12 de maio de 2016

Representantes dos doentes eleitos para os ePAG



Foram anunciados os representantes dos doentes recém-eleitos para os ePAG (Grupos Europeus de Defesa dos Doentes). 
A EURORDIS criou os ePAG para envolver as associações de doentes e assegurar a democraticidade do processo de representação dos doentes nos processos de tomada de decisão relativos às Redes Europeias de Referência (RER). 
As RER vão criar uma estrutura de governação clara para a partilha de conhecimentos e a coordenação de cuidados na Europa, tratando-se de redes de centros de referência, profissionais de saúde e laboratórios organizados de forma transfronteiriça. As RER têm como objetivo dar aos profissionais de saúde acesso a conhecimentos especializados noutro Estado-membro da UE a que poderão não conseguir aceder no seu país. 
Os representantes dos doentes nos ePAG são eleitos segundo o seu agrupamento de RER, tal como doenças raras pulmonares raras ou doenças raras gastrointestinais. O número de representantes por ePAG é determinado de acordo com o número de membros do respetivo ePAG. 
Os representantes dos doentes nos ePAG têm de pertencer a uma associação de doentes da UE. Têm um mandato oficial permanente para representar a EURORDIS e as associações de doentes afiliadas para assegurar a representação justa da voz dos doentes no respetivo RER. São membros das direções dos respetivos RER. 
As associações de doentes (membros ou não da EURORDIS na Europa) que tenham manifestado interesse nos ePAG foram convidadas a votar online nos representantes para os grupos segundo o agrupamento de RER relevante. 

ePAG 
Cada ePAG corresponde a um dos 21 agrupamentos de RER e reúne representantes dos doentes eleitos e associações de doentes afiliadas. 
É importante que os representantes dos doentes e os médicos desenvolvam a forma como trabalham em conjunto no novo sistema para garantir que as RER contribuem para a excelência clínica e, por sua vez, melhoram os resultados para os doentes. 
Ao criar e partilhar conhecimento e informação, em conjunto, os ePAG representam as perspetivas e os interesses das associações de doenças raras europeias associadas às RER. Além disso, criam oportunidades de capacitação para os representantes dos doentes, bem como um canal de comunicação bidirecional entre as RER e as associações de doentes.  
A participação nos ePAG é aberta a todas as associações de doenças raras (com sede na União Europeia, sejam ou não membros da EURORDIS). Leia mais sobre o papel dos ePAG. 
Para manifestar o interesse da sua associação de doentes em tornar-se membro de um ePAG, envie um e-mail para lenja.wiehe@eurordis.org, indicando em que RER se pretende filiar. 
Forma 
Eva BearrymanJunior Communications Manager, EURORDIS 
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira 
Page created: 11/05/2016 
Page last updated: 12/05/2016 
 

NAF atribui prémio a projeto que avalia células estaminais neurais tratar uma ataxia rara


NAF (National Ataxia Foundation - Fundação Nacional da Ataxia, EUA), que apoia a investigação sobre a ataxia, atribuiu um prémio de investigação a Liliana Simões Mendonça, da Universidade de Coimbra, Portugal, pelo trabalho no transplante de células estaminais neurais derivadas de células estaminais pluripotentes induzidas na doença de Machado-Joseph. 

Também conhecida como ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), esta é uma doença rara neurodegenerativa autossómica dominante hereditária que causa ataxia cerebelosa progressiva, resultando numa falta de controlo muscular e da coordenação das extremidades superiores e inferiores. Dado que a doença é causada por uma mutação no gene ATXN3, e a produção de uma proteína mutante correspondente, as tentativas para silenciar o gene tem produzido resultados promissores. 

Como esta abordagem provavelmente vai ser usada em pacientes que são sintomáticos, e já perderam uma proporção substancial de neurónios, a Dra. Simões Mendonça acredita que são necessárias terapias de substituição celular para complementar outros tratamentos moleculares. 

Dra. Simões Mendonça e a sua equipa mostraram recentemente que o transplante de células estaminais neurais, isoladas a partir do cerebelo de ratos recém-nascidos, para a mesma região do cérebro de animais adultos com a doença de Machado Joseph, teve uma série de efeitos benéficos. As células transplantadas aumentaram a produção de fatores neurotróficos, promovendo o crescimento celular, e reduziu a inflamação e perda neuronal posterior. 

Após o transplante, os ratos doentes também tinham menos problemas de coordenação motora, e a equipa foi capaz de observar que as células estaminais transplantadas se desenvolveram em neurónios maduros no cérebro. 

Embora o método pareça promissor, as células estaminais neurais são escassas, evitando o uso da técnica num ambiente clínico. 

As células estaminais pluripotentes induzidas, derivadas de células periféricas facilmente acessíveis, têm sido utilizadas para produzir uma variedade de tipos de células, incluindo neurónios. Dra. Simões Mendonça especulou que pode ser possível gerar células estaminais neurais específicas do paciente a partir de células estaminais pluripotentes induzidas, e excluir a mutação nestas células antes de serem transplantadas de volta para o paciente. 

Tais transplantes, ela pensa, podem desencadear a regeneração de neurónios e ajudar na recuperação funcional dos pacientes, um objetivo que espera alcançar com o seu projeto - elaboração e avaliação de células estaminais neurais desprovidas da mutação ATXN3. 




(artigo traduzido)