16 de fevereiro de 2017

Tratamento da ataxia espinocerebelosa com células estaminais mesenquimais: um estudo clínico na fase I-IIa


Tsai, Yun-An; Liu, Ren-ShyanLirngJiing-Feng; Yang, Bang-Hung; Chang, Chin-HaoWang, YiChen; Wu, Yu-Shan; Ho, Jennifer Hui-Chun; Lee, Oscar K.; Soong, Bing-Wen 



Resumo 
A ataxia é um dos sintomas mais devastadores de muitas doenças neurodegenerativas. Até agora, não há qualquer tratamento eficaz para retardar sua progressão. As células estaminais mesenquimais (MSCs) mostraram-se promissoras no tratamento de doenças neurodegenerativas. Relatamos os resultados de um estudo clínico de fase I/IIa conduzido em Taiwan (Formosa) para avaliar principalmente a segurança, tolerabilidade e, secundariamente, a possível eficácia da administração intravenosa de MSCs de tecidos adiposos alogénicos provenientes de dadores saudáveis. Seis pacientes com ataxia espinocerebelosa de tipo 3 e um com atrofia do sistema múltiplo - tipo cerebeloso foram incluídos neste estudo com administração intravenosa de 106 células/Kg de peso corporal. Os sujeitos foram monitorizados de perto durante um ano para a segurança (sinais vitais, contagens sanguíneas completas, perfis bioquímicos no soro, análise de urina) e possível eficácia (escala para avaliação e classificação dos resultados dos testes de ataxia e organização sensorial, metabolitos na espectroscopia da ressonância magnética cerebral e metabolismo da glicose cerebral de 18-fluorodeoxiglucose usando tomografia por emissão de positrões). Não foram observados efeitos adversos relacionados com a injeção de MSC durante o seguimento de um ano. A administração intravenosa de MSCs alogénicas pareceu bem tolerada. Após a conclusão do estudo, todos os pacientes desejavam continuar o tratamento com as MSCs alogénicas. Conclui-se que as MSC alogénicas administradas por via intravenosa parecem ser seguras e toleráveis ​​em pacientes com ataxia espinocerebelosa tipo 3, o que favorece o desenvolvimento clínico de MSCs alogénicas para o tratamento de ataxias espinocerebelosas (SCAs) em ensaios num estudo da fase 2. 


(artigo traduzido)0 


Factos e curiosidades do cerebelo



► Função do cerebelo 
Embora o cérebro seja um órgão complexo e tenha milhares de milhões de células nervosas, a sua anatomia básica é fácil de compreender. Vamo-nos concentrar numa parte do cérebro, o cerebelo, que está envolvido em praticamente todos os movimentos. É a parte do cérebro que nos ajuda a dirigir, atirar uma bola, atravessar a rua ou tocar piano. O cerebelo permite que o corpo se mova suavemente, equilibre, coordene os movimentos dos olhos, aprendizagem motora (ciclismo, por exemplo) e outras funções que ainda não foram bem exploradas (como o seu envolvimento em pensamentos relacionados com o estado de ânimo). 
 
► Localização do cerebelo 
O cerebelo faz parte do cérebro e está localizado na fossa posterior do crânio e sob os lobos occipitais do cérebro; isto é, nas costas e parte inferior do cérebro. É uma das áreas do cérebro com maior densidade de neurónios: cerca de metade dos neurónios do cérebro estão localizadas nesta região. 
Em média, um cerebelo de uma pessoa adulta pesa cerca de 150 gramas e mede 10 cm de largura e 5 cm de altura. 
 
► Doenças do cerebelo 
De acordo com o Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e Acidentes Vasculares Cerebrais, os sintomas mais comuns de uma doença cerebelosa envolvem: falta de controlo e coordenação muscular, dificuldade em caminhar, dificuldade em falar, movimentos oculares anómalos ou dores de cabeça. 
Entre as doenças do cerebelo estão a hemorragia cerebral, o acidente vascular cerebral (AVC)os defeitos genéticos ou cancro. 
 
  • Ataxia 
A ataxia é uma perda de coordenação e controlo muscular devido a um problema com o cerebelo; normalmente ocorre quando partes do sistema nervoso que controlam o movimento são danificados. Há vários fatores que causam ataxia, como genética (muitas ataxias são hereditárias), venenos que danificam o cérebro, tumores, traumatismo craniano, esclerose múltipla, paralisia cerebral, varicela e outras infeções virais... Por vezes, ataxia é reversível quando a causa subjacente é tratada; noutros casos, pode desaparecer por si só. 
 
  • Ataxia genética 
ataxia genética ou hereditária é causada por uma mutação genética. Existem várias mutações e diferentes tipos de ataxia hereditária. São doenças muito raras (muitas vezes pioram ao longo do tempo e para a qual não existe um tratamento específico). O tipo mais comum, ataxia de Friedreich afeta apenas 1 em cada 50.000 pessoas. 

  • Ataxia causada por toxinas 
O cerebelo é vulnerável ao álcool, determinados medicamentos (especialmente barbitúricos e benzodiazepinas), metais pesados ​​como o mercúrio e o chumbo, ou solventes, tais como os utilizados na tinta. Estes elementos danificam as células nervosas no cerebelo, levando à ataxia. O tratamento e a recuperação dependem do dano causado pela toxina envolvida no cérebro. 

  • Ataxia causada por um vírus 
É possível. Um vírus como a varicela pode causar ataxia. Esta condição é chamada de ataxia cerebelosa aguda e mais frequentemente afeta as crianças. Outros vírus associados com a ataxia cerebelosa aguda são: CoxsackieEpstein-Barr e HIV. Não existe tratamento para a ataxia causada ​​por um vírus, mas normalmente desaparece ao fim de alguns meses, uma vez a infeção viral desapareça. 

  • Ataxia causada por acidente vascular cerebral (AVC) 
O acidente vascular cerebral ou AVC pode afetar qualquer parte do cérebro, embora o cerebelo seja a área menos provável. No entanto, um coágulo ou hemorragia no cerebelo pode causar ataxia, dor de cabeça, tonturas, náuseas e vómitos. A fisioterapia e a terapia ocupacional podem ajudar a lidar com qualquer dano permanente. 

  • Tumor no cerebelo 
O vómito sem náuseas é um dos sintomas de um tumor no cerebelo. Eles podem ser benignos, que não se espalham por todo o corpo, ou malignos, que crescem e se espalham. Os sintomas de um tumor no cerebelo incluem: dor de cabeça, vómitos sem náuseas, dificuldade em andar ou falta de coordenação. 
 
► Como manter um cerebelo saudável 
Preservar a saúde total do cérebro é a melhor maneira de evitar danos no cerebelo. O que podemos fazer? Não fumar (fumar aumenta o risco de acidente vascular cerebral), limitar o consumo de álcool (grandes quantidades de álcool pode danificar o cerebelo), fazer exercício (atividade física regular beneficia o coração e vasos sanguíneos e reduz o risco de acidente vascular cerebral), proteger a cabeça (usar capacetes, cintos de segurança e ter cuidado para reduzir o risco de lesão cerebral) ou evitar a manipulação de chumbo (as casas mais antigas podem ter canalizações de chumbo). 


(artigo traduzido)