Retrotope anuncia resultados da Fase I/II do ensaio clínico do RT001 no tratamento da ataxia de Friedreich
A Dra. Theresa Zesiewicz, investigadora principal no primeiro ensaio clínico em humanos da Retrotope, do RT001 na ataxia de Friedreich (AF), apresentou os primeiros resultados da Fase de I/II do ensaio realizado no Centro de Investigação da Ataxia da Universidade do Sul da Flórida (EUA) e Rede Colaborativa de Neurociências em Long Beach (CA, EUA). O ensaio, um estudo de duas doses de RT001 em 18 pacientes com AF para 28 dias, cumpriu todos os requisitos referentes a segurança primária, tolerabilidade e metas farmacocinéticas (PK). Embora a atividade biológica não fosse um objetivo primário do estudo, uma série de medidas de atividade clinicamente importantes foram testadas, verificando-se ser altamente correlacionado com as escalas da severidade da doença bem estudadas e mostrou vários sinais inesperados e robustos do efeito do medicamento em uma ou mais doses.
A Dra. Theresa Zesiewicz, investigadora principal do estudo, disse: "É impressionante que várias indicações de eficácia se tenham movido na direção certa em apenas 28 dias num estudo tão pequeno. Este medicamento claramente merece um estudo mais aprofundado imediato na AF, que resulta num declínio lento, mas constante, na função muscular e neurológica".
O Dr. Curtis Scribner, diretor de marketing da Retrotope, comentou: "Este estudo atingiu e superou todos os seus objetivos O ensaio cria um perfil de um medicamento extremamente bem-comportado: seguro, bem tolerado em doses elevadas, e rapidamente adsorvido a níveis visados em estudos pré-clínicos".
A Retrotope também identificou o nível de dose máxima tolerada (MTD) do RT001, devido a um efeito secundário grave à dose mais elevada (9 g/dia), diarreia descontrolada, sentida por um indivíduo com muito baixo índice de massa corporal (BMI). Esta é uma complicação comum na dosagem elevada de óleo de peixe na hipercolesterolemia. Outros efeitos secundários foram ou muito suaves ou não relacionados com o fármaco. Os metabolitos de ácidos gordos do RT001 também foram detetados em vários compartimentos do sangue, demonstrando a participação do medicamento no processamento normal de ácidos gordos.
A Retrotope está a anunciar um estudo de extensão em que os mesmos pacientes vão novamente ser sujeitos a tratamento por 6 meses. Os objetivos deste estudo serão para refinar determinação da dose sob uma dieta baixa em ácidos gordos polinsaturados (PUFA) relaxada (a partir do estudo original), estabelecer a durabilidade a mais longo prazo dos efeitos clínicos e segurança a longo prazo.
A AF é uma doença neurodegenerativa debilitante, que reduz a esperança de vida e que afeta cerca de 5.000 pessoas nos EUA, e mais de 20.000 pessoas em todo o mundo. A perda progressiva da coordenação e força muscular leva à incapacidade motora, o uso em tempo integral de uma cadeira de rodas, e à morte, em última instância cedo, tipicamente de cardiomiopatia. Não há atualmente nenhum tratamento aprovado para a AF. No início deste ano, a FDA concedeu à Retrotope a classificação de Medicamento Órfão ao RT001 para a AF.
O Dr. Bob Molinari, CEO da Retrotope, disse: "Este estudo não teria sido possível sem o apoio e as orientações fornecidas pela FARA e os médicos na sua rede, especialmente o Dr. Rob Wilson na Escola de Medicina Perlman da Universidade da Pensilvânia (EUA), a Dra. Susan Perlman na UCLA (EUA), e mais importante, Jen Farmer e a sua equipa na FARA. Incansavelmente assistiram na organização do recrutamento de pacientes, pagaram grande parte das despesas de viagem dos pacientes para os locais do ensaio, e consultaram-nos em todos os aspetos do estudo. Esta organização torna os ensaios para a AF possíveis e bem-sucedidos".
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Sobre o RT001
O RT001 é uma terapia patenteada, disponível por via oral, de ácidos gordos modificados que estabilizam ("fireproofs") as membranas celulares e mitocondriais contra ataques e que restauram a saúde celular. A Retrotope e outros descobriram que a peroxidação lipídica, a degradação de radicais livres de lípidos em membranas mitocondriais e celulares, pode ser uma causa de uma grande variedade de fenótipos de doenças degenerativas. Os radicais livres atacam e degradam ácidos gordos polinsaturados (PUFA), que são componentes de membranas celulares essenciais. Os produtos de degradação destas gorduras então criam cascatas tóxicas que têm sido associadas com muitas doenças degenerativas, e particularmente aqueles com danos lipídicos mitocondriais.
Sobre a Retrotope
A Retrotope é uma empresa farmacêutica privada de capital aberto, com o objetivo de criar de uma nova categoria de medicamentos para tratar doenças degenerativas. Composta de compostos patenteados que são formas de nutrientes essenciais estabilizados quimicamente, estes compostos estão a ser estudados como terapias modificadoras de doenças para muitas doenças incuráveis como Parkinson, Alzheimer, miopatias mitoco3ndriais, e retinopatias. O RT001, o primeiro candidato a Retrotope, é para o tratamento da ataxia de Friedreich, uma doença fatal órfã. Para mais informações sobre Retrotope, visite http://www.retrotope.com.
Sobre a FARA
A FARA é uma organização nacional, pública, 501 (c) (3), sem fins lucrativos, isenta de impostos, dedicada a curar ataxia de Friedreich (AF), uma doença rara neuromuscular, através da investigação. Para mais informações sobre a AF, visite o site da FARA em http://www.curefa.org.
FDA – Food and Drug Administration – Entidade que regula os medicamentos e alimentos nos EUA
FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Organização norte-americana de apoio à investigação na ataxia de Friedreich
(artigo traduzido)
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