8 de agosto de 2016

Agilis Biotherapeutics anuncia classificação de medicamento órfão, atribuído pela FDA, a tratamento para a ataxia de Friedreich (AF)



Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), uma empresa de biotecnologia de terapias inovadoras, a partir do ADN, para rara doenças genéticas que afetam o sistema nervoso central (SNC), anunciou que FDA concedeu a classificação de Medicamento ao produto da terapia genética da Agilis, AGIL-FA, a ser desenvolvido para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular degenerativa hereditária que resulta na perda da coordenação motora e força, audição, visão, fala e morte, muitas vezes prematura. A Agilis é a primeira empresa a receber a classificação de medicamento órfão da FDA para uma terapia genética para tratar a AF e é a quarta vez este ano que é concedida à Agilis a classificação de medicamento órfão nos EUA e na Europa pelas suas terapias genéticas. As terapias genéticas da empresa para a deficiência AADC e síndrome de Angelman receberem anteriormente o estatuto de medicamento órfão. 

"Ter o primeiro produto genético candidato a terapia receber a classificação medicamento órfão da FDA para o tratamento da AF é uma honra", disse Mark Pykett, Presidente e CEO da Agilis. "A classificação de medicamento órfão é outrpasso no caminho para trazer esta nova terapia importante para os pacientes que carecem atualmente de opções de tratamento." O AGIL-FA é um produto de terapia genética que consiste de uma construção genética única desenvolvida em parceria com a Intrexon Corporation (NYSE: XON) entregue com tecnologia de vírus adeno-associado. 

"Estamos extremamente satisfeitos por receber esta classificaçãoà medida que avançamos com o nosso programa de desenvolvimento da AF”, disse o Dr. Christopher SilberMédico Chefe da Agilis. "Com cada um dos nossos IND e candidatos da nossa linha de produção que já receberam a classificação de Medicamento Órfão, este feito destaca os nossos esforços para fazer avançar terapias inovadoras para pacientes com doenças genéticas raras que afetem o SNC". 

ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neurodegenerativa rara que reduz a esperança de doençacausada por um defeito no gene FXN que reduz a produção da proteína frataxinaprograma de terapia genética da Agilis para a AF foca-se em entregar ADN de correção às células do sistema nervoso central, específico para restaurar os níveis de proteína frataxinaAgilis tem trabalhado estreitamente com a FARA para focar o programa de desenvolvimento no que o paciente precisa. "FARA tem o prazer de continuar a apoiar a Agilis e a sua abordagem inovadora para o tratamento da AF", disse Jennifer Farmer, MS, Diretora Executiva da FARA. "Estamos ansiosos para continuar nossa parceria para avançar esta terapia potencial importante, bem como apoio à investigação para identificar biomarcadores e medições de resultados clínicos, que permitam o avanço do desenvolvimento do produto candidato em ensaios clínicos." 

A classificação Medicamento Órfão da FDA é considerada para os medicamentos de todas as classes (por exemplo, moléculas, proteínas, e as terapias genéticas ou de células pequenas) que são destinados ao tratamento de doenças raras, definida como doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUAA classificação providencia patrocinadores com incentivos para o desenvolvimento e comerciais, incluindo sete anos de exclusividade para o mercado dos EUA, consulta priorizados pela FDA em estudos clínicos, e certas isenções ou reduções de taxas regulamentares. 

Sobre a ataxia de Friedreich 
ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neuromuscular hereditária mais comummente causada por um único defeito genético no gene FXN que leva à redução da produção de frataxina, uma proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo celular e produção de energia. A AF resulta numa condição física debilitante, reduz a esperança de vida e é a ataxia hereditária mais comum, com uma estimativa de 5.000 a 10.000 pacientes nos EUA (ou seja, uma em cada 50.000 pessoas). Ambas as crianças do sexo masculino e feminino podem herdar a doença. Os sintomas da AF incluem perda progressiva da coordenação e força muscular, que levam ao uso, em tempo integral, de uma cadeira de rodas; escoliose (que muitas vezes requer intervenção cirúrgica); diabetes mellitusproblemas na visão e audição; problemas cardíacos graves; e morte prematura. As atuais terapias para a AF são primariamente focadas no alívio sintomático, e não existem medicamentos aprovados pela FDA para tratar a causa da AF.  

Sobre Agilis Biotherapeutics 
A Agilis está a avançar com terapias genéticas inovadoras projetadas para fornecer eficácia a longo prazo para pacientes com doenças genéticas raras e debilitantes, muitas vezes fatais, que afetam o sistema nervoso central. As nossas terapias são projetadas para conferir benefícios clínicos sustentáveis ​​e potencialmente uma cura funcional, por indução da expressão persistente dum gene terapêutico. A tecnologia da empresa visa a segmentação precisa e restauração duma função perdida do gene, evitando ao mesmo tempo o efeito não intencional efeitos. A nossa estratégia integrada aumenta a eficiência de desenvolver terapias a partir do ADN em terapias genéticas seguras, direcionadapara alcançar eficácia a longo prazo e permitir que os pacientes permanecam assintomáticos sem tratamento invasivo contínuoOs programas de doenças raras da Agilis "são focados na terapia genéticpara a deficiência AADC, ataxia de Friedreich, síndrome de Angelman e doenças genéticas raras que incluam grave défices neurológicos e resultem em condições fisicamente debilitantes.  


FDA – Food and Drug Administration – Entidade que regula os medicamentos e alimentos nos EUA 
IND – Investigational New Drug – Novo medicamento de investigação 
FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Organização que apoia a investigação na ataxia de Friedreich, EUA 


(artigo traduzido)