FDA concede designação “Orphan Drug” (medicamento órfão) ao RT001 da Retrotope para tratamento da ataxia de Friedreich
A Retrotope anunciou que o Gabinete de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao seu fármaco de ácido graxo estabilizado (RT001) para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF). Isso segue o anúncio recente de que o RT001 foi bem tolerado, sem eventos adversos graves ou dose toxicidades limitantes na primeira coorte da Fase 1/2 ensaio clínico em pacientes com AF.
A AF é uma doença neuro-degenerativa debilitante, redutora da esperança de vida que afeta cerca de 5.000 pessoas nos EUA, e mais de 20.000 pessoas em todo o mundo. A perda progressiva da coordenação e força muscular leva à incapacidade motora, o uso a tempo inteiro de uma cadeira de rodas, e á morte precoce, normalmente devido à cardiomiopatia. O RT001 é uma forma quimicamente estabilizada de um ácido gordo natural que confere resistência a peroxidação de lípidos em membranas mitocondriais e celulares através de um mecanismo novo. Não há atualmente nenhum tratamento aprovado para a AF.
O Dr. Robert Molinari, CEO da Retrotope, comentou:
"Estamos satisfeitos que a FDA nos tenha concedido o estatuto de órfão com os benefícios que esse estatuto representa para o nosso programa. Temos tido a sorte de ter tido o apoio da FARA desde o início do nosso programa clínico para o RT001. Também somos gratos aos pacientes e médicos que estão a participar no nosso primeiro ensaio clínico em humanos do RT001 para esta doença devastadora".
Jennifer Farmer, Diretora Executiva da FARA, disse:
"A FARA tem o prazer de continuar a apoiar a Retrotope. Utilizámos o nosso registro de pacientes para ajudar a recrutar pacientes para a Fase 1, que já estão inscritos. Estamos ansiosos por uma parceria contínua, à medida que o desenvolvimento clínico da Retrotope avança para avaliar ainda mais a sua nova abordagem para tratar a AF. Estamos entusiasmados com o potencial do RT001 e espero que este novo fármaco beneficie os pacientes com AF".
A Retrotope está a levar a cabo estudos em dois locais: o Centro de Investigação de Ataxia da Universidade do Sul da Flórida (EUA) e Rede Colaborativa de Neurociências em Long Beach (CA, EUA).
Sobre o RT001
A Retrotope descobriu que a peroxidação lipídica, a degradação de radicais livres de lípidos em membranas mitocondriais e celulares, pode ser uma causa de uma ampla gama de doenças degenerativas. Os radicais livres atacam e degradam gorduras poliinsaturadas (PUFAs), que são componentes essenciais das membranas. A Retrotope e outros demonstraram que os produtos de degradação destas gorduras criam cascatas tóxicas que têm sido associadas a muitas doenças degenerativas, e particularmente aqueles com danos lipídicos mitocondriais. O RT001 é uma terapia patenteada de ácidos gordos modificados, disponível por via oral, que estabiliza as membranas mitocondriais e celulares contra ataques e restaura a saúde celular.
Sobre a Retrotope
A Retrotope, uma empresa privada farmacêutica, dedicada à criação de uma nova categoria de medicamentos para tratar doenças degenerativas. Composta de compostos patenteados que são formas de nutrientes essenciais estabilizados quimicamente, estes compostos estão a ser estudados como terapias modificadoras para muitas doenças incuráveis como Parkinson, Alzheimer, miopatias mitocondriais, e retinopatias. O RT001, primeiro candidato da Retrotope, é para o tratamento de ataxia de Friedreich, uma doença órfã fatal. Para mais informações sobre a Retrotope, visite http://www.retrotope.com.
Sobre a FARA
A FARA é uma organização nacional, pública, 501 (c) (3), sem fins lucrativos, isenta de impostos, dedicada a curar ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara, através da investigação. Para mais informações sobre AF, visite o site da FARA: http://www.curefa.org.
Sobre a Lei do Medicamento Órfão (“Orphan Drug Act”)
A Lei do Medicamento Órfão (“Orphan Drug Act” - ODA) da FDA fornece a designação de medicamento órfão a medicamentos e produtos biológicos para o tratamento de uma doença rara, a pedido de um patrocinador. Os medicamentos órfãos são geralmente definidos como aqueles produtos destinados ao tratamento seguro e eficaz, diagnóstico ou prevenção de doenças raras que afetem menos de 200.000 pessoas nos EUA, ou que afetem mais de 200.000 pessoas, mas que não se espere recuperar os custos de desenvolvimento e comercialização de um medicamento para tratamento. A designação de medicamento órfão qualifica o patrocinador do medicamento a vários incentivos de desenvolvimento da ODA, incluindo créditos fiscais para testes clínicos qualificados. Um pedido de comercialização para um medicamento por prescrição que recebeu a designação de medicamento órfão não está sujeito a uma taxa de utilização de medicamentos por prescrição, a menos que o aplicativo inclui uma indicação para que não seja a doença rara para a qual foi designado o medicamento..
FDA – Food and Drug Administration (Administração dos Medicamentos e Alimentos) – Entidade que regula os medicamentos e alimentos nos EUA
FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich)
(artigo traduzido)
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