13 de abril de 2016

Perspetiva do paciente: a experiência de Sean enquanto participante num estudo de investigação clínica



Por Sean Baumstark, embaixador da FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich), EUA


Todos têm um papel que podem desempenhar, um papel que é essencial para a nossa luta comum contra a ataxia de Friedreich e outras doenças raras. Para mim, às vezes eu desejo que fosse um filantropo bilionário que poderia financiar instalações e programas inteiros dedicados a encontrar curas. No entanto, é mais seguro manter meus biliões de dólares para mim. Outra pessoa pode ser o filantropo. Na verdade, alguém vai ter que fazer toda a filantropia porque a minha conta bancária não é elegível. Como eu disse, “às vezes eu desejo…”.

Depois de ter sido diagnosticado em 2007 e todos os anos desde então, eu pergunto: "o que posso fazer, que papel posso desempenhar?" Há alguns anos entrei em contacto com a UCLA (EUA) e inscrito nos estudos de esforço da história natural em curso. Eles monitoram a doença e a sua progressão geral dentro do meu corpo. Este estudo não foi concebido para identificar necessariamente uma cura. No entanto, eu acredito que é absolutamente crucial para a compreensão da doença e que contribui diretamente para os esforços de investigação e descobrir uma cura. Embora os dados recolhidos a partir da minha pessoa poderem ou não ajudar-me, especificamente, eu sei que vai ajudar alguém no caminho e eu estou feliz por ser capaz de fazer esse investimento.

Porém, posso fazer mais e quero fazer mais. Há alguns meses, tive conhecimento dum novo ensaio clínico e imediatamente fiquei interessado. Claro, há sempre alguma apreensão quando se trata de um novo medicamento que ainda não foi testado em seres humanos, mas não senti que os riscos fossem tão elevados em comparação com o risco de ter AF. Provavelmente estão cientes de alguns dos sintomas e prognóstico final quando se trata de viver com AF; quão pior pode ficar? Para mim, considero o papel que posso desempenhar e o efeito que isso pode ter, como uma forma de gerir e contribuir para o risco de viver com a doença. Se não posso dar biliões, o que posso dar?

Tempo e participação parecem ser mais fáceis, para mim, do que dinheiro. Então, como posso dar o meu tempo e como posso participar. Comecei a olhar mais para esse estudo em particular e, embora ele apresenta-se alguns desafios logísticos, queria encontrar uma maneira de fazê-lo funcionar! O estudo foi conduzido a quase 400 milhas (643,7376 km) de distância, o que é muito longe para eu ir minha bicicleta! Foram necessárias visitas bissemanais, que são muitas viagens e muito tempo fora do trabalho. Felizmente tenho uns patrões que estão empenhados em mim e nos meus esforços que envolvem a AF, e eles estavam dispostos a serem flexíveis com o tempo de folga. O estudo abrangeu todas as despesas e então eu percebi que eu poderia fazer isso acontecer.

Depressa percebi que havia também uma dieta muito restritiva que era parte do estudo e essa foi a parte mais difícil para mim, pessoalmente. Eu adoro “fast food” e um hambúrguer gorduroso e batatas fritas, ainda mais. Quando o processo começou e todos os detalhes foram discutidos e as letras miúdas foram lidas em voz alta, houve alguns momentos em que fiquei com medo. Será que me vai crescer um terceiro braço? Será que vou ficar doente e ficar doente? Até que ponto as coisas vão ficar loucas? Ao mesmo tempo, porém, eu pensei no esforço e milhões que foram investidos neste fármaco até este ponto, e estava convencido de que nenhuma empresa iria assumir tal risco, sem fazer os “trabalhos de casa”. Então, decidi que ficava, assinei toda a papelada e minha mão cansou-se rapidamente!

Durante o estudo real fui picado com o que parecia ser uma centena de agulhas, tive que mudar completamente a minha dieta, tive que dormir numa cama de hospital, faltar ao trabalho, perder salários, atrasar-me minhas tarefas pessoais, tomar doses de cavalo de comprimidos todos os dias e ter que atravessar aeroportos a cada duas semanas, mas tudo valeu a pena! Conheci algumas pessoas incríveis no local do estudo. A equipa que conheci foi surpreendente e interessada em mim como pessoa e genuinamente interessada ​​na AF e em todos os esforços para combatê-la. Mas mais do que isso, eu sei que desempenhei um papel significativo na luta contra esta doença. Se este fármaco vai “funcionar” ou não, é o progresso. Progresso do qual fiz parte. Mesmo que não seja ou leve a uma cura para mim, eu sei que vai levar a uma cura, eventualmente, e eu orgulho-me de ter feito parte dessa jornada.

Em cada voo para o sul da Califórnia, eu não pude deixar de pensar sobre o papeis que a Pharma, SNC Labs (meu local de estudo), e FARA estavam a desempenhar, na vida de indivíduos como eu e potencialmente milhares de outros. Esta doença pode muitas vezes ser isoladora e deixar qualquer um a sentir-se sozinho, especialmente quando se bateu a cabeça no secador por três vezes consecutivas, porque se tem maus reflexos e ninguém está por perto para consolá-lo, rir de si, ou até dar-lhe um saco de gelo.
Eu não tenho biliões para dar para a investigação, mas enquanto for elegível, vou oferecer-me para qualquer progresso que prometa movimentar a agulha quando se trata de combater a ataxia de Friedreich. Muitas pessoas têm dinheiro para dar, mas sem participantes dispostos, o seu dinheiro é inútil. Pense no seu papel; que papel pode desempenhar na luta contra esta doença? Para a sua geração ou outra, o processo requer sujeitos dispostos. E um dia, tais investimentos irão devolver uma cura permanente e absoluta!


UCLA – University of California, Los Angeles (Universidade da Califórnia em Los Angeles), EUA


(artigo traduzido)