NAF atribui prémio a projeto que avalia células estaminais neurais tratar uma ataxia rara


NAF (National Ataxia Foundation - Fundação Nacional da Ataxia, EUA), que apoia a investigação sobre a ataxia, atribuiu um prémio de investigação a Liliana Simões Mendonça, da Universidade de Coimbra, Portugal, pelo trabalho no transplante de células estaminais neurais derivadas de células estaminais pluripotentes induzidas na doença de Machado-Joseph. 

Também conhecida como ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), esta é uma doença rara neurodegenerativa autossómica dominante hereditária que causa ataxia cerebelosa progressiva, resultando numa falta de controlo muscular e da coordenação das extremidades superiores e inferiores. Dado que a doença é causada por uma mutação no gene ATXN3, e a produção de uma proteína mutante correspondente, as tentativas para silenciar o gene tem produzido resultados promissores. 

Como esta abordagem provavelmente vai ser usada em pacientes que são sintomáticos, e já perderam uma proporção substancial de neurónios, a Dra. Simões Mendonça acredita que são necessárias terapias de substituição celular para complementar outros tratamentos moleculares. 

Dra. Simões Mendonça e a sua equipa mostraram recentemente que o transplante de células estaminais neurais, isoladas a partir do cerebelo de ratos recém-nascidos, para a mesma região do cérebro de animais adultos com a doença de Machado Joseph, teve uma série de efeitos benéficos. As células transplantadas aumentaram a produção de fatores neurotróficos, promovendo o crescimento celular, e reduziu a inflamação e perda neuronal posterior. 

Após o transplante, os ratos doentes também tinham menos problemas de coordenação motora, e a equipa foi capaz de observar que as células estaminais transplantadas se desenvolveram em neurónios maduros no cérebro. 

Embora o método pareça promissor, as células estaminais neurais são escassas, evitando o uso da técnica num ambiente clínico. 

As células estaminais pluripotentes induzidas, derivadas de células periféricas facilmente acessíveis, têm sido utilizadas para produzir uma variedade de tipos de células, incluindo neurónios. Dra. Simões Mendonça especulou que pode ser possível gerar células estaminais neurais específicas do paciente a partir de células estaminais pluripotentes induzidas, e excluir a mutação nestas células antes de serem transplantadas de volta para o paciente. 

Tais transplantes, ela pensa, podem desencadear a regeneração de neurónios e ajudar na recuperação funcional dos pacientes, um objetivo que espera alcançar com o seu projeto - elaboração e avaliação de células estaminais neurais desprovidas da mutação ATXN3. 




(artigo traduzido) 


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