A Fase 3 do Estudo prevista
para começar no 2.º trimestre de 2015
A Horizon Pharma plc
(NASDAQ: HZNP), uma companhia biofarmacêutica especialidade focada em melhorar
a vida dos pacientes por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e
comercialização de produtos diferenciados que atendam necessidades médicas não
satisfeitas, anunciou que apresentou um Pedido de Investigação de Novo
Medicamento (IND) à Administração Alimentar e de Medicamentos (FDA)
norte-americana para ACTIMMUNE no tratamento da ataxia de Friedreich (AF). A empresa
solicitou simultaneamente a Designação Via Rápida.
A empresa planeia iniciar a
Fase 3 do estudo no segundo trimestre, em colaboração com a FARA (Ataxia
Research Alliance da Friedreich – Aliança da Investigação da Ataxia de
Friedreich) e os investigadores e clínicos do CCRN (FARA’s Collaborative
Clinical Research Network – Rede Colaborativa de Investigação e Clínica da
FARA) em AF.
"Este é um passo
significativo no desenvolvimento do ACTIMMUNE além das indicações aprovadas de
doença granulomatosa crónica e osteopetrosis grave maligna", disse Timothy
P. Walbert, presidente e diretor executivo da Horizon Pharma plc. "Nós
estabelecemos uma parceria de sucesso com a FARA e a sua CCRN e estamos
ansiosos para trabalhar com eles neste estudo, a fim de, potencialmente, trazer
uma opção de tratamento para as cerca de 3.700 pessoas nos Estados Unidos com
esta doença devastadora."
Espera-se que a Fase 3 do
estudo seja um estudo de 26 semanas de avaliação do ACTIMMUNE em 90 indivíduos
do sexo masculino e do sexo feminino não-grávidas, com idades entre 10 e 25
anos, inclusive, com AF numa fase funcional de maior do que 1 a menos do que 5
e a capacidade de caminhar 7,62 metros (25 feet = 25 pés), com ou sem um
dispositivo de apoio. Os indivíduos serão randomizados 1:1 para receber ACTIMMUNE
ou o placebo correspondente. O ponto principal será a mudança na Escala de
Avaliação da Ataxia de Friedreich - pontuação do exame neurológico modificado
(FARS-mNeuro), que é uma medida da atividade da doença e correlaciona-se
significativamente com a incapacidade funcional, desde o início até 26 semanas
para os pacientes tratados com ACTIMMUNE em comparação com o placebo. Prevê-se
que serão necessários 18 meses para se conseguir os pacientes para o estudo. Uma
extensão de seis meses de um estudo aberto será oferecida aos pacientes com AF
que completaram a Fase 3 do estudo.
"Estamos muito
encorajados pelos esforços de colaboração entre a FDA, Horizon Pharma e todas
as partes envolvidas para encontrar uma opção de tratamento potencial para a AF",
disse Ronald Bartek, presidente e co-fundador da FARA. "O nosso registo de
pacientes com AF vai desempenhar um papel importante na identificação de
indivíduos para o estudo. Atualmente, temos mais de 2.400 pacientes com AF no
nosso registo e estamos satisfeitos por trabalhar em conjunto com a Horizon
Pharma para aprofundar o nosso conhecimento do ACTIMMUNE como um potencial
tratamento para a AF."
Sobre a ataxia de Friedreich
(AF)
A AF é uma doença
debilitante, que encurta a esperança de vida e neuromuscular degenerativa que
afeta cerca de uma em cada 50 mil pessoas nos Estados Unidos. O início dos
sintomas pode variar dos cinco anos de idade até à idade adulta, com o início na
infância associado a uma progressão mais rápida. A perda progressiva da força
muscular e coordenação leva à incapacidade motora e, muitas vezes, o uso de
tempo integral duma cadeira de rodas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF
necessitam de auxiliares de locomoção, como uma bengala, andarilho ou cadeira
de rodas, pela sua adolescência ou início da vigésima década de vida.
Atualmente não existem tratamentos aprovados para a AF. Para mais informações
sobre a AF, visite o site da FARA, em http://www.curefa.org.
Sobre o ACTIMMUNE®
O ACTIMMUNE (interferon
gama-1b) é uma proteína biologicamente fabricada, semelhante à que o corpo faz
naturalmente para ajudar a prevenir infeções. O ACTIMMUNE está atualmente
aprovado pela FDA para uso em duas doenças raras. Ele é indicado para reduzir a
frequência e gravidade de infeções graves associadas com a doença granulomatosa
crónica (CGD), uma doença genética que afeta o funcionamento dalgumas células
do sistema imunológico. Além disso, o ACTIMMUNE é indicado para retardar o
agravamento da osteopetrose maligna grave (SMO), uma doença genética que afeta
a formação normal do osso. Para obter mais informações, consulte http://www.ACTIMMUNE.com.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES
SOBRE SEGURANÇA
UTILIZAÇÕES APROVADAS PARA ACTIMMUNE
(interferon gama 1-b)
Doença granulomatosa crónica
(CGD)
O ACTIMUNNE está indicado
para reduzir a frequência e gravidade de infeções graves associadas à doença
granulomatosa crônica. A CGD é uma desordem genética que afeta o funcionamento
dalgumas células do sistema imunitário.
Osteopetrosis maligna severa
(SMO)
O ACTIMMUNE está indicado
para retardar o agravamento da osteopetrosis maligna severa. A SMO é uma
desordem genética que afeta a formação normal do osso.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES
SOBRE SEGURANÇA (ISI)
Os efeitos secundários mais
comuns do ACTIMMUNE são sintomas "semelhantes à gripe", tais como
febre, dor de cabeça, calafrios, mialgia (dor muscular) ou fadiga, que podem
diminuir de gravidade à medida que o tratamento continua. A administração de ACTIMMUNE
à hora de deitar pode minimizar alguns destes sintomas. O acetaminofeno pode
ser útil na prevenção da febre e dor de cabeça.
Se estiver grávida ou se
planeia engravidar ou planeia amamentar deve consultar o seu médico.
O ACTIMMUNE pode causar
reações alérgicas graves e/ou erupção cutânea. Não use ACTIMMUNE se for
alérgico a interferon-gama, produtos derivados de E. coli ou qualquer componente do produto (veja a bula completa
para uma lista de componentes). Se desenvolver uma reação grave ao ACTIMMUNE,
interrompa o tratamento imediatamente e entre em contato com o seu médico ou
procure ajuda médica.
Em doses elevadas, o ACTIMMUNE
pode causar sintomas (semelhantes aos da gripe), que podem agravar algumas
doenças cardíacas pré-existentes. Informe o seu médico se tem um problema
cardíaco, tais como batimentos cardíacos irregulares, insuficiência cardíaca ou
diminuição do fluxo sanguíneo para o coração.
O ACTIMMUNE pode causar
alterações reversíveis no seu sistema nervoso, incluindo diminuição do estado
mental, distúrbios ao andar e tonturas. Informe o seu médico se tem um
historial de convulsões ou outros distúrbios neurológicos.
A função da medula óssea
pode ser suprimida com ACTIMMUNE e pode ocorrer uma diminuição da produção de
células importantes para o corpo. Este efeito, que pode ser grave, é geralmente
reversível quando o uso do medicamento é interrompido ou a dose é reduzida.
Informe o seu médico se tem, ou já teve, a função da medula óssea reduzida. O
seu médico irá monitorizar estas células com exames de sangue no início da
terapia e depois em intervalos de três meses.
Tomar o ACTIMMUNE pode
causar alterações reversíveis na sua função hepática, particularmente em
pacientes com menos de um ano de idade. O seu médico irá monitorizar o fígado
com exames de sangue no início da terapia e em intervalos de três meses. Se o
paciente tiver 1 ano ou menos, a monitorização será feita numa base mensal.
Se estiver a receber o ACTIMMUNE
em casa, o seu médico irá fornecer-lhe ou seus cuidadores instruções adequadas
sobre a administração do medicamento e eliminação do recipiente, agulhas e
seringas.
É incentivado a relatar
efeitos secundários negativos de medicamentos prescritos, à FDA. Visite http://www.fda.gov/medwatch ou
ligue para 1-800-FDA-1088.
Esta informação não se
destina a substituir as consultas com o seu médico. Para informações adicionais
sobre o ACTIMMUNE, por favor consulte a bula completa e a informação para o
paciente/cuidador e fale com o seu médico. O ACTIMMUNE está disponível apenas
por prescrição.
Sobre a Horizon Pharma plc
A Horizon Pharma plc é uma
empresa biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes através da
identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de produtos
diferenciados que atendam necessidades médicas não satisfeitas. A empresa
comercializa um portfólio de produtos na artrite, inflamação e doenças órfãs. Os
produtos comercializados pela empresa, nos EUA, são o ACTIMMUNE® (interferon
gama-1b), DUEXIS® (ibuprofeno/famotidina), PENNSAID® (solução tópica
diclofenaco de sódio) a 2% w/w, RAYOS® (prednisona) comprimidos de libertação
retardada e VIMOVO® (naproxeno/magnésio esomeprazol). A Horizon está sedeada em
Dublin, Irlanda. Para mais informações, por favor visite http://www.horizonpharma.com.
Declarações Prospetivas
Este comunicado à imprensa
contém declarações prospetivas, incluindo declarações relativas à conceção,
planeamento e calendarização da Fase 3 do ensaio clínico da Horizon sobre o
ACTIMMUNE na AF, o potencial do ACTIMMUNE como um tratamento para pacientes com
AF e futuros esforços de colaboração entre a Horizon, a FARA e a CCRN na AF. As
declarações prospetivas só são válidas à data deste comunicado de imprensa e a
Horizon não assume qualquer obrigação de atualizar ou rever estas declarações,
exceto conforme possa ser exigido por lei. Estas declarações prospetivas são
baseadas nas expectativas e suposições a partir da data deste comunicado de
imprensa e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles nestas
declarações prospetivas, como resultado de vários fatores. Estes fatores
incluem, mas não estão limitados a, riscos relativamente ao facto de os
resultados de estudos posteriores serão consistentes com os resultados do ensaio
clínico de fase 2 de ACTIMMUNE na AF, a capacidade da Horizon para identificar
e registar pacientes para a planeada Fase 3 do estudo, potenciais atrasos no
início e conclusão da planeada Fase 3 do estudo e se e quando a FDA permite o
IND. Para uma descrição mais detalhada destes e de outros riscos que a Horizon
enfrenta, consulte os fatores de risco descritos nos arquivos relacionados com
a Horizon no United States Securities and Exchange Commission (Comissão de
Câmbio e Segurança dos EUA), incluindo os fatores discutidos sob o título
"Fatores de Risco" nesses arquivos. As declarações prospetivas só são
válidas à data deste comunicado de imprensa e Horizon não assume nenhuma obrigação
de atualizar ou rever estas declarações, exceto conforme possa ser exigido por
lei.
