20 de fevereiro de 2016

A Agilis Biotherapeutics e a Waisman Biomanufacturing entram em acordo exclusivo para fabrico de terapia genética para a ataxia de Friedreich

 Waisman vai providenciar à Agilis o fornecimento global da nova terapia genética AGIL-FA

A Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), uma empresa de biotecnologia que avança com terapias genéticas inovadoras para doenças genéticas raras que afetam o sistema nervoso central (SNC) e a Waisman Biomanufacturing, um grupo sem fins lucrativos de desenvolvimento e fabrico de terapia celular e genética localizado na UW-Madison Waisman Center (Centro Waisman, na Universidade do Wisconsin-Madison, EUA) (Waisman) anunciou hoje que as empresas firmaram um acordo de parceria exclusivo para a produção do novo produto de terapia genética fa Agilis, o AGIL-FA, para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF). A AF é uma doença debilitante multi-sistémica resultante da mutação do gene FXN. É a ataxia hereditária mais comum, em 1 em cada 100 pessoas que são portadoras de um gene mutado FXN. A AF normalmente surge entre as idades de 5 e 15 e manifesta-se como dificuldade com o equilíbrio e a coordenação. Ao longo do tempo, a doença progride para uma variedade de sintomas neurológicos e alterações mudam a vida em mobilidade, energia, fala, audição e outros sistemas do corpo, incluindo o sistema cardiovascular, o que reduz a longevidade coletivamente em muitos casos.

"A nossa parceria com a Waisman é um passo importante no avanço da nossa terapia genética AGIL-FA para o tratamento potencial dos sintomas neurológicos em pacientes com ataxia de Friedreich"

Após a avaliação e seleção do candidato terapêutico para a AF, AGIL-FA, a Agilis concluiu a caracterização molecular e a prova-de-conceito inicial e estudos de biodistribuição di AGLIL-FA antes da apresentação de um pedido de Investigational New Drug (IND) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A construção do gene FXN usado no AGIL-FA foi otimizado e desenvolvido em parceria com Intrexon Corporation.
Sob os termos do acordo, a Waisman irá utilizar o seu pessoal, instalações e processos próprios para a fabrico de material GLP para estudos não clínicos, material cGMP para estudos não clínicos e clínicos, e futuro potencial de oferta comercial caso o AGIL-FA seja desenvolvido com sucesso e aprovado. A Agilis e a Waisman fornecem cada uma à equipa especialistas para contribuir para a execução global de toda a gama de fabrico, qualidade e atividades de regulação.
"A nossa parceria com a Waisman é um passo importante no avanço da nossa terapia genética AGIL-FA para o tratamento potencial dos sintomas neurológicos em pacientes com ataxia de Friedreich", disse o Dr. Mark Pykett, Presidente e CEO da Agilis. "A Waisman é um fabricante líder de produtos biológicos, com vasta experiência e um forte historial na produção de produtos médicos inovadores. Em parceria com a Waisman para alavancar os seus sistemas proprietários, experiência organizacional e de infra-estrutura extensa, a Agilis solidificou um componente-chave estratégico no curto prazo e desenvolvimento a longo prazo e comercialização do AGIL-FA. Estamos satisfeitos com a parceria com uma organização tão respeitável como a Waisman para garantir alta qualidade, fabricação escalonável do produto".
Fundada em 2001, a Waisman Biomanufacturing, uma entidade sem fins lucrativos do Waisman Center e da Universidade de Wisconsin, atualmente opera uma instalação de produção de produtos biológicos de 15.000 pés quadrados (1393.546 metros quadrados), com oito áreas cGMP de sala limpa compatível para acomodar a produção clínica de terapias de mamíferos e microbianas e enchimento asséptico de produtos finais. O Sistema de Qualidade Waisman e instalação de sala limpa são projetados para maximizar a conformidade regulamentar e qualidade ambiental.
O Dr. Derek Hei, diretor da Waisman, comentou, "A nossa parceria com a Agilis é o reflexo da missão da Waisman em fornecer produtos biológicos cGMP de alta qualidade aos nossos parceiros e para ajudar com o avanço de medicamentos inovadores para melhorar o tratamento de doenças humanas. Temos o prazer de colaborar com a Agilis no seu excitante produto de terapia genética para a ataxia de Friedreich e facilitar o fornecimento do produto para a sequência de estágios de desenvolvimento necessários para a sua aprovação e comercialização final".

Sobre a ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neuromuscular hereditária mais vulgarmente causada por um único defeito genético no gene FXN que conduz à produção reduzida de frataxina, uma proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo do ferro. A AF resulta numa condição física debilitante, redução da esperança de vida e é a ataxia hereditária mais comum, com uma estimativa de 5.000 a 10.000 pacientes nos EUA (ou seja, uma em cada 50.000 pessoas). Tanto crianças do sexo masculino como feminino podem herdar o distúrbio. Os sintomas da AF incluem perda progressiva da coordenação e força muscular, que levam ao uso em tempo integral de uma cadeira de rodas; escoliose (que muitas vezes requer intervenção cirúrgica); diabetes mellitus; problemas na audição e visão; doenças cardíacas graves; e morte prematura. As terapias atuais para a AF estão voltadas para o alívio sintomático, e não existem medicamentos aprovados pela FDA para tratar a causa da AF.

Sobre a Agilis Biotherapeutics

A Agilis está a avançar terapias genéticas inovadoras destinadas a proporcionar uma eficácia a longo prazo para pacientes com doenças genéticas debilitantes, muitas vezes fatais, raras que afetam o sistema nervoso central. As terapias da Agilis são concebidas para conferir benefícios clínicos sustentáveis, e potencialmente uma cura funcional, por indução da expressão persistente de um gene terapêutico. A tecnologia da empresa visa o direcionamento preciso e a restauração duma função perdida dum gene, evitando ao mesmo tempo os efeitos não intencionais fora do alvo. A estratégia integrada da Agilis aumenta a eficiência do desenvolvimento de terapêuticas de ADN em terapias genéticas seguras, direcionadas que alcancem eficácia a longo prazo e permitam que os pacientes permanecem assintomáticos sem tratamento invasivo contínuo. Os programas de doenças raras da Agilis estão focados na terapia genética para a Deficiência de L-aminoácidos aromáticos descarboxilasencia, ataxia de Friedreich, síndrome de Angelman e síndrome do X Frágil, doenças genéticas raras que incluem défices neurológicos graves e resultar em condições fisicamente debilitantes.

Convidamo-lo a visitar o nosso site em http://www.agilisbio.com.

Sobre Waisman Biomanufacturing
A Waisman Biomanufacturing (http://www.gmpbio.org) é um grupo de desenvolvimento bioterapêutico sem fins lucrativos e de fabrico que faz parte do  Centro Waisman da Universidade de Wisconsin-Madison (EUA). A missão da WB é acelerar o avanço de bioterapias prometedoras em ensaios clínicos humanos através de colaborações com investigadores académicos e empresas de biotecnologia. A WB tem uma vasta experiência na produção cGMP de produtos biológicos para a fase I/II de ensaios clínicos em seres humanos, incluindo: vetores virais e vacinas, ADN plasmídeo, proteínas recombinantes e terapias celulares. A WB fornece serviços abrangentes para abordar questões fundamentais para projetos em estágio inicial, incluindo: transferência de tecnologia, desenvolvimento de processos, desenvolvimento do ensaio, qualificação do processo/validação, qualificação do ensaio/validação, fabrico cGMP de material pré-clínicos e clínicos, testes de controlo de qualidade e enchimento asséptico. Além disso, a WB oferece suporte completo para registros regulatórios.

Declaração Porto-Seguro
Algumas das declarações feitas neste comunicado de imprensa são declarações prospetivas. Estas declarações prospetivas são baseadas nas nossas expectativas e projeções atuais sobre eventos futuros e estão geralmente associadas aos nossos planos, objetivos e expectativas para o desenvolvimento do nosso negócio. Embora a administração acredite que os planos e objetivos refletidos ou sugeridos por estas declarações prospetivas sejam razoáveis, todas as declarações prospetivas envolvem riscos e incertezas e os resultados futuros reais podem ser materialmente diferentes dos planos, objetivos e expectativas expressos neste comunicado de imprensa.


Investigational New Drug (IND) – Novo Medicamento de Investigação
Food and Drug Administration (FDA) – Administração dos Medicamentos e Alimentos
Material GLP (Good laboratory practice) – Material de boas práticas laboratoriais
Áreas cGMP (current good manufacturing practice) – Áreas de boas práticas de fabrico atuais



(artigo traduzido)




NEUROCIENTISTAS DA UMINHO ESTÃO EM BARCELOS ATÉ MARÇO

A INICIATIVA TEM O TEMA GERAL ‘TUDO O QUE EU QUERO SABER SOBRE AS DOENÇAS DO CÉREBRO’ E CONTA COM O APOIO DO MUNICÍPIO DE BARCELOS E DA REDE PEQUENOS CIENTISTAS.

O Instituto de Investigação em Ciências da Vida e Saúde (ICVS/3B’s) da Universidade do Minho (UMinho) apresenta, de 20 de fevereiro a 9 de março, um conjunto de atividades em Barcelos, cativando o público para as neurociências e divulgando a sua investigação.
A Biblioteca Municipal de Barcelos acolhe palestras em três sábados consecutivos, sempre às 11h00 e com entrada livre. Amanhã, dia 20, o investigador João Cerqueira fala sobre esclerose múltipla, no dia 27 é a vez de o neurorradiologista Tiago Gil Oliveira abordar a doença de Alzheimer e, a 5 de março, a professora Patrícia Maciel reflete sobre a doença de Machado-Joseph.
Paralelamente, a Escola Secundária de Barcelos acolhe atividades laboratoriais às quartas-feiras, a partir das 14h00, ligadas aos temas das palestras. No dia 24, a investigadora Fernanda Marques analisa as moléculas inflamatórias em animais com esclerose e, a 2 de março, volta a usar modelos animais para casos com Alzheimer; já a 9 de março a investigadora Andreia Castro mostra como o verme ‘c. elegans’, que vive no solo, tem sido decisivo nos avanços para tratar a doença de Machado-Joseph.

Gazeta do Rossio