "Para a Chondrial,
é uma expansão dramática da nossa experiência no desenvolvimento de fármacos.
Na verdade, agora [os investigadores do NIH] são uma extensão da nossa
empresa.”
O objetivo da Chondrial é pedir
à FDA, até abril, aprovação para testes em humanos do seu fármaco.
O fármaco da Chondrial, se
bem-sucedido, seria um dos primeiros a tratar a ataxia de Friedreich, uma
doença genética que afeta apenas 5.000 americanos e não mais de 20.000 pessoas
em todo o mundo.
A doença leva à perda de
coordenação, perda da capacidade de andar e, em última instância, a doença
fatal do coração.
O programa do NIH também
permite à Chondrial fazer o seu próprio trabalho, separarado do NIH, para
ajudar a avançar os testes no seu fármaco, conhecido como TAT-Frataxin. Plump e
o fundador da Chondrial, Dr. Mark Payne, um cardiologista pediátrico do
Hospital Infantil Riley da Universidade do Indiana (EUA), pensam que o seu
fármaco também poderia ser útil para outras doenças raras que, como a ataxia de
Friedreich, envolvem problemas na mitocôndria das células do corpo.
"Se funciona aqui,
então esta estratégia e esta técnica pode ser usada em outras doenças
raras", disse Payne. "Isso torna-se importante, pois o espaço das
doenças raras é realmente muito lucrativo para outras grandes empresas
farmacêuticas.”
A Chondrial estima que o seu
fármaco, se eficaz, poderia angariar mais de 1 bilião de dólares em vendas
anuais.
Até à data, a Chondral já recebeu
1,1 milhão de dólares do investidor Tom Hamilton, de Nova Iorque. Esse dinheiro
foi usado para fabricar pequenas quantidades do fármaco para testes com
animais, verificar que o fármaco se difunde nos tecidos do coração e cérebro em
ratos, e zero numa dose eficaz.
Hamilton, que tem uma filha
com ataxia de Friedreich, disse que espera contribuir com mais dinheiro nos
próximos meses para que a investigação da Chondrial avance.
"A velocidade e
celeridade são importantes para mim", disse Hamilton. "Esperamos que
as crianças que têm esta doença agora tenham um resultado muito melhor do que
as crianças que foram diagnosticadas há 10 ou 20 anos.”
O programa do NIH, conhecido
como Terapias para as Doenças Raras e Negligenciadas, já produziu uma história
de sucesso. Uma empresa chamada Vtesse obteve do NIH licença para um
medicamento para tratar uma doença rara chamada Niemann-Pick tipo C. A esse
fármaco foi concedido o estatuto de avanço na medicina pela FDA e está agora na
fase final de testes.
Anton Simeonov, diretor da
divisão de inovação pré-clínica do Centro Nacional para a Promoção da Ciência
Translacional do NIH, disse, "O NCATS procura desenvolver novas
tecnologias e paradigmas mais eficientes para a translação, no contexto de
necessidades médicas não atendidas importantes."
NIH - National Institutes of Health (Institutos Nacionais de Saúde), EUA
FDA – Food and Drug Administration (Administração para a Alimentação e
Medicamentos), EUA
NCATS – National Center for Advancing Translational Sciences (Centro
Nacional para a Promoção da Ciência Translacional), EUA
(artigo traduzido)
