Primeiro ensaio do BHV-4157 em pacientes com ataxia espinocerebelosa hereditária
A Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. ("Biohaven" ou "empresa") anunciou que inscreveu o primeiro paciente na potencialmente Fase 2b/3 do ensaio clínico avaliando a eficácia e a segurança do seu medicamento BHV-4157 em pacientes com ataxia espinocerebelosa hereditária (SCA). A SCA é uma doença neurodegenerativa rara e debilitante, sem terapias atualmente aprovadas. Em maio de 2016, a FDA concedeu o pedido da empresa para a designação de medicamento órfão ao BHV-4157, uma nova entidade química (NCE) que modula o glutamato cerebral, para o tratamento da SCA. Estima-se que a SCA afete aproximadamente 10.000 a 20.000 pessoas nos EUA. O padrão de tratamento de cuidados é tratamento de suporte, e não há medicamentos atualmente aprovados para esta condição debilitante.
O glutamato é um dos neurotransmissores mais importantes no sistema nervoso central que está presente em mais de 90% de todas as sinapses cerebrais. Os agentes que modulam a neurotransmissão de glutamato podem ter potencial terapêutico em estados de doença múltiplos envolvendo disfunção de glutamato, incluindo SCA, esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença de Alzheimer, síndroma de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de ansiedade e afetivos como o distúrbio depressivo maior.
O Dr. Vlad Coric, CEO da Biohaven, comentou: "Inscrever o primeiro paciente no nosso estudo da SCA é um marco importante e demonstra o compromisso da Biohaven em explorar novos tratamentos para indivíduos que sofrem de graves condições neurológicas". O Dr. Coric acrescentou: "O tratamento com BHV-4157 representa uma opção terapêutica promissora para os pacientes, e este ensaio representa um avanço na nossa plataforma de modulação do glutamato".
A Biohaven espera registar cerca de 120 pacientes neste ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em aproximadamente 15 locais nos EUA. Os investigadores vão avaliar o tratamento sintomático agudo com o BHV-4157 em pacientes com SCA. A medida de resultado primária é a alteração da linha de base na pontuação total na Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA). O ensaio irá também avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do BHV-4157. Se os resultados do ensaio forem positivos, a Biohaven espera poder apresentar uma Nova Aplicação de Medicamentos (NDA) para o BHV-4157 para o tratamento da SCA.
"O prognóstico para estes pacientes não é bom”, disse a Dra. Theresa A. Zesiewicz, Professora de Neurologia e Diretora do Centro de Investigação da Ataxia da Universidade do Sul da Flórida (EUA) e investigadora no ensaio. A Dra. Zesiewicz acrescentou: "Não há nenhum tratamento aprovado pela FDA para a SCA, que progride incansavelmente. O BHV-4157 oferece esperança para terapias novas. Estamos satisfeitos por ter inscrito o primeiro paciente neste ensaio clínico e estamos ansiosos por investigar mais o \BHV-4157 em pacientes que vivem com SCA."
O Dr. Robert Berman, Diretor Médico da Biohaven, declarou: "A Biohaven trabalhou com os principais especialistas em ataxia para projetar este estudo e estamos entusiasmados em ver o culminar de nossos esforços com o início da inscrição de pacientes. Vamos trabalhar de perto com os investigadores para completar este ensaio de forma eficiente com a mais alta qualidade de dados para avaliar se o BHV-4157 tem eficácia na SCA.”
Sobre a ataxia espinocerebelosa
As ataxias espinocerebelares, ou SCAs, são distúrbios do cerebelo e os seus tratos de saída que são caracterizados clinicamente por ataxia progressiva e são atribuídos a várias mutações genéticas autossómicas dominantes.
Embora mutações diferentes possam conduzir a alguma variação na apresentação clínica, o curso clínico típico das SCAs pode ser descrito como iniciado com o comprometimento do equilíbrio e da coordenação. Incoordenação das mãos, braços e pernas, e arrastamento do discurso são outros sintomas iniciais comuns. Caminhar torna-se difícil e é caracterizada por uma marcha com os pés colocados mais distante para compensar o mau equilíbrio. Coordenação prejudicada dos braços e mãos afeta a capacidade de realizar tarefas que exigem controlo motor fino, como escrever e comer. À medida que o tempo passa, a ataxia pode afetar a fala e a deglutição e alguns pacientes necessitam de assistência de cadeira de rodas. Não existem tratamentos aprovados para as SCAs
Sobre a Biohaven
A Biohaven é uma empresa biofarmacêutica privada com especial experiência em doenças neurológicas e raras, com um portfólio de candidatos a fármacos da última fase. A Biohaven licenciou a propriedade intelectual da Universidade de Yale, Catalent, ALS Biopharma LLC, Hospital Geral de Massachusetts e duas empresas farmacêuticas globais. A empresa planeia iniciar ensaios cruciais do seu candidato a fármaco avançado no próximo ano.
FDA – Food and Drug Administration – Entidade norte-americana que regula os medicamentos e alimentos
(artigo traduzido)
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