7 de março de 2016

A BioHaven anuncia a classificação Orphan Drug (medicamento órfão) concedida ao tratamento para a ataxia espinocerebelosa

A BioHaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (BioHaven) anunciou hoje que a Food and Drug Administration – Administração dos Medicamentos e Alimentos (FDA) concedeu o pedido de classificação de medicamento órfão da empresa, referente ao BHV-0223 para o tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é caracterizada clinicamente por ataxia progressiva atribuída a várias etiologias.


A BioHaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (BioHaven) anunciou que a Food and Drug Administration – Administração dos Medicamentos e Alimentos (FDA) concedeu o pedido de classificação de medicamento órfão da empresa, referente ao BHV-0223 para o tratamento da ataxia espinocerebelosa. A ataxia espinocerebelosa (SCA) é caracterizada clinicamente por ataxia progressiva atribuída a várias etiologias. A ataxia é caracterizada pela perda de controlo dos movimentos corporais voluntários e pode envolver marcha instável, dificuldades de fala, e atrapalhação, potencialmente em progressão para a fase de dificuldade em engolir e respirar, devido a alterações degenerativas no cérebro e na medula espinhal. Não há cura para a SCA hereditária e a vida útil pode ser significativamente reduzida devido a complicações relacionadas com défices neurológicos. Estima-se que 150.000 pessoas nos EUA são afetadas por ataxias hereditárias. O tratamento é de suporte e não há medicamentos atualmente aprovados para esta condição potencialmente debilitante.
O BHV-0223 é uma formulação única de riluzole, um agente de glutamato modular, que utiliza a tecnologia de dissolução rápida ODT Zydis® no âmbito de um acordo mundial exclusivo com a Catalent. Os agentes que modulam a neurotransmissão de glutamatos podem ter potencial terapêutico em várias fases de múltiplas doenças que envolvem a disfunção de glutamato, incluindo a esclerose lateral amiotrófica, doença de Alzheimer, síndrome de Rett, demência, distonia, zumbido, distúrbios de ansiedade e perturbações afetivas como depressão maior. A BioHaven está à procura de agentes de modulação de glutamato para uso em várias indicações terapêuticas.
"A modulação do glutamato cerebeloso tem potencial para eficácia em populações com degeneração espinocerebelosa, a BioHaven vê uma oportunidade de alavancar a sua plataforma de medicamentos de glutamato para tratar esta doença debilitante importante", comentou o Dr. Robert Berman, CMO da BioHaven.
O Dr. Vlad Coric, CEO da BioHaven, acrescentou, "Ao receber o pedido de classificação de medicamento órfão para a ataxia espinocerebelosa suporta a nossa estratégia de desenvolvimento global e o objetivo de fornecer terapias melhoradas para pacientes que sofrem de distúrbios neurológicos com necessidades não atendidas."
Antes do final de 2016, a BioHaven espera iniciar um ensaio clínico da nova entidade química (NCE) do seu agente de modulação do glutamato em pacientes com ataxia espinocerebelosa. O estudo deverá inscrever aproximadamente 120 pacientes nos EUA e irá avaliar o tratamento sintomático agudo nesta população de pacientes. Espera-se que o ensaio apoie uma nova candidatura de medicamento (NDA) para a SCA.
A classificação de medicamento órfão pela FDA destina-se a incentivar as empresas a desenvolver terapias para o tratamento de doenças que afetam cerca de 200.000 pessoas nos EUA. Esta classificação irá garantir à BioHaven 7 anos de exclusividade de comercialização para o BHV-0223, se aprovado pela FDA em tal indicação. Antes da aprovação da FDA, a classificação de medicamento órfão pela FDA fornece a oportunidade de obter créditos fiscais para investigação, concessão de financiamento para cobrir os custos de desenvolvimento, e renúncia potencial de taxas de utilização aplicadas pela FDA.

Sobre a BioHaven
A BioHaven é uma empresa biofarmacêutica de capital privado, envolvida na identificação e desenvolvimento de compostos de estágio clínico que atuem no sistema glutamatérgico. A BioHaven possui uma quantidade substancial de propriedade intelectual e também licenciada propriedade intelectual da Universidade de Yale (EUA) e Hospital Geral de Massachusetts (EUA). A BioHaven é propriedade de um grupo de investidores incluindo Portage Biotech Inc. (OTC Mercado: PTGEF, Canadian Securities Exchange: PBT.U), Universidade de Yale e outros investidores privados. O BHV-0223, o primeiro medicamento candidato da BioHaven, é uma nova formulação do riluzole que modula o glutamato e está a ser desenvolvido sob as orientações 505 (b) (2) da FDA. A FDA aprovou o pedido da BioHaven de Investigational New Drug (IND – Novo Medicamento em Investigação) para o BHV-0223 em agosto de 2015 e a BioHaven completou um estudo PK em seres humanos, cujas conclusões permitem iniciar um ensaio clínico em 2016. A BioHaven pretende avançar outras modulações de glutamato que são novas entidades químicas (ENC) e está a explorar ativamente licenças para compostos adicionais.


FDA – Entidade reguladora que atua nos EUA
Estudo PK – Estudo farmacocinético


(artigo traduzido)