22 de março de 2016

Cuba avança no tratamento da ataxia espinocerebelosa tipo 2

Dr. Luis Velazquez, diretor do CIRAH

O Neuroepo é um fármaco cubano, fruto do talento dos investigadores no Centro de Imunologia Molecular, e poderia ser uma esperança para melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas pela ataxia espinocerebelosa tipo 2, uma doença associada com o sistema nervoso central contra a qual não existe, na atualidade, vacina ou alternativa terapêutica definida, com exceção da reabilitação.

Estas considerações foram referidas pelo Dr. Luis Velazquez Perez, diretor do Centro de Investigação e Reabilitação de Ataxia Hereditária (CIRAH), com base na cidade de Holguin (Cuba). O especialista esclareceu comentários sobre a possível prevenção da doença ou a sua cura definitiva.

O interesse das pessoas sobre estas questões, disse o académico, cresceu de repente, no final de outubro do ano passado, com o ensaio clínico em Holguin (Cuba) a partir de janeiro de 2014 para avaliar a validade do novo produto, uma vez aplicada a pessoas.

Quais foram os passos que levaram ao ensaio clínico?

"No desejo permanente de nossa instituição para encontrar formas de combater a doença, em 2003, decidimos realizar investigações conjuntas com os centros do Pólo Científico na capital do país. Na primeira fase, foi possível projetar um modelo de rato transgénico que seria sujeito a testes, a cargo do Centro de Engenharia Genética e Biotecnologia.

"Depois começamos a estudar os mecanismos da neuro-proteção ao nível do sistema nervoso central dos pacientes com este tipo de ataxia. A avaliação foi realizada no Centro de Produção de Animais de Laboratório (CENPALAB) em coordenação com investigadores da instituição. Os resultados finais permitiram definir que em pacientes com ataxia tipo 2 há uma redução significativa de uma molécula neuroprotetora chamada eritropoietina, que o organismo humano também produz endogenamente.

"Hoje sabe-se que a eritropoietina tem uma série de ações, incluindo antioxidante. Também está relacionada com alguns mecanismos de plasticidade do sistema nervoso central, o que melhora e protege certos ataques. Os pacientes com ataxia tipo 2 têm reduzida a concentração desta molécula neuro-protetora no cérebro.

"Isso levou a uma investigação mais aprofundada, que foi tentar experimentar a eritropoietina obtida no Instituto de Imunologia Molecular, ou seja, o Neuroepo, em ratos transgénicos que sofrem de ataxia. A uma parte, administraram o biofármaco e a outra, não. Em seguida, ambos os grupos foram avaliados durante cerca de um ano e, no final desse período, foi demonstrado que aqueles que receberam o produto tinha uma taxa de sobrevivência de mais de 90%. Enquanto isso, 90% daqueles que não receberam morreram no período do estudo.

"Por sua vez, os estudos que foram feitos a partir do ponto da histologia no cerebelo do modelo animal, que é a estrutura mais afetada pela doença, confirmaram uma redução significativa da eritropoietina produzida endogenamente, coisa que não aconteceu aos que a receberam durante a experiência. Foi mais uma evidência de um efeito de estimulação dos mecanismos e da plasticidade do sistema nervoso central neste modelo animal.

"Isto conduziu a uma investigação mais aprofundada, o que foi a de encontrar uma maneira que permita que a eritropoietina atinja o sistema nervoso central do paciente humano tão rapidamente quanto possível. Está demonstrado que se degrada quando administrada por via oral ou injetada.

"Passámos então a testar um tipo específico de macacos, cujo fornecimento de eritropoietina foi efetuado por via nasal. Num período de cinco a dez minutos depois, fizeram-se as punções lombares, que revelaram que durante esse tempo a molécula estava onde era necessária.

"Então, no decorrer de 2006 a 2008, foi realizado um estudo de toxicidade para ver se o produto em voluntários humanos saudáveis ​​não produzia quaisquer efeitos adversos e mostrou ser seguro.

"Com base nestes resultados, fomos capazes de realizar testes em doentes com ataxia. Mais uma vez juntámo-nos a várias instituições científicas. Como tínhamos feito com os centros de Imunologia Molecular e de Produção de Animais de Laboratório, demos as mãos ao Controlo de Ensaios Clínicos e Desenvolvimento de Medicamentos, aos três principais hospitais da cidade de Holguin (Cuba) e à Universidade de Ciências Médicas, entre outras.

"Foi um ensaio clínico rigoroso. A metade do grupo de pacientes foram fornecidas as doses de Neuroepo por via nasal e à outra metade foi proporcionado um produto não contendo qualquer medicamento (placebo), mas semelhante na apresentação. Os investigadores não sabiam quem estava a tomar o medicamento.

"Por fim, ao determinar os pacientes que receberam o produto, demonstrou-se que este era seguro. Além disso, foi confirmado que os tratados com o medicamento relataram melhoras na fala, marcha e coordenação dos membros superiores. Fomos capazes de fazer comparações, porque tivemos avaliações anteriores dessas questões, que apareceram entre as alterações clínicas mais notórias dos pacientes."

Como o paciente pode aceder a este novo medicamento?

"Ainda não está em produção para garantir a disponibilidade. Tem que se ter presente que em Cuba há centros reguladores para os ensaios clínicos, medicamentos e equipamentos médicos. São instituições com elevado prestígio e a sua estratégia é oferecer produtos com garantia total para as pessoas.

"Os resultados do ensaio clínico serão apresentados ao Centro Estatal para o Controlo de Medicamentos, Equipamentos e Dispositivos Médicos (CECMED). Este irá decidir os próximos passos, que podem ser registar o medicamento ou aprofundar as investigações até que não haja dúvida sobre a eficácia e segurança do que é oferecido aos doentes neste momento."

Com essa questão ainda por definir, estamos perante uma nova evidência do potencial das instituições científicas cubanas O que pensa sobre isso?

"Ter um medicamento deste tipo é fundamental para a ciência cubana, porque estamos a falar de um produto para uma doença grave que é agora considerado um tratamento órfão porque não existem procedimentos terapêuticos definidos.

"A ataxia espinocerebelosa tipo 2 é uma das doenças degenerativas mais devastadoras para os seres humanos. É a verdade: é considerada rara no mundo, mas não é o caso de Cuba, que tem a maior prevalência nessa escala. E as grandes farmacêuticas apenas se interessam porque lhes traz lucros.

"Com o ensaio clínico, concluímos que estamos a tentar obter um medicamento a ser utilizado com sucesso em pessoas doentes. Tenho certeza de que as instituições científicas nacionais não irão poupar nos esforços e ações a serem executadas neste esforço ".


(artigo traduzido)