Tratamento à base de vitamina B3 para a ataxia mostra ser prometedor no primeiro ensaio humano
Uma forma de vitamina B3 tem se mostrado promissora contra a ataxia de Friedreich, uma doença degenerativa debilitante sem tratamento ou cura, no primeiro ensaio humano do tratamento envolvendo os investigadores da UCL (Universidade College de Londres, Reino Unido)
A ataxia de Friedriech pensa-se ser causada por uma falta de frataxina, uma proteína importante na regulação dos níveis de ferro no interior das células. O défice de frataxina provoca sobrecarga de ferro nas mitocôndrias, as "baterias" das células, e problemas na regulação dos radicais livres dentro das células. Estes efeitos nocivos conduzem à morte celular.
À medida que o dano se acumula, as pessoas com a doença sofrem de sintomas progressivamente piores, incluindo problemas e0m caminhar, falar, engolir, ver e ouvir. Muitos pacientes estão confinados a uma cadeira de rodas e incapazes de viver de forma independente uma ou duas décadas depois dos sintomas aparecerem e muitas vezes morrem de doença cardíaca dentro de 35 anos.
Num esforço colaborativo, os investigadores da UCL e Imperial College de Londres (Reino Unido) deram aos pacientes uma forma de vitamina B3 chamada nicotinamida em doses muito mais elevadas do que as encontradas em suplementos vitamínicos. A vitamina aumentou os níveis de frataxina no laboratório, mas este foi o primeiro teste em pacientes com ataxia. O tratamento teve efeitos colaterais mínimos e o aumento dos níveis de frataxina nos pacientes corresponderam aos portadores de ataxia que não apresentavam sintomas.
Se a restauração dos níveis de frataxina irá retardar ou parar a progressão da doença é ainda pouco claro, pois o papel preciso da proteína na doença ainda não é totalmente compreendido. No entanto, como os portadores não sofrem de sintomas, restaurar os níveis de frataxina aos observados nos portadores é um passo significativo.
"Estamos muito animados com as perspetivas da nicotinamida potencialmente serem desenvolvidas n0um tratamento", disse a Dra. Paola Giunti do Centro de Ataxia da UCL, que foi fundamental para a esquematização do estudo e recrutamento de pacientes. "Nós desenvolvemos uma vasta experiência em ensaios numa doença rara. Foi montada a maior coorte de pacientes com ataxia de Friedreich na Europa e, portanto, estávamos numa posição ideal para assegurar o sucesso de ensaios como este. No entanto, é importante lembrar que ainda é preciso realizar mais testes para confirmar a segurança durante mais tempo e ver se o aumento da frataxina realmente resulta em melhorias para os pacientes. Somos extremamente gratos a todos os pacientes que participaram neste estudo piloto importante".
Encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich é o que cada investigador no campo sonha. Estamos absolutamente encantados com os nossos resultados preliminares e a esperança que oferece para o futuro dos pacientes com esta condição devastadora e as suas famílias.
Dr. Vincenzo Libri (Centro de Neurologia Experimental Leonard Wolfson, UCL)
O Dr. Vincenzo Libri, Chefe do Centro de Neurologia Experimental Leonard Wolfson da UCL e ex-Chefe de Estudos Clínicos nas Instalações de Investigação Clínica do Imperial College de Londres, disse: "Encontrar uma cura para a ataxia de Friedreich é o que cada investigador no campo sonha. Estamos absolutamente encantados com nossos resultados preliminares e a esperança que oferece para o futuro dos pacientes com esta condição devastadora e as suas famílias".
O Professor Richard Festenstein do Imperial College de Londres, disse: "Estes resultados são muito encorajadores e importantes, na medida em que oferecem a perspetiva de um futuro tratamento para esta doença incurável. São necessários mais estudos para determinar a segurança da nicotinamida em doses elevadas e administração a longo prazo e se pode aumentar os níveis de frataxina quando administrado por períodos mais longos. Então precisamos saber se isso vai evitar o agravamento do declínio clínico em pacientes com ataxia de Friedreich. O estudo também é emocionante porque fornece prova-de-conceito que o silenciamento do gene aberrante pode ser superado em seres humanos usando um modificador de epigenético".
O estudo foi apoiado pelo Conselho de Investigação Médica do Reino Unido Research, Ataxia UK, e do Instituto Nacional para a Investigação na Saúde do Reino Unido (NIHR). Sue Millman, CEO da Ataxia UK, disse: "Estamos muito orgulhosos de ter apoiado a ciência básica para este ensaio extremamente emocionante e ter-mos levado a investigação a um ensaio humano com tais resultados iniciais positivos. Este estudo foi um esforço verdadeiramente colaborativo envolvendo instituições de ataxia em quatro países e uma série de outros organismos de financiamento que reconhecem a importância do estudo. Precisamos agora de avançar no sentido de um maior ensaio que, esperamos, possa, eventualmente, ser traduzido num tratamento para os pacientes. Esse é o nosso objetivo".
Ataxia UK – Associação que apoia as ataxias (Reino Unido)
(artigo traduzido)
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