Agilis Biotherapeutics anuncia classificação de medicamento órfão, atribuído pela FDA, a tratamento para a ataxia de Friedreich (AF)
A Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), uma empresa de biotecnologia de terapias inovadoras, a partir do ADN, para rara doenças genéticas que afetam o sistema nervoso central (SNC), anunciou que a FDA concedeu a classificação de Medicamento ao produto da terapia genética da Agilis, AGIL-FA, a ser desenvolvido para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular degenerativa hereditária que resulta na perda da coordenação motora e força, audição, visão, fala e morte, muitas vezes prematura. A Agilis é a primeira empresa a receber a classificação de medicamento órfão da FDA para uma terapia genética para tratar a AF e é a quarta vez este ano que é concedida à Agilis a classificação de medicamento órfão nos EUA e na Europa pelas suas terapias genéticas. As terapias genéticas da empresa para a deficiência AADC e síndrome de Angelman receberem anteriormente o estatuto de medicamento órfão.
"Ter o primeiro produto genético candidato a terapia receber a classificação medicamento órfão da FDA para o tratamento da AF é uma honra", disse Mark Pykett, Presidente e CEO da Agilis. "A classificação de medicamento órfão é outro passo no caminho para trazer esta nova terapia importante para os pacientes que carecem atualmente de opções de tratamento." O AGIL-FA é um produto de terapia genética que consiste de uma construção genética única desenvolvida em parceria com a Intrexon Corporation (NYSE: XON) entregue com tecnologia de vírus adeno-associado.
"Estamos extremamente satisfeitos por receber esta classificação, à medida que avançamos com o nosso programa de desenvolvimento da AF”, disse o Dr. Christopher Silber, Médico Chefe da Agilis. "Com cada um dos nossos IND e candidatos da nossa linha de produção que já receberam a classificação de Medicamento Órfão, este feito destaca os nossos esforços para fazer avançar terapias inovadoras para pacientes com doenças genéticas raras que afetem o SNC".
A ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neurodegenerativa rara que reduz a esperança de doença, causada por um defeito no gene FXN que reduz a produção da proteína frataxina. O programa de terapia genética da Agilis para a AF foca-se em entregar ADN de correção às células do sistema nervoso central, específico para restaurar os níveis de proteína frataxina. A Agilis tem trabalhado estreitamente com a FARA para focar o programa de desenvolvimento no que o paciente precisa. "A FARA tem o prazer de continuar a apoiar a Agilis e a sua abordagem inovadora para o tratamento da AF", disse Jennifer Farmer, MS, Diretora Executiva da FARA. "Estamos ansiosos para continuar a nossa parceria para avançar esta terapia potencial importante, bem como apoio à investigação para identificar biomarcadores e medições de resultados clínicos, que permitam o avanço do desenvolvimento do produto candidato em ensaios clínicos."
A classificação Medicamento Órfão da FDA é considerada para os medicamentos de todas as classes (por exemplo, moléculas, proteínas, e as terapias genéticas ou de células pequenas) que são destinados ao tratamento de doenças raras, definida como doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. A classificação providencia patrocinadores com incentivos para o desenvolvimento e comerciais, incluindo sete anos de exclusividade para o mercado dos EUA, consulta priorizados pela FDA em estudos clínicos, e certas isenções ou reduções de taxas regulamentares.
Sobre a ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neuromuscular hereditária mais comummente causada por um único defeito genético no gene FXN que leva à redução da produção de frataxina, uma proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo celular e produção de energia. A AF resulta numa condição física debilitante, reduz a esperança de vida e é a ataxia hereditária mais comum, com uma estimativa de 5.000 a 10.000 pacientes nos EUA (ou seja, uma em cada 50.000 pessoas). Ambas as crianças do sexo masculino e feminino podem herdar a doença. Os sintomas da AF incluem perda progressiva da coordenação e força muscular, que levam ao uso, em tempo integral, de uma cadeira de rodas; escoliose (que muitas vezes requer intervenção cirúrgica); diabetes mellitus; problemas na visão e audição; problemas cardíacos graves; e morte prematura. As atuais terapias para a AF são primariamente focadas no alívio sintomático, e não existem medicamentos aprovados pela FDA para tratar a causa da AF.
Sobre a Agilis Biotherapeutics
A Agilis está a avançar com terapias genéticas inovadoras projetadas para fornecer eficácia a longo prazo para pacientes com doenças genéticas raras e debilitantes, muitas vezes fatais, que afetam o sistema nervoso central. As nossas terapias são projetadas para conferir benefícios clínicos sustentáveis e potencialmente uma cura funcional, por indução da expressão persistente dum gene terapêutico. A tecnologia da empresa visa a segmentação precisa e restauração duma função perdida do gene, evitando ao mesmo tempo o efeito não intencional efeitos. A nossa estratégia integrada aumenta a eficiência de desenvolver terapias a partir do ADN em terapias genéticas seguras, direcionadas para alcançar eficácia a longo prazo e permitir que os pacientes permanecam assintomáticos sem tratamento invasivo contínuo. Os programas de doenças raras da Agilis "são focados na terapia genética para a deficiência AADC, ataxia de Friedreich, síndrome de Angelman e doenças genéticas raras que incluam grave défices neurológicos e resultem em condições fisicamente debilitantes.
FDA – Food and Drug Administration – Entidade que regula os medicamentos e alimentos nos EUA
IND – Investigational New Drug – Novo medicamento de investigação
FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Organização que apoia a investigação na ataxia de Friedreich, EUA
(artigo traduzido)
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