A FDA acaba de aprovar uma das drogas mais caras do mundo

Bem-vindo ao mais recente escândalo de preço de medicamentos: um tratamento para uma doença rara com um preço de tabela de mais de 700.000 dólares por ano.

A Administração de Alimentos e Drogas (FDA, em inglês), na quinta-feira, deu a sua luz verde para o medicamento, BioMarin Pharmaceutical Inc. (bmrn) Brineura. É o primeiro medicamento aprovado para uma forma da doença de Batten, uma desordem genética rara que devasta o sistema nervoso e pode causar sintomas variando desde a apreensão para dificultar a coordenação dos músculos à perda de visão. Pode afetar tanto adultos como crianças; o Brineura é aprovado para crianças com pelo menos três anos de idade.

O triunfo regulador da BioMarin é uma boa notícia para os pacientes, considerando a escassez de tratamentos disponíveis para a doença Batten. Mas o preço de tabela anual de 702.000 dólares - enquanto muito mais do que os pacientes realmente pagam depois dos descontos, abatimentos e programas de assistência ao paciente - só aumentará a controvérsia em torno dos elevados preços dos medicamentos para doenças raras.

Acredite ou não, o Brineura nem é o medicamento mais caro por aí. Essa distinção vai para a Ravicti Horizon Pharma, que ronda os 793.632 dólares por ano. (Outro concorrente é a terapia de atrofia muscular espinal recentemente aprovada pela Biogen, Spinraza, que custa 750,000 dólares no primeiro ano, mas depois a partir daí desce para 325,000 dólares por ano).

Os fabricantes de medicamentos - especialmente os focados em doenças raras - justificam os elevados preços de tabela, argumentando que é extremamente difícil encontrar tratamentos inovadores que afetam apenas uma fatia da população. Isso torna o processo de ensaio clínico mais embaraçoso e o limitado grupo de pacientes significa que não há um enorme mercado para vender. Basta considerar o exemplo da UniQure, cuja terapia genética de mais de 1 milhão de dólares está a ser posta de parte porque quase não teve vendas em cinco anos.

Mas embora os pacientes não tenham que pagar os preços de tabela por inteiro, as seguradoras e os administradores dos lucros têm que recolher uma parcela robusta da marcação, o que pode eventualmente ter um efeito devastador nos consumidores. E as empresas farmacêuticas concentradas na desordem rara também podem colher benefícios financeiros através do programa Orphan Drug da FDA. Na realidade, a BioMarin está a receber um cobiçado voucher de avaliação prioritária de doenças pediátricas juntamente com a aprovação do Brineura. A empresa pode usar isso para acelerar o processo de aprovação de uma terapia experimental diferente a todos os níveis ou vendê-lo por, potencialmente, centenas de milhões de dólares a outra empresa.

Tradução para APAHE: Luz Couto

Fonte da noticia: http://trueviralnews.com/the-fda-just-approved-one-of-the-most-expensive-drugs-in-the-world/