9 de novembro de 2016

Lançamento do Comité das ONG para as Doenças Raras na sede da ONU


Na próxima 6ª feira, decorrerá o lançamento do Comité das ONG para as Doenças Raras na sede das Nações Unidas, em Nova Iorque. 
Assista online ao lançamento do evento assistindo à transmissão em direto das 15h00 de 11 de novembro à 1h00 de 12 de novembro (horas de Portugal continental). 
O objetivo do Comité das ONG para as Doenças Raras é dar a conhecer melhor as doenças raras às Nações Unidas (ONU), uma instituição que, até aqui, lhes tem dado pouca atenção. O Comité reúne conhecimentos e especialistas para fazer evoluir o reconhecimento das doenças raras enquanto prioridade mundial nos domínios da saúde pública, da investigação e da assistência social e médica. 
O Comité das ONG para as Doenças Raras foi criado pela Ågrenska Foundation e pela EURORDIS, tratando-se de um comité substantivo estabelecido sob a égide da Conferência das ONG com uma Relação Consultiva com o Conselho Económico e Social das Nações Unidas (CoNGO). 
Leia mais acerca dos objetivos do Comité das ONG para as Doenças Raras. 

As doenças raras na ONU 
O Comité zelará para que ninguém com uma doença rara seja deixado para trás e, por sua vez, irá servir para envidar esforçar para atingir os Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS) da ONU. 
Helen Clark, Administradora do Programa de Desenvolvimento das Nações Unidas, fez recentemente uma declaração na Conferência Internacional sobre Doenças Raras e Medicamentos Órfãos, tendo abordado a importância dos ODS da ONU enquanto oportunidade para analisar os problemas específicos que as pessoas com doenças raras enfrentam. 

Evento de lançamento 
O lançamento do evento de sexta-feira reúne mais de 30 líderes da comunidade internacional de doenças raras, incluindo presidentes de associações de todo o mundo de doentes dedicadas às doenças raras e federações internacionais de doenças raras, assim como especialistas de organismos da ONU e da União Europeia. Consulte aqui a agenda completa. 
Os oradores do evento incluem Abbey S. Meyers, Fundadora e Presidente Honorária da Associação Nacional de Doenças Raras dos EUAMarek Plura, Deputado do Parlamento Europeu e Durhane Wong-Rieger, Presidente da Associação Canadiana para as Doenças Raras e membro do Conselho da Rare Diseases International. 
Anders Olauson, Presidente da Ågrenska Foundation, um dos dois membros fundadores do Comité das ONG para as Doenças Raras, comentou: «Ter uma doença rara afeta todos os aspetos da vida; milhares de famílias de todo o mundo contam a mesmas histórias. Todas as áreas da vida — cuidados de saúde, assistência social, instituições de ensino, seguros e trabalho — têm de trabalhar em articulação. A vida é holística, e o cuidado e o apoio também o devem ser. Trabalhando em conjunto com a ONU, vamos tornar isto possível.» 
Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS, o segundo membro fundador do Comitê de ONG, comentou: «Estamos a iniciar uma nova fase de ação coletiva que elevará a causa das pessoas com doenças raras a prioridade de saúde pública a nível internacional. Uma abordagem coletiva ajudará a assegurar que os doentes e as suas famílias ganham atenção, apoio e cuidados em todos os países do mundo. O Comité de ONG trará estes desafios para o topo da agenda da ONU.» 
Siga @ngorarediseases. 
Forma 
Eva BearrymanCommunications Manager, EURORDIS 
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira 
Page created: 09/11/2016 
Page last updated: 08/11/2016 
 
 

Biohaven anuncia concessão da designação de medicamento órfão a tratamento para a ataxia espinocerebelosa



Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltdanunciou que a FDA concedeu o pedido de designação de medicamento órfão da empresa, abrangendo o BHV-0223 para o tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é caracterizada clinicamente pela ataxia progressiva atribuída a várias etiologias. A ataxia é um sintoma de perda do controlo dos movimentos voluntários do corpo e pode envolver marcha insegura, dificuldades de fala e falta de jeito, potencialmente progredindo para o estágio de dificuldade com a deglutição e respiração, devido a alterações degenerativas no cérebro e medula espinhal. Não há cura para as SCAs hereditárias e a esperança de vida pode ser significativamente encurtada devido a complicações relacionadas com défices neurológicos. Estima-se que 150 mil pessoas nos EUA são afetadas por ataxias hereditárias. O tratamento é de suporte e não há medicamentos atualmente aprovados para esta condição potencialmente debilitante. 

BHV-0223 é uma formulação única de riluzole, um agente modulador de glutamato, que utiliza a tecnologia de dissolução rápida Zydis® ODT sob um acordo mundial exclusivo com a Catalent. Os agentes que modulam a neurotransmissão de glutamato podem ter potencial terapêutico em múltiplos estados de doença envolvendo a disfunção de glutamato, incluindo esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença de Alzheimer, síndrome de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de ansiedade e afetivos, como o distúrbio depressivo maior. A Biohaven está a procurar usar agentes moduladores de glutamato através de várias indicações terapêuticas. 

"A modulação do glutamato cerebeloso tem potencial para a eficácia em populações com ataxias espinocerebelosas e a Biohaven vê uma oportunidade para alavancar sua plataforma visando o glutamato para resolver esta importante doença debilitante", comentou o Dr. Robert BermanCEO da Biohaven. "Receber a designação de medicamento órfão para a ataxia espinocerebelosa apoia a nossa estratégia de desenvolvimento global e objetivo de fornecer terapias melhoradas para pacientes que sofrem de distúrbios neurológicos com necessidades não satisfeitas". Antes do final de 2016, Biohaven espera iniciar um ensaio clínico da sua nova entidade química (NCE), o agente modulador de glutamato em pacientes com ataxia espinocerebelosa. O estudo envolverá aproximadamente 120 pacientes nos EUa e avaliará o tratamento sintomático agudo nessa população de pacientes. Espera-se que o estudo apoie uma Nova Aplicação de Medicamentos (NDA) na SCA. 

A designação de medicamento órfão concedida pela FDA destina-se a incentivar as empresas a desenvolver terapias para o tratamento de doenças que afetam menos de 200.000 indivíduos nos EUA. Esta designação contempla a Biohaven com 7 anos de comercialização exclusiva do BHV-0223 caso seja aprovado pela FDA. Antes da aprovação da FDA, a designação de órfão pela FDA fornece a oportunidade de obter créditos do imposto de teste clínico para a investigação, o financiamento de subvenção para custear os custos do desenvolvimento e potencial renúncia das taxas de usuário do aplicativo da FDA. 

Sobre Biohaven 
Biohaven é uma empresa privada biofarmacêutica envolvida na identificação e desenvolvimento de compostos para a fase clínica visando o sistema glutamatérgico. A Biohaven possui uma quantidade substancial de propriedade intelectual e também tem propriedade intelectual licenciada da Universidade de Yale (EUA) e do Hospital Geral de Massachusetts (EUA). A Biohaven é propriedade de um grupo de investidores, incluindo a Portage Biotech Inc. (Mercado OTC: PTGEF, Canadian Securities Exchange: PBT.U), Universidade de Yale e outros investidores privados. O primeiro candidato a fármaco da BiohavenBHV-0223, é uma nova formulação de riluzole que modula o glutamato e que está a ser desenvolvido sob as diretrizes 505 (b) (2) da FDA. A FDA aprovou o pedido dBiohaven para o BHV-0223, para Novo Fármaco em Investigação (IND), em agosto de 2015 e Biohaven concluiu um estudo de PK em seres humanos, cujos achados permitem estudos de ensaios clínicos começar em 2016. Biohaven planeia avançar com outranovas entidades químicas (NCEs) de modulação do glutamato e está a explorar ativamente licenças para compostos adicionais. 


FDA – Food and Drug Administration – Entidade norte-americana que regula os medicamentos e alimentos 
PK  Farmacocinéticos  


(artigo traduzido)