Tirar das sombras os pacientes com doenças raras
Sean está a viver nas sombras: ele sabe que tem uma doença genética rara - foi diagnosticado quando era uma criança pequena. Mas há muito tempo que desistiu de ir a médicos devido aos seus ataques ocasionais, porque ninguém podia fazer alguma coisa por ele. "Para quê preocupar-me", disse à sua esposa quando ela descobriu sobre o seu problema de saúde, "Eu tenho que ser forte e aguentar."
Beth também está a viver nas sombras: ela tinha 19 anos quando teve o seu primeiro surto de dor excruciante no abdómen. Os médicos retiraram o seu apêndice, apenas para descobrir que não era esse órgão que estava a causar o problema. Ela agora vive há mais de uma década com ataques recorrentes, tentando controlá-los com uma dieta “à prova de Beth". Ela parou de ir a médicos, porque eles acreditavam que os seus sintomas eram fruto da sua imaginação. O que eles não sabem é que Beth e Sean têm a mesma doença rara.
Viver nas sombras
As verdadeiras experiências de Sean e Beth são bastante representativas do que muitas pessoas que vivem com doenças raras e órfãs passam: recebem tratamento abaixo do ideal, porque não sabem que poderiam escolher algo melhor ou porque a sua equipa de saúde atual não está a par dos últimos desenvolvimentos científicos, aprovações de tratamento, ou protocolos. Isto é trágico em si, mas também é uma grande perda para quaisquer empresas biofarmacêuticas que podem ter uma solução possível para melhorar a vida dos pacientes, como Sean e Beth.
As expectativas são elevadas nas doenças raras. Dois indivíduos que não estejam em tratamentos, significa dois indivíduos a perder os cuidados adequados. Significa, também, dois clientes fora do radar dos provedores, fabricantes e contribuintes. E isso significa uma perda muito significativa para todos. Estas perdas são particularmente elevadas fora das comunidades urbanas, onde muitos pacientes têm menos acesso a especialistas e que consultam apenas o seu médico de clínica geral, que provavelmente têm pouca experiência, se alguma, com outros pacientes com a mesma doença rara.
A gravidade do problema
Para as pessoas que vivem com uma doença rara, o protótipo dos pacientes capacitados e informados paciente não é necessariamente típico. Muitas vezes, encontram-se pessoas que vivem em alguma forma de negação, ou não admitem que há um problema de saúde de todo ou não reconhecem o impacto que tem sobre a sua qualidade de vida. Outros, não sabendo de opções diferentes, resignam-se ao seu sofrimento. Os profissionais de saúde podem corrigir essa noção, e em muitos casos assim o fazem. Mas muitas vezes há uma falta de conhecimento e consciência devido à raridade da doença, por isso mesmo as pessoas que vão a um médico devido à sua doença muitas vezes ficam nas sombras, incapazes de obter os melhores cuidados.
Outro fator complicador em algumas doenças raras é a disponibilidade de soluções acessíveis, rápidas e a curto prazo, que pode tornar-se problemático a longo prazo. Por exemplo, muitas vezes, os esteroides podem ser utilizados para tratar sintomas agudos, mas à custa de danos potenciais a longo prazo, com uma utilização crónica. Os novos tratamentos são aprovados por uma razão. Os pacientes e os profissionais de saúde devem compreender a verdadeira gravidade do problema para que a mudança de comportamento possa ter efeito.
Eliminando o espaço em branco
Agora vamos imaginar se tudo isto fosse diferente. Se aqueles que precisam de saber sobre uma doença rara conheciam e compreendiam a importância de abordar isto. Se houvesse uma maneira de educar os profissionais de saúde corretas sobre os mais recentes avanços e protocolos de tratamento e educar aqueles que vivem com a doença em que perguntas fazer. A qualidade de vida podia ser muito melhorada para os pacientes e as suas famílias. Os pacientes teriam esperança de que, talvez, haveria mais na vida do que apenas ter que "aguentar-se à bronca."
Então, o que fazer quando se sabe que há um mercado, mas também é possível ver uma quantidade significativa de espaço em branco no mapa? A implantação de um exército de representantes de vendas para os profissionais de saúde em todo o país, que pode ou não pode ver um paciente com a doença parece ser um desperdício de recursos, não é viável para a maioria das empresas de biotecnologia emergentes, ou mesmo grandes empresas farmacêuticas. Em vez disso, procura-se de uma abordagem específica, através do qual um número máximo de casos pode ser encontrado. Em seguida, a visita física dos prestadores de cuidados de saúde só ocorre quando é determinado quais são os indivíduos relevantes.
Os métodos tradicionais que olham para os dados aproximados fornecem um ponto de partida, mas muitas vezes falta a peça de qualificação crítica para ser eficaz para as mais pequenas, altamente compensadas, equipas de vendas típicas de tratamentos raros. Para preencher esta lacuna, muitas empresas biofarmacêuticas para doenças órfãs estão a escolher uma realização de perfis rentável para ajudar a filtrar quantidades de dados muito grandes e coloca-los num conjunto mais acionável de alvos. Chama-se a este processo de várias etapas NEDL (Rede, Avaliação, Definição e Localização).
Pescar onde estão os peixes - Rede e Avaliação
O primeiro passo consiste em definir a rede. Começa-se com um mergulho profundo no estado da doença e correspondentes atributos para tentar estreitar o foco. Por exemplo, no caso de algumas doenças genéticas raras, existem agrupamentos geográficos que devem ser direcionados ao longo de padrões de imigração, por exemplo, Tirosinemia no Canadá francês ou Gaucher na Roménia. Correspondentemente pode-se então olhar para as conexões com os grupos nas comunidades locais, usando associações religiosas, sociais ou outras. Compreender o processo de diagnóstico também pode ser perspicaz.
No caso dos prestadores de saúde especializados, podem ser alergistas e imunologistas, já que os pacientes muitas vezes apresentam inchaço nas mãos e face, muitas vezes a marca de uma reação alérgica - mesmo certos tipos de testes de laboratório podem fornecer informações sobre a população específica. Ou para a acromegalia, os otorrinos poderiam apontar como sintomas dores na mandíbula, ou os podólogos por causa do alargamento nos pés. Também pode haver preditores de comportamento, como os observados com a doença de Wilson, que se manifesta frequentemente como uma falta de coordenação na adolescência/início da idade adulta, mesmo que seja tipicamente um oftalmologista que realmente vê os sinais indicadores: anéis de cobre nos olhos.
Além do prestador de cuidados de saúde, quando se tem a intenção de oferecer conhecimento orientado, pode-se até mesmo ser pouco ortodoxo e olhar para outros estabelecimentos vinculados a aspetos de certas doenças, por exemplo, lojas de perucas para pacientes com cancro da mama ou de lojas de suplementos para doenças com preocupações dietéticas específicas. Uma vez que se tenha a rede definida, pode-se iniciar o processo de avaliação.
Este passo é crucial, pois peneirar a rede com uma rede de malha fina requer um centro de atendimento altamente qualificado e treinado. Durante esta etapa, os atendedores utilizam questionários específicos para descobrir se o consultório está a atender atualmente pacientes com doenças raras, sem, é claro, pedir qualquer informação protegida.
A agulha num palheiro - Definição e Localização
No final da etapa da avaliação encontra-se a definição das necessidades informativas e educacionais dum profissional de saúde. Isso ajuda a priorizar e concentrar as visitas dos representantes de vendas de campo duma forma que não é prejudicial para o seu plano de chamada existente e que se encontra com uma audiência de boas-vindas: só ir onde há um interesse identificado em aprender mais sobre a doença e os protocolos de tratamento atuais.
A localização de ligações potenciais torna-se então uma questão de esforços focados no conjunto definido de profissionais de saúde que atualmente veem pacientes com a doença em questão. Muitas vezes, há frutos mais fáceis de apanhar, por isso, a priorização é importante - particularmente na primeira iteração do processo NEDL. No caso de doenças raras, no entanto, as empresas devem também considerar iniciar o processo novamente com alvos que podem ser menos prováveis, mas, no entanto, concebíveis, para o tratamento da doença. Mesmo um único paciente pode ter um impacto financeiro significativo.
Por exemplo, para um alcance dum prestador de cuidados de saúde especializados, seria de se concentrar primeiro em alergistas, em seguida, fazer a transição para os médicos gastroenterologistas. A iteração final pode ser simplesmente visar os médicos de clínica geral em áreas rurais ou de difícil acesso, o que pode parecer um esforço muito grande para uma pequena população de pacientes. Mas não esquecer: esta parte da população de doentes é exatamente a parte que tende a não ser tão envolvida, não tão informada, e ainda mais na necessidade do conhecimento. E a partir duma perspetiva económica, quando se considera o valor da vida de alguns destes tratamentos, mesmo algumas novas pistas poderia gerar um retorno sobre investimento significativo. Isto é especialmente verdade, quando existe uma componente genética. Como nos casos de Sean e Beth, todas as agulhas encontradas no palheiro podem levar a várias outras agulhas, tornando esse esforço ainda mais valioso.
Um paciente que sai das sombras e recupera a confiança em como a vida tem mais para oferecer do que sofrimento em silêncio - essa ideia agrada a todos.
(artigo traduzido)
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