11 de fevereiro de 2016

RaNA Therapeutics, que está a desenvolver um fármaco para a ataxia de Friedreich, vai apresentar dados em conferência

A RaNA Therapeutics, uma empresa de biotecnologia com sede em Cambridge, Massachusetts (EUA), que desenvolve a próxima geração de medicamentos que têm como alvo o ARN e que atualmente tem um programa líder para a ataxia de Friedreich, anunciou que o seu CEO, Ronald Renaud, irá apresentar uma visão corporativa na 18ª BIO CEO & Conferência anual de Investidores em Nova Iorque (EUA). A administração da RaNA também fará uma apresentação corporativa na 5ª Conferência Anual de Parceiros Leerink da Global Healthcare. Ambas as conferências terão lugar no Hotel Waldorf Astoria (Nova Iorque, EUA).
A ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara e debilitante, é normalmente causado por uma expansão da repetição GAA no gene frataxina (FXN), o que resulta numa redução da expressão da proteína FXN. Esta proteína é uma parte importante da função de mitocôndria, os organismos de geração de energia dentro de todas as células. A tecnologia científica da RaNA baseia-se no desenvolvimento de medicamentos que têm como alvo o ARN que aumenta a expressão do gene. Estes medicamentos consistem em oligonucleótidos altamente específicos, moléculas que são concebidas por cientistas para se ligar a certas áreas do ARN (ácido ribonucleico), o ácido nucleico transcrito a partir do ADN, num processo denominado transcrição, que vai dar origem à proteína.
Os oligonucleótidos desenhados pela RaNA podem afetar a ativação do ARN de duas maneiras. Na primeira abordagem, os oligonucleótidos atuam durante a transcrição, o processo em que o ADN dá origem ao ARN, impedindo a ação dos modificadores de cromatina - complexos que podem suprimir a expressão dos genes.
Na segunda estratégia, o processo acontece a um nível pós-transcricional, depois de o ADN ser copiado para o ARN, mas antes de a proteína ser feita (translação). Esta última abordagem está a ser utilizado na investigação da ataxia de Friedreich através de oligonucleótidos que estabilizam o mARN no interior das células e aumentar a meia-vida, permitindo uma maior disponibilidade das proteínas que lhes dão origem. Esta abordagem deverá resultar numa maior produção da proteína FXN, o principal defeito na ataxia de Friedreich. Ao elevar a proteína FXN aos níveis saudáveis, os investigadores esperam tratar e prevenir a doença.
Ambas as conferências em Nova Iorque (EUA) também serão transmitidas através do site da RaNA.


(artigo traduzido)