16 de janeiro de 2016

A Bamboo Therapeutics (NC, EUA) adquire instalações de fabrico da UNC (Universidade da Carolina do Norte, EUA) para terapias genéticas

As instalações de vetores virais da Carolina do Norte (EUA) foram criadas para promover terapias para a AF e doenças semelhantes em testes clínicos


A Bamboo Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças neuromusculares raras do sistema nervoso central, incluindo a ataxia de Friedrich, anunciou que adquiriu as instalações de fabrico de terapia genética viral da Vector Core, da Universidade da Carolina do Norte (UNC) de Chapel Hill. Os detalhes financeiros do acordo não foram divulgados.

Os vetores virais são ferramentas, desenhadas para aplicações específicas, normalmente usadas ​​por biólogos moleculares para entregar material genético nas células. Um exemplo é a sua utilização no desenvolvimento de terapias para corrigir os genes defeituosos que causam algumas doenças.

Fundada em 1993 como um serviço completo de organização da produção de vetores virais com experiência em desenho de vetores e processo de desenvolvimento, a Vector Core da UNC fabrica vetores para investigação e uso clínico, na em sua fábrica de 11.000 pés quadrados (1021.933 m2). Os vetores são para uso por empresas farmacêuticas e biotecnológicas, universidades e fundações.

A Bamboo e a Vector Core desenvolveram uma plataforma de produção baseada nas células em suspensão que utiliza meios isentos de soro para aumentar a escalabilidade, eficiência, e pureza. A empresa diz que o sistema diminui o número de etapas de processamento necessárias nos métodos de produção de vetores virais utilizando células aderentes, enquanto também reduz a variabilidade e limitações associadas com o uso de soro animal, proporcionando aos seus clientes vetores de qualidade superior a um custo menor.

"Acreditamos que ter uma instalação líder no fabrico totalmente integrado no nosso negócio oferece flexibilidade e uma vantagem competitiva", diz o Dr. Jude Samulski, fundador científico e presidente da Bamboo Therapeutics, num comunicado. "Prevemos que os nossos programas avancem rapidamente, incluindo o nosso programa DMD [distrofia muscular de Duchenne], que se espera que entre na clínica no início de 2017."

A Bamboo Therapeutics, com sede em Chapel Hill (NC, EUA) foi formada para promover a obra do Dr. Samulski, que também é o diretor do Centro de Terapia Genética da Universidade da Carolina do Norte (UNC) e um pioneiro no campo da terapia genética. Há mais de 30 anos, o Dr. Samulski foi o primeiro a perceber a utilização potencial do vírus adeno-associado (AAV) como um veículo para substituir um gene defeituoso por um gene saudável. Desde então, ele tem redesenhado vírus de ocorrência natural para direcionar a entrega a determinados tecidos, e melhorou a segurança da técnica. Esta investigação e desenvolvimento resultou em mais de 20 patentes relacionadas com a utilização terapêutica dos AAV. O Dr. Samulski continua a avançar no campo da otimização dos vetores e redesenho dos AAV.

Com base no trabalho que está sendo feito na distrofia muscular de Duchenne (DMD), o genoma do vírus adeno-associado recombinado (rAAV) baseado em tecnologia de engenharia usado pela Bamboo é também uma plataforma potencial para tratar outras doenças neurológicas e neuromusculares, com a linha de produção da empresa está focada em doenças de altas necessidades não atendidas, incluindo a ataxia de Friedreich, neuropatia axonal gigante (GAN), doença de Canavan, e DMD.

A ataxia de Friedreich é uma de um grupo de doenças neurológicas raras, progressivas e muitas vezes fatais, cuja base genética degenerativa afeta um número estimado de 150.000 pessoas nos EUA, com sintomas que muitas vezes afetam a coordenação, audição e visão. As ataxias hereditárias são causadas por um defeito num determinado gene presente no nascimento.

Em colaboração com a Dra. Paola Leone, professora de Biologia Celular da Universidade de Rowan, em Stratford (NJ, EUA), a Bamboo também está a aplicar a tecnologia para desenvolver um tratamento para a doença de Canavan. Descrito pela Fundação Canavan como uma "doença neurológica progressiva e fatal que tem início na infância," a doença de Canavan é causada por uma anomalia genética hereditária - falta de uma enzima essencial que provoca a deterioração da substância branca (mielina) no cérebro - que impede a transmissão apropriada dos sinais nervosos.

A Dra. Leone dirige todas as atividades de investigação na Universidade de Rowan e centros filiados. Os seus interesses de investigação incluíram neuroquímica da epilepsia in vivo e abordagens de transferência genética para o tratamento de distúrbios neurológicos, e está a estudar abordagens farmacológicas em humanos e em animais modelo da doença de Canavan.

A Bamboo diz que é única entre as empresas de terapia genética, pois investiu no processo de fabrico através da recente aquisição das instalações da Vector Core da UNC. A empresa diz que ter instalações de fabrico que são bem conhecidas e respeitadas vai encurtar os seus prazos de desenvolvimento dos produtos, e ajudar a melhorar a eficácia e o desempenho dos fármacos da empresa.

O programa mais avançado da Bamboo, um potencial tratamento para a GAN, está atualmente na Fase 1/2 de um ensaio.


(artigo traduzido)