15 de janeiro de 2016

Empresa farmacêutica do Indiana (EUA) assegura apoio multimilionário do NIH

A maioria das empresas farmacêuticas necessita de angariar fundos significativos para pagar todos os testes necessários apenas para obter permissão para tentar a sua medicina em seres humanos.

Mas a Chondrial Therapeutics LLC, sedeada em Indianápolis (IN, EUA) pode ter encontrado uma maneira melhor: o governo federal vai conduzir os testes.

A Chondrial, que está a desenvolver um medicamento para uma doença rara conhecida como ataxia de Friedreich, vai anunciar que foi aceite num programa da responsabilidade do NIH, no qual os próprios investigadores do NIH irão conduzir ensaios com o fármaco da Chondrial e pagar a fornecedores externos conforme for necessário.

Esses serviços valem pelo menos 5 milhões de dólares e possivelmente o dobro, disse Steve Plump, CEO da Chondrial.

"Isso ajuda a validar nossa plataforma científica. Viram tudo, desde a nossa [propriedade intelectual] à nossa produção ", disse Plump, que antes era diretor de marketing da Eli Lilly and Co., sedeada em Indianápolis. "Para a Chondrial, é uma expansão dramática da nossa experiência no desenvolvimento de fármacos. Na verdade, agora [os investigadores do NIH] são uma extensão da nossa empresa.”

O objetivo da Chondrial é pedir à FDA, até abril, aprovação para testes em humanos do seu fármaco.

O fármaco da Chondrial, se bem-sucedido, seria um dos primeiros a tratar a ataxia de Friedreich, uma doença genética que afeta apenas 5.000 americanos e não mais de 20.000 pessoas em todo o mundo.

A doença leva à perda de coordenação, perda da capacidade de andar e, em última instância, a doença fatal do coração.

O programa do NIH também permite à Chondrial fazer o seu próprio trabalho, separarado do NIH, para ajudar a avançar os testes no seu fármaco, conhecido como TAT-Frataxin. Plump e o fundador da Chondrial, Dr. Mark Payne, um cardiologista pediátrico do Hospital Infantil Riley da Universidade do Indiana (EUA), pensam que o seu fármaco também poderia ser útil para outras doenças raras que, como a ataxia de Friedreich, envolvem problemas na mitocôndria das células do corpo.

"Se funciona aqui, então esta estratégia e esta técnica pode ser usada em outras doenças raras", disse Payne. "Isso torna-se importante, pois o espaço das doenças raras é realmente muito lucrativo para outras grandes empresas farmacêuticas.”

A Chondrial estima que o seu fármaco, se eficaz, poderia angariar mais de 1 bilião de dólares em vendas anuais.

Até à data, a Chondral já recebeu 1,1 milhão de dólares do investidor Tom Hamilton, de Nova Iorque. Esse dinheiro foi usado para fabricar pequenas quantidades do fármaco para testes com animais, verificar que o fármaco se difunde nos tecidos do coração e cérebro em ratos, e zero numa dose eficaz.

Hamilton, que tem uma filha com ataxia de Friedreich, disse que espera contribuir com mais dinheiro nos próximos meses para que a investigação da Chondrial avance.

"A velocidade e celeridade são importantes para mim", disse Hamilton. "Esperamos que as crianças que têm esta doença agora tenham um resultado muito melhor do que as crianças que foram diagnosticadas há 10 ou 20 anos.”

O programa do NIH, conhecido como Terapias para as Doenças Raras e Negligenciadas, já produziu uma história de sucesso. Uma empresa chamada Vtesse obteve do NIH licença para um medicamento para tratar uma doença rara chamada Niemann-Pick tipo C. A esse fármaco foi concedido o estatuto de avanço na medicina pela FDA e está agora na fase final de testes.

Anton Simeonov, diretor da divisão de inovação pré-clínica do Centro Nacional para a Promoção da Ciência Translacional do NIH, disse, "O NCATS procura desenvolver novas tecnologias e paradigmas mais eficientes para a translação, no contexto de necessidades médicas não atendidas importantes."


NIH - National Institutes of Health (Institutos Nacionais de Saúde), EUA
FDA – Food and Drug Administration (Administração para a Alimentação e Medicamentos), EUA
NCATS – National Center for Advancing Translational Sciences (Centro Nacional para a Promoção da Ciência Translacional), EUA


(artigo traduzido)