30 de junho de 2016

Yann Le Cam nomeado para o Conselho de Administração da Agência Europeia de Medicamentos


Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS, foi recentemente nomeado para o Conselho de Administração da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Nesta entrevista, explica que a sua nomeação é uma homenagem a toda a comunidade das doenças raras e aos seus doentes. 
A Direção da EMA é constituída por representantes de cada um dos 28 Estados-membros da União Europeia, da Comissão Europeia e do Parlamento Europeu, duas organizações da sociedade civil e associações médicas e veterinárias. 
Há mais de 25 anos que defende e promove a causa dos doentes. Desde que cofundou a EURORDIS, em 1997, e de se ter tornado seu Diretor Executivo em 2000, que tem sido incansável na representação da voz das pessoas com doenças raras junto da EMA, da Comissão Europeia, nas conversações com a indústria e as entidades reguladoras dos medicamentos e em toda a atividade da EURORDIS. 

Por que é que esta nomeação é tão importante para si? 
Estou muito satisfeito por ter sido nomeado para a Direção da EMA. Não se trata de uma vitória pessoal mas, sim, de uma vitória para a comunidade das doenças raras. Após 20 anos de campanhas de sensibilização para as doenças raras na Europa, os medicamentos órfãos, outras terapias para as doenças raras e os medicamentos de uso pediátrico representam uma grande proporção dos novos medicamentos aprovados em cada ano. Além disso, estamos a ser reconhecidos pelo nosso papel de liderança na escolha dos temas em agenda e na promoção de estratégias inovadoras. 

Que experiência traz para a função de membro do Conselho de Administração? 
Trago a minha experiência de ser um autêntico representante dos doentes. Possuo já experiência pessoal anterior na EMA pelos 9 anos que participei no Comité dos Medicamentos Órfãos enquanto representante dos doentes, além de ter sido eleito vice-presidente em dois mandatos. 
Através das minhas nomeações anteriores para a gestão de instituições públicas, tive também a oportunidade de ganhar amplos conhecimentos especializados na investigação e desenvolvimento de medicamentos e na forma de assegurar que este processo se centra na melhoria dos resultados de saúde para os doentes, não esquecendo as posições de outras partes interessadas. 

O que espera alcançar com o seu cargo no Conselho de Administração da EMA? 
Espero utilizar a minha experiência para melhorar o diálogo com todas as partes interessadas (associações de doentes, Comissão Europeia, Deputados do Parlamento Europeu, indústria, etc.), centrando-me no ciclo de vida do produto e prestando especial atenção ao acesso dos doentes. Espero contribuir para as relações da EMA com as associações de doentes, a participação dos representantes dos doentes como membros ou especialistas de comités e grupos de trabalho da EMA e a participação de representantes dos doentes nas avaliações do risco/benefício realizadas pela EMA. 
Trarei ainda a perspetiva dos doentes para os debates acerca da forma como a EMA pode responder às oportunidades emergentes sobre medicamentos de precisão, recolha de dados, e-saúde, registos e sistemas de saúde para apoiar o acesso progressivo dos doentes (por exemplo o esquema PRIME), entre outros temas. 

De que forma é que a EURORDIS já está envolvida nas atividades da EMA? 
A EURORDIS desempenhou um papel pioneiro ao assegurar que a voz dos doentes está presente na EMA. Apoiamos a presença de representantes dos doentes em diversos comités da EMA (tais como o Comité dos Medicamentos Órfãos, o Comité para as Terapias Avançadas e o Comité Pediátrico), em programas de aconselhamento científico aos protocolos experimentais, no Grupo de Trabalho dos Pareceres Científicos, entre outros. A EURORDIS é também membro do Grupo de Trabalho de Doentes e Consumidores. 
Forma 
Eva BearrymanJunior Communications Manager, EURORDIS 
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira 
Page created: 29/06/2016 
Page last updated: 28/06/2016 


29 de junho de 2016

Os sintomas da ataxia cerebelosa melhoraram a curto e longo prazo através de estimulação direta transcraniana cerebelosa (apresentado no MDS)


A estimulação direta transcraniana cerebelosa anódica (tDCS) melhora significativamente os sintomas, tanto a curto como a longo prazo, em pacientes com ataxia cerebelosa, de acordo com um estudo apresentado no 20º Congresso Internacional da Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS). 

A Dra. Valentina dell'Erado Centro de Envelhecimento do Cérebro e Desordens NeurodegenerativasUnidade Neurológica, Departamento de Ciências Experimentais e Clínicas da Universidade de Brescia, Brescia, Itália, apresentou o estudo no passado dia 22 de junho. 

As ataxias cerebelosas são um grupo de doenças incapacitantes que atualmente carecem de terapias eficazes. No entanto, como a Dradell'Era explicou inicialmente, "Na literatura, a tDCS cerebelosa demonstrou melhorar os sintomas em pacientes com ataxia cerebelosa, mas não há estudos que demonstrem os efeitos a longo prazo desta técnica." 

Assim, os investigadores investigaram esta técnica não invasiva para determinar se as sessões de tDCS cerebelosa podem melhorar os sintomas nesses pacientes a curto prazo e a longo prazo. 

Os pacientes disponíveis para este estudo foram randomizados para tDCS placebo (n = 12, idade, 55,2 anos) ou real (2 mA; n = 8; idade, 49,8 anos). Os tratamentos foram aplicados durante 20 minutos, 5 dias/semana, durante 2 semanas. 

Foram realizadas várias análises de eficácia no início, no final do tratamento e 1 e 3 meses após o fim do tratamento. 

No início do estudo, os pacientes apresentaram valores semelhantes entre tratamentos falsos e verdadeiros para a Tabela de Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA; 17,6 vs 16,1, respetivamente), Tabela Cooperativa Internacional de Classificação da Ataxia (ICARS; 48,3 vs 44,2), teste de 9 buracos (9-HPT; 49,6 vs 43,4 s), e teste de caminhada de 8 m (8-MWT; 9,1 vs 8,4 s). 

No curto prazo, no final do tratamento e 1 mês depois, todas as medições de eficácia foram significativamente melhoradas (P <0 entre="" span=""> o tratamento falso ao real (SARA, 17,4 vs 13,2 e 17,5 vs 12,8, respetivamente; ICARS, 47,6 vs 35,2 e 47,6 vs 34,2; 9-HPT, 51,8 vs 40,5 s e 51,7 vs 39,7 s; 8-MWT: 9.4 vs. 7.7 s e 9,5 vs 7,4 s). 

Aos 3 meses após o tratamento, as medidas SARA e ICARS foram novamente significativamente melhoradas para o tratamento real (17,vs 12,7 e 47,5 vs 36,8, respetivamente; P <0 8-mwt="" 9-pt="" a="" ambos="" benef="" cios="" de="" dura="" durante="" e="" embora="" longa="" nbsp="" o="" odo="" os="" para="" per="" span="" tratamento="">real tenham sido mantidos, o significado falso foi perdido (51,1 vs 41,7 s vs 9.5 e 7.9 s, respetivamente). 

"Descobrimos restauração da inibição do cérebro cerebeloso [sobre o córtex do motor primário], avaliada com um protocolo de estimulação magnética transcraniananum paciente que foi submetido a estimulação real", observou a Dradell'Era. 

Isto mostrou ser prejudicial para os pacientes com ataxia cerebelosa. 

"Acreditamos que [tDCS anódica] poderia ser uma futura abordagem terapêutica ou reabilitadora, porque para a ataxia cerebelosa, nomeadamente ataxias neurodegenerativas, não existe um tratamento no momento", concluiu a Dradell'Era. 


(artigo traduzido)