Tratamento da ataxia espinocerebelosa com células estaminais mesenquimais: um estudo clínico na fase I-IIa

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Tsai, Yun-An; Liu, Ren-Shyan; Lirng, Jiing-Feng; Yang, Bang-Hung; Chang, Chin-Hao; Wang, YiChen; Wu, Yu-Shan; Ho, Jennifer Hui-Chun; Lee, Oscar K.; Soong, Bing-Wen 



Resumo 
A ataxia é um dos sintomas mais devastadores de muitas doenças neurodegenerativas. Até agora, não há qualquer tratamento eficaz para retardar sua progressão. As células estaminais mesenquimais (MSCs) mostraram-se promissoras no tratamento de doenças neurodegenerativas. Relatamos os resultados de um estudo clínico de fase I/IIa conduzido em Taiwan (Formosa) para avaliar principalmente a segurança, tolerabilidade e, secundariamente, a possível eficácia da administração intravenosa de MSCs de tecidos adiposos alogénicos provenientes de dadores saudáveis. Seis pacientes com ataxia espinocerebelosa de tipo 3 e um com atrofia do sistema múltiplo - tipo cerebeloso foram incluídos neste estudo com administração intravenosa de 106 células/Kg de peso corporal. Os sujeitos foram monitorizados de perto durante um ano para a segurança (sinais vitais, contagens sanguíneas completas, perfis bioquímicos no soro, análise de urina) e possível eficácia (escala para avaliação e classificação dos resultados dos testes de ataxia e organização sensorial, metabolitos na espectroscopia da ressonância magnética cerebral e metabolismo da glicose cerebral de 18-fluorodeoxiglucose usando tomografia por emissão de positrões). Não foram observados efeitos adversos relacionados com a injeção de MSC durante o seguimento de um ano. A administração intravenosa de MSCs alogénicas pareceu bem tolerada. Após a conclusão do estudo, todos os pacientes desejavam continuar o tratamento com as MSCs alogénicas. Conclui-se que as MSC alogénicas administradas por via intravenosa parecem ser seguras e toleráveis ​​em pacientes com ataxia espinocerebelosa tipo 3, o que favorece o desenvolvimento clínico de MSCs alogénicas para o tratamento de ataxias espinocerebelosas (SCAs) em ensaios num estudo da fase 2. 


(artigo traduzido)0 


Fonte: http://www.ingentaconnect.com/content/cog/ct/pre-prints/content-ct-1569_tsai_et_al;5jsessionid=cbpbofcrh3n94.x-ic-live-02 

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