30 de maio de 2016

FDA concede ao medicamento BHV-4157 da BioHaven a designação medicamento órfão, para o tratamento de pacientes com ataxia espinocerebelosa (SCA)


A Portage Biotech Inc. (Portage) tem o prazer de anunciar que FDA concedeu à BioHaven Pharmaceutical Holding Company Limited (BioHavendesignação de medicamento órfão ao BHV-4157 para o tratamento da ataxia espinocerebelosa (SCA). Esta é a segunda designação de medicamento órfão da BioHaven aprovada pela FDA. 

ataxia espinocerebelosa é uma doença neurodegenerativa rara e debilitante, que se estima afetar cerca de 150.000 pessoas nos EUAO padrão de cuidados tratamento é de apoio e não há medicamentos aprovados para esta condição debilitante. BHV-4157 é uma nova entidade química (NCE) que modula glutamato, um dos mais importantes neurotransmissores no cérebro que está presente em mais de 90% de todas as sinapses cerebrais. Os agentes que modulam a neurotransmissão glutamato podem ter potencial terapêutico em várias doenças que envolvam a disfunção do glutamato, incluindo a esclerose lateral amiotrófica, doença de Alzheimer, síndrome de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de ansiedade e perturbações afetivas como depressão profunda. 
O Dr. Declan Doogan, CEO da Portage e Presidente do Conselho de Administração da BioHavencomentou: "Este é um passo importante no desenvolvimento do BHV-4157 e para os pacientes com SCA. Temos o prazer de confirmar a designação órfão e a via da regulamentação para este novo agente" 
O Dr. Robert BermanChefe Médico da BioHaven, comentou: "Os doentes com ataxia espinocerebelosa desenvolvem uma debilitante perda de controlo dos movimentos corporais voluntárias potencialmente progredindo para um estado ligado a uma cadeira de rodas e crescentes dificuldades com os músculos relacionados com a fala e deglutição. Ao modular o glutamato, que se crê desempenhar um papel fundamental na fisiopatologia da SCA, acreditamos que o BHV-4157 tem o potencial para ajudar pacientes que vivam com esta doença rara devastadora". 
Antes do final de 2016, BioHaven espera iniciar um ensaio clínico randomizado de BHV-4157 em pacientes com SCAs hereditárias. O estudo deverá inscrever aproximadamente 120 pacientes nos EUA e irá avaliar o tratamento sintomático agudo nesta população de pacientes. O ensaio servirá para apoiar uma nova inscrição de medicamento (NDA) para a SCA. 

Sobre BioHaven 
BioHaven é uma empresa biofarmacêutica envolvida na identificação e desenvolvimento de compostos de estágio clínico que atuem no sistema glutamatérgico e outras vias neurológicas. BioHaven licenciou propriedade intelectual da Universidade de Yale, Catalent e Hospital Geral de Massachusetts. BioHaven é propriedade de um grupo de investidores incluindo Portage Biotech Inc., Universidade de Yale e outros investidores privados. primeiro medicamento candidato, BHV-0223, é uma nova formulação de um agente modulador de glutamato, sendo desenvolvido sob as orientações da FDA. A FDA concedeu à empresa Autorização para Investigação de Novo Medicamento (IND) em agosto de 2015. BioHaven completou um estudo PK em seres humanos com BHV-0223 e está a planear o lançamento de um estudo de bioequivalência pivotal para o 4Q2016. O segundo composto da BioHavenBHV-4157, é uma Nova Entidade Química (NCE) através das doenças neurodegenerativas e neuropsiquiátricas. A empresa pretende avançar com outras abordagens glutamatérgicas e está explorando ativamente licenças para compostos adicionais. 

Sobre a Portage 
Portage está envolvida na identificação, financiamento e desenvolvimento de novas terapias em indicações com alta necessidade médica não atendida. Portage planeia adicionar 5-7 outras oportunidades para a sua carteira, quer por investimento direto numa empresa, ou através da criação de um SPV com outra empresa ou equipa de gestão. 
Além da BioHavenPortage também detém integralmente a subsidiária Portage Pharmaceuticals Limited (PPL). PPL validou com êxito uma nova tecnologia de plataforma permeável péptido celular proprietária que tem demonstrado entregar eficientemente um agente farmacológico ativo ou de carga a uma célula, sem perturbar a membrana celular. PPL estará a avançar o seu candidato, PPL-003, para uma Autorização para Investigação de Novo Medicamento (IND) para o tratamento tópico da doença do olho seco e uveíte. A PPL completou recentemente um estudo num rato modelo da doença do olho seco, em que uma solução tópica do PPL-003 obteve uma eficácia altamente significativa e um mais rápido início de ação do que a dexametasona tópica a 0,1%. 
Portage também investiu na Sentien Biotechnologies Inc., uma empresa privada sediada em Boston (EUA), para o desenvolvimento de um biorreator extracorpóreo para a entrega de terapias celulares. 


FDA – Food and Drug Administration (Administração dos Medicamentos e Alimentos) – Entidade que regula0 os medicamentos e alimentos nos EUA  
Estudo PK – estudo farmocinético 
SPV – Special purpose vehicle (Veículo de propósito especial) 


(artigo traduzido)