22 de janeiro de 2016

Uma potencial terapia para a ataxia de Friedreich avança com o apoio da FARA

A Catabasis recebe o Prémio Kyle Bryant Translational para mais estudos do CAT-4001


A Catabasis Pharmaceuticals, Inc., anunciou recentemente que vai receber Prémio Kyle Bryant Translational Research, atribuído pela FARA para avaliar melhor o CAT-4001, um potencial medicamento para a ataxia de Friedreich (AF).
O CAT-4001 está a ser desenvolvido pela Catabasis como um tratamento potencial para doenças neurodegenerativas, tais como a AF e a esclerose lateral amiotrófica (ELA). O CAT-4001 é uma pequena molécula que ativa a Nrf2 e inibe a NF-kB, duas vias que têm sido implicadas na AF e ELA. Estudos anteriores demonstraram que o CAT-4001 modula de forma eficaz ambas as vias em modelos animais e ensaios celulares.
O prémio de dois anos vai ser utilizado para a "Avaliação do CAT-4001 em ratos modelo deficientes em frataxina e neurónios do gânglio da raiz dorsal para permitir o seu desenvolvimento terapêutico para a ataxia de Friedreich", um estudo em animal modelo a ser liderado pelo Dr. Andrew Nichols da Catabasis, juntamente com os colegas Dr. Mark Payne, da Universidade do Indiana (EUA), e Dr. Jordi Magrane da Faculdade de Medicina Weill Cornell (EUA).
"Estamos muito animados por apoiar esta investigação, pois traz um potencial novo candidato à linha de produção de tratamentos para a AF, e a equipa de desenvolvimento de investigação a avançar o trabalho é um exemplo da estratégia de parcerias público-privadas da FARA. Nós acreditamos que nós fazemos os avanços de investigação mais significativos quando a FARA, os nossos investigadores académicos e os nossos parceiros farmacêuticos fazem uma abordagem colaborativa para responder às questões da investigação", Jennifer Farmer, diretora executivo da FARA, disse num comunicado à imprensa.
O Prémio Kyle Bryant Translational Research – assim chamado para honrar a iniciativa de um jovem diagnosticado com AF no início da adolescência, que começou um evento de ciclismo, o rideATAXIA, em 2007, para promover e apoiar a investigação - concentra-se especificamente em estudos pré-clínicos e clínicos em tratamentos potenciais para a AF.
"Valorizamos muito o apoio da FARA à medida que avançamos no desenvolvimento pré-clínico do CAT-4001 como um candidato para o tratamento da AF", disse o Dr. Andrew Nichols, vice-presidente sénior da Catabasis. "Somos sensíveis à necessidade médica não atendida dos pacientes afetados por ataxia de Friedreich e acreditamos que parcerias como esta poderiam fazer uma diferença significativa na descoberta e desenvolvimento de terapias para eles."
Os termos do prémio não foram anunciados.


FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich), EUA
Prémio Kyle Bryant Transational Research – Prémio atribuído pela FARA


(artigo traduzido)