Valor do Medicamento e impacto da inovação são temas centrais em conferência organizada pela APIFARMA

A APIFARMA promoveu, a 10 de Maio, a conferência “O Valor do Medicamento para a Sociedade”, na qual o Presidente da associação, João Almeida Lopes, alertou para a necessidade de “a riqueza aplicada na Saúde, mesmo em recessão económica grave”, dever ser vista como “um investimento no futuro”.
Na sessão de abertura, o Presidente da APIFARMA lembrou, ainda, que o investimento em Saúde é um “factor decisivo para o desenvolvimento das sociedades, da qualidade de vida dos cidadãos e da redução e optimização de encargos a longo prazo”.
O conferencista convidado, Frank Lichtenberg, Professor de Finanças e Economia na Universidade de Columbia, Nova Iorque, sublinhou que a inovação na área do Medicamento tem um impacto significativo em todos os outros recursos de Saúde, contribuindo para a diminuição dos encargos nos cuidados disponibilizados pelos sistemas de Saúde, nomeadamente em internamentos hospitalares.
Para o doente, o acesso a medicamentos inovadores significa tratamentos de maior qualidade, com reflexos positivos na sua qualidade de vida e longevidade, e com reflexos positivos no atenuar das incapacidades originadas pela doença, realçou.
Segundo Frank Lichtenberg, e de acordo com investigações que conduziu, no Canadá, a introdução de novos tratamentos reduziu o risco de mortalidade em 51% para a totalidade da população estudada, nos últimos 30 anos.
O conferencista destacou ainda que 1% de redução na mortalidade, numa área como a das doenças oncológicas, representa um ganho de cerca de 500 mil milhões de dólares para a sociedade.
A Conferência contou ainda com a participação de um conjunto de comentadores, nomeadamente Augusto Mateus, do Instituto Superior de Economia e Gestão (ISEG), Adalberto Campos Fernandes, da Escola Nacional de Saúde Pública, António Nogueira Leite, do Grupo José de Mello SGPS, Francisco Ramos, Presidente do Instituto Nacional de Administração, e Miguel Gouveia, da Universidade Católica Portuguesa.
Entre os temas abordados pelos comentadores destacou-se a necessidade de dar segurança ao investimento em inovação, pois só é possível ter genéricos eficazes a longo prazo se, no curto prazo, existirem medicamentos de marca que incentivem as empresas a continuarem a desenvolver investigação.
Os custos da inovação foram também objecto de discussão, realçando os comentadores a necessidade de utilizar critérios científicos e que garantam ganhos em Saúde quando se trata de decidir a sua utilização por parte dos sistemas de Saúde públicos.
Os intervenientes realçaram, igualmente, a necessidade de considerar os diversos impactos no delineamento das políticas, desde os aspectos de competitividade, à sustentabilidade do sistema, conjugando a análise sistémica, com a análise específica de cada medicamento.
A sessão de encerramento da conferência contou com a presença do Presidente do INFARMED, Jorge Torgal.

Fonte: http://www.apifarma.pt/eventos/Paginas/ValordoMedicamentoeimpactodainova%C3...

Aluna da Medicina do ABC se supera e faz estudo inédito

Bem humorada, sempre com sorriso no rosto e respostas na ponta da língua, a aluna do Mestrado em Ciências da Saúde da Faculdade de Medicina do ABC, Stephanye Felicye Armecy Mieldazis, teve aprovado seu trabalho "Avaliação do hiperinsulinismo em amostra de crianças pré-puberes do município de Santo André", apresentado em 6 de maio último. A jovem de 25 anos superou todas as limitações de um grave distúrbio neurodegenerativo. Ela luta pela vida desde os 6 anos, quando teve diagnosticada ataxia de Frederich, que entre outros prejuízos promoveu a perda da visão e a colocou em uma cadeira de rodas.
Segundo os pesquisadores, os dados obtidos são inéditos e não foram encontradas na literatura publicações com estudos nessa faixa etária. "O pioneirismo do trabalho dificultou até mesmo a elaboração da discussão, pois não tínhamos muitos dados para comparação", explica o professor orientador Fernando Fonseca, que adianta: "A coleta dos exames foi realizada entre 2007 e 2008. A ideia é que a Stephanye dê continuidade à pesquisa no Doutorado, talvez com a recoleta de dados a fim de avaliar comparativamente a evolução das mesmas crianças após quase 4 anos".
Por conta da falta de visão, Stephanye Armecy não pode acompanhar os slides na defesa do Mestrado e decorou toda a ordem e conteúdo da apresentação. "Quando terminei me senti aliviada. Estava muito nervosa para a apresentação", conta a mais nova Mestre da FMABC. O trabalho foi adaptado em forma de artigo científico e publicado no Jornal de Pediatria, da Sociedade Brasileira de Pediatria.

Novo tratamento para a doença Machado-Joseph

Os investigadores portugueses acreditam estar perto de um novo tratamento para a doença neurodegenerativa Machado-Joseph, identificada em Portugal nos anos 70. Luís Pereira de Almeida, coordenador do trabalho publicado na "Brain", explicou ao i que os estudos em modelos animais e tecidos de doentes sugerem uma fórmula de tratamento eficaz.

A doença de Machado-Joseph (DMJ) é hereditária e produz incapacidade motora. A incidência média é de três casos por 100 mil habitantes, mas nas Flores, Açores, há um por 140. A equipa descobriu que os doentes apresentam uma diminuição nos níveis da proteína beclina-1, vital para o mecanismo de limpeza da acumulação de proteínas e outras estruturas ao nível das células - o que é ainda mais debilitante no caso nos neurónios, por não passarem pelo processo de divisão. No caso dos doentes com DMJ, há acumulação de uma proteína específica, a ataxina-3, produzida em excesso e que acaba por lesar o cérebro. Numa experiência com ratinhos manipulados, a equipa percebeu que é possível recuperar a produção de beclina-1 e assim repor o mecanismo de limpeza, o que, se funcionar em seres humanos, pode vir a controlar os sintomas e evitar que a doença progrida. Os investigadores acreditam que a deficiência de beclina-1 e uma abordagem semelhante poderá também ser útil no tratamento de outras doenças neurodegenerativas, como Parkinson ou Alzheimer. Para já, e como a terapia genética ainda envolve riscos, a equipa está a tentar perceber se seria possível controlar a beclina-1 com novos fármacos ou mesmo outros que já existam no mercado.

Transplante de células tronco de medula óssea em modelo experimental de ataxia cerebelar em ratos

Este documento pertence ao repositório digital da biblioteca IBICT. Todos os diretos do trabalho são reservados aos seus autores.

Mariana Marczyk Santos
FONTE
Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul


RESUMO

O objetivo deste trabalho é avaliar o potencial do transplante de células mononucleares da medula óssea (CMMO) de camundongos reverter o déficit motor em um modelo de ataxia em ratos. Para isto, utilizou-se a cirurgia estereotáxica a fim de infundir ácido ibotênico bilateralmente no núcleo fastigial do cerebelo de ratos Wistar. Nos animais controle, infundiu-se salina ao invés de ácido ibotênico (sham) ou submeteu-se alguns animais aos mesmos procedimentos sem nenhuma infusão (naive). Três dias após a cirurgia, realizou-se o teste de marcha em cilindro giratório (rotarod, em uma versão com velocidade fixa e outra com aceleração progressiva) e o teste de suspensão em fio. Verificou-se que os animais que recebem ácido ibotênico apresentam menor latência de queda no teste do rotarod executado com ambos os protocolos, e menor fase de queda no protocolo acelerado, quando comparado aos controles. No quarto dia, os animais lesionados foram designados para um dos seguintes tratamentos, todos pela via venosa: salina, CMMO ou CMMO inativadas. Os animais controle receberam transplante de salina. Realizou-se nova avaliação do comprometimento motor 7 e 14 dias após a cirurgia estereotáxica. Verificou-se que o transplante de CMMO ou CMMO inativadas aumentou a latência e a fase de queda no teste do rotarod executado com o protocolo acelerado, bem como a latência de queda no teste executado com o protocolo fixo quando executados 14 dias após a cirurgia, havendo desempenho semelhante aos controles. O grupo com lesão que recebeu transplante de salina não apresentou melhora em nenhum parâmetro e momento dos testes. Não houve diferença no teste de suspensão em fio, em função da lesão ou do transplante. Ao final do experimento, em análise histológica, não se observou diferença no aspecto das lesões entre os grupos que tiveram o núcleo fastigial lesionado. Assim, demonstramos que um xenotransplante de CMMO de camundongos em ratos pode melhorar o desempenho motor em um modelo de ataxia induzido pela lesão excitotóxica bilateral do núcleo fastigial, sem ser possível, entretanto, identificar se tal efeito deve-se à repopulação neuronal e ação trófica das células tronco ou envolve outros mecanismos relacionados com a resposta imunológica do hospedeiro.


• Ataxia Cerebelar (definição)
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Incoordenação de movimentos voluntários que ocorrem como uma manifestação de DOENÇAS CEREBELARES. Entre os sinais característicos estão: tendência dos movimentos dos membros em ultrapassar ou não alcançar um objetivo (dismetria); tremor que ocorre durante a tentativa de realizar movimentos (TREMOR intencional); força e ritmo da adiadococinesia (alternância rápida dos movimentos); e MARCHA ATÁXICA. (Tradução livre do original: Adams et al., Principles of Neurology, 6th ed, p90)

Fonte - ACADÊMICO

Cérebro e Nervos

Ataxia

O que é?

A palavra “ataxia” tem origem na palavra grega “a taxis”, que significa “sem ordem ou sem coordenação”. Assim, ataxia significa sem coordenação.
As pessoas que são diagnosticadas como padecendo de ataxia, sentem uma falha no controlo muscular nos braços e pernas, que podem resultar em falta de equilíbrio, coordenação e, possivelmente, distúrbios no porte. A ataxia pode afectar os dedos, mãos, braços, pernas, corpo, discurso e até os movimentos oculares.
A palavra ataxia é frequentemente utilizada para descrever a incoordenação de sintomas que podem acompanhar infecções, ferimentos, outras doenças e/ou alterações degenerativas no sistema nervoso central. Também descreve um grupo de doenças degenerativas específicas do sistema nervoso central, denominadas ataxias hereditárias e esporádicas. O termo ataxia refere-se a um sintoma – não se trata de um diagnóstico específico. Ataxia também se pode referir a um grupo, ou família, de doenças.
Muitas ataxias são hereditárias; contudo, algumas podem ocorrer em famílias sem qualquer historial de ataxias. Nesses casos, a ataxia é referida como sendo esporádica.

Quais as causas da ataxia?

Em muitas desordens que resultam em ataxia, descobre-se que houve degeneração, ou atrofia, das células numa parte do cérebro, o cerebelo. O cerebelo está localizado na parte de trás da cabeça. Tem como função coordenar os movimentos musculares voluntários e a manutenção da postura e equilíbrio.
A coluna vertebral também pode ser afectada. Os termos degeneração cerebelar e espinhocerebelar podem ser usados como referência a este tipo de lesão no sistema nervoso.
Os vários genes anormais que podem causar ataxia, compartilham uma característica: produzem proteínas anormais que afectam as células nervosas, principalmente no cerebelo e na medula espinal. Também podem afectar outras partes do cérebro.
As células nervosas afectadas começam a falhar no seu funcionamento e, por último, a capacidade de responder aos comandos do cérebro. Isto leva a que a falta de equilíbrio e coordenação se tornem problemas ainda maiores.

Tipos de ataxia:

Como já foi especificado, existem dois tipos de ataxia:
• Ataxias esporádicas
As ataxias deste tipo geralmente manifestam-se na idade adulta e não há qualquer tipo de histórico familiar
• Ataxias hereditárias
Estas ataxias são causadas pela deficiência num gene que está presente desde o inicio da vida de uma pessoa e que pode ser resultado duma herança dominante ou duma herança recessiva. Os sintomas das perturbações recessivas normalmente manifestam-se na infância, ao invés da idade adulta
Testes genéticos já estão disponíveis e é sabido que os primeiros sintomas da ataxia de Friedreich podem manifestar-se na idade adulta. As ataxias dominantes geralmente manifestam-se aos vintes, trintas, ou mesmo mais tarde.
As ataxias hereditárias são perturbações degenerativas que podem progredir durante anos. A severidade da incapacidade depende do tipo de ataxia, quando primeiro manifestaram-se os sintomas e outros factores, ainda não totalmente compreendidos.

Quais os sintomas comuns da ataxia?

Os sintomas e a primeira manifestação podem variar conforme o tipo de ataxia. Cada indivíduo pode ter sintomas diferentes.
Tipicamente, estes são os mais comuns:
- O equilíbrio e a coordenação são os primeiros a ser afectados
- Incoordenação das mãos, braços e pernas
- Má articulação do discurso
- Porte amplo (é necessário espaço alargado)
- Dificuldade em escrever e comer
- Movimentos oculares lentos
Os sintomas da ataxia podem ser semelhantes a sintomas resultantes de outros problemas médicos. Consulte sempre o seu médico para a obtenção dum diagnóstico.

Como é a ataxia diagnosticada?

Juntamente com um historial médico exaustivo, historial familiar, exames completos neurológicos e físicos, os auxiliares de diagnóstico seguintes também podem ser úteis:
- Testes laboratoriais (incluindo sangue e urina)

- Raios-X – Um auxiliar de diagnóstico que utiliza raios de energia electromagnética invisível para produzir imagens dos tecidos internos, ossos e órgãos

- Ressonância Magnética – Um procedimento de diagnóstico que combina ondas magnéticas, radiofrequências e computador, para produzir imagens detalhadas de órgãos e estruturas dentro do corpo

- Testes genéticos - Testes para determinar se a pessoa possui certas alterações genéticas (mutações) ou alterações cromossomáticas, que são conhecidas por aumentar o risco para certas condições herdadas
Estes procedimentos de diagnóstico também podem ser utilizados para despistar outras causas para o aparecimento da ataxia. Certas condições podem causar o aparecimento súbito da ataxia, tais como traumatismo craniano, acidente vascular cerebral (AVC), hemorragia cerebral, tumor cerebral, anormalidades congénitas, condições pós-infecciosas, exposição a certas drogas e após paragens cardíacas ou respiratórias.
Algumas condições podem causar o aparecimento da ataxia de forma gradual, tais como o hipertiroidismo, deficiências vitamínicas, tais como a B-12 ou a E, exposição a certas drogas, esclerose múltipla, sífilis e outras.

Tratamento da ataxia

Até ao momento presente ainda não há cura para as ataxias hereditárias. Também ainda não há medicação específica para os sintomas da ataxia.
Se a ataxia é causada por um AVC, um nível vitamínico baixo ou exposição a uma droga tóxica ou química, o tratamento pode ser conseguido através da correcção dessas condições específicas.
O tratamento para a incoordenação ou desequilíbrio envolve, na maioria das vezes, o uso de aparelhos adaptados, de maneira a permitir a independência do indivíduo, tanto quanto possível. Esses aparelhos podem incluir o uso de bengala, muletas, andarilho ou cadeira de rodas. A fisioterapia, terapia da fala e medicação para tratar sintomas tais como o tremor, rigidez muscular, depressão, espasticidade e problemas do sono, também podem ser benéficos.
Estão a ser conduzidas investigações em degeneração cerebelar e espinhocerebelar, que visam também a descoberta das causas da ataxia e meios para a sua cura e prevenção.


Fonte: http://www.bettermedicine.com/article/ataxia

CONGRESSO - "Rumo solidário para Portugal"

Amigos, Vai ter lugar nos próximos dias 20 e 21 de Maio de 2011, no Centro Nacional de Exposições (CNEMA) em Santarém, um congresso subordinado ao tema "Rumo solidário para Portugal". Mais informamos que todos os interessados em participar devem inscrever-se, ascendendo as inscrições a um custo de EUR: 15,00 €.Mais informações em www.cnis.pt e www.rumosolidario.com.

Fátima d'Oliveira

A Presidente da Direcção

Catena® - Um novo medicamento para a Ataxia de Friedreich

A Ataxia de Friedreich (AF) é uma doença genética neuromuscular degenerativa, que resulta numa perda progressiva do tecido nervoso na espinhal medula. As pessoas que padecem desta doença podem sentir uma gama de sintomas neurológicos e não-neurológicos, tais como a perda de coordenação (ataxia), fraqueza muscular nos membros inferiores, dificuldade no discurso, perda de visão e audição, diabetes e problemas cardíacos. Normalmente os sintomas da AF surgem entre os 5 e 20 anos de idade. Mas há pessoas que só desenvolvem os sintomas da AF já perto dos 30 e mesmo depois. Esta doença severamente debilitante resulta, muita vez, na total incapacidade para andar 8-10 anos após os primeiros sintomas e em morte prematura. Apesar de a AF ser uma ataxia hereditária comum, afectando 1 em cada 50.000 pessoas na América do Norte, é considerada uma patologia muito rara.
Catena é o primeiro medicamento aprovado para tratamento da Ataxia de Friedreich. O mecanismo exacto de acção do Catena é desconhecido: contudo, acredita-se que o Catena possa atrasar a progressão da doença e melhorar os sintomas, através de reduções do stress oxidativo e de lesões no sistema nervoso. O seu ingrediente activo, idebenone, é uma variante sintética da co-enzima Q10, um antioxidante potente. Embora não haja estudos comparativos entre a co-enzima Q10 e o Catena, pensa-se que ambos partilhem propriedades terapêuticas similares. O Catena é administrado em doses significativamente mais elevadas que a co-enzima Q10, de venda livre, pelo que é necessário uma receita médica e a monitorização de um médico.
O Canadá já garantiu a sua aprovação, com base nos resultados de um ensaio clínico. Contudo, a amostra pequena do estudo é motivo de preocupação. A aprovação final do medicamento está dependente de ensaios clínicos a decorrerem nos EUA e na Europa.

(Fonte: Claimsecure, Drug Review, Volume VII, Issue 12)