11 de maio de 2017

Devemos refletir sobre o porquê da Inglaterra se atrasar no acesso aos medicamentos para doenças raras

8 de Maio de 2017

Por: SEBASTIAN STACHOWIAK

É crucial que desenvolvamos um processo sob medida para avaliar os medicamentos órfãos se quisermos erradicar a desigualdade no acesso, dentro do sistema, diz Sebastian Stachowiak[i].
Uma em cada 17 pessoas será afetada por uma doença rara em algum momento das suas vidas. Esta é uma condição muitas vezes debilitante e com risco de morte, afetando principalmente as crianças. Enquanto que apenas 5 por cento das doenças raras têm uma opção de tratamento licenciada, graças a uma combinação de legislação europeia introduzida em 2000 e aos esforços em curso dos investigadores, um número crescente de medicamentos para doenças raras estão a ser licenciados a cada ano.
No entanto, aceder regularmente a estes medicamentos na Inglaterra está se tornando cada vez mais difícil. De acordo com a análise realizada pelo Office of Health Economics Consulting (Consultores de Saúde e Economia), requerido pela Shire, mostrou que a Inglaterra fica para trás face aos seus parceiros europeus na velocidade e amplitude de reembolso dos medicamentos de doenças raras.
De todos os medicamentos órfãos (usados para tratar doenças raras) licenciados pela EMA entre 2001 e 2016, apenas 47% são reembolsados para uso regular na Inglaterra, contra 81% na França e 93% na Alemanha.
Quando um medicamento é aprovado na Inglaterra, a média de espera por uma decisão de apoio por parte da EMA é de 28 meses, em comparação com os 21 meses da França e com a quase imediata aprovação na Alemanha. Isto claramente não é bom o suficiente para os pacientes de doenças raras e suas famílias, que já enfrentam desafios suficientemente esmagadores.
Absolutamente crítico
Estas descobertas foram recentemente exibidas no nosso relatório “Equity and Access” (Equidade no Acesso), apresentado na Conferência de Doenças Raras da Shire, que reuniu líderes nesta área para, conjuntamente, discutirem como poderiam ser abordadas coletivamente essas questões.
Conforme descrito no nosso relatório, existem várias razões pelas quais os medicamentos órfãos não podem ser tratados como medicamentos utilizados ​​para tratar condições mais comuns. Tipologias altamente diversificadas e pequenas amostras de pacientes limitam os ensaios clínicos possíveis, e as medidas padrão são inadequadas para essas populações. Consequentemente, as grandes desigualdades acima referidas são causadas quando os medicamentos órfãos são avaliados por métodos de avaliação concebidos para condições mais comuns, tais como a avaliação única de tecnologia NICE, apesar das diferenças fundamentais na sua natureza.

É absolutamente crítico que o NHS (Serviço Nacional de Saúde), os grupos de pacientes, a indústria e as partes interessadas mais amplas se unam para desenvolver um processo sob medida e adequado para avaliar os medicamentos órfãos.
A maioria dos medicamentos órfãos não se qualificam para a avaliação de tecnologia altamente especializada (HST) da NICE, uma vez que excedem ligeiramente o número de pacientes ou porque são tratados em demasiados centros. Contudo, dadas as recentes reformas restritivas implementadas devido ao custo deste processo, mesmo os medicamentos avaliados através deste processo não são suscetíveis de serem utilizados pelos doentes no futuro.
Assim sendo, e como descrito no nosso relatório “Equity and Access” (Equidade no Acesso), é absolutamente crítico que o NHS, os grupos de pacientes, a indústria e as partes interessadas mais amplas se unam para desenvolver um processo sob medida e adequado para avaliar os medicamentos órfãos. O estabelecimento de uma nova Unidade Comercial Estratégica no NHS de Inglaterra, em conjunto com o compromisso ultrapassado de produzir um plano de implementação para a Estratégia de Doenças Raras do Reino Unido, proporciona uma oportunidade para conseguir isso.
Se nós, como uma comunidade de doenças raras não conseguimos fazer progressos nesta área, arriscamo-nos a não sermos capaz de cumprir a ambição da estratégia de doenças raras de garantir que "ninguém fica para trás apenas porque têm uma doença rara".

Tradução para a APAHE por: Bárbara Cerdeiras


[i] Sebastian Stachowiak é Diretor-Geral da Shire UK


Link da noticia:https://www.hsj.co.uk/topics/policy-and-regulation/we-must-act-as-england-falls-behind-on-access-to-rare-disease-medicines/7017642.article