NAF atribui prémio a projeto que avalia células estaminais neurais tratar uma ataxia rara
A NAF (National Ataxia Foundation - Fundação Nacional da Ataxia, EUA), que apoia a investigação sobre a ataxia, atribuiu um prémio de investigação a Liliana Simões Mendonça, da Universidade de Coimbra, Portugal, pelo trabalho no transplante de células estaminais neurais derivadas de células estaminais pluripotentes induzidas na doença de Machado-Joseph.
Também conhecida como ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), esta é uma doença rara neurodegenerativa autossómica dominante hereditária que causa ataxia cerebelosa progressiva, resultando numa falta de controlo muscular e da coordenação das extremidades superiores e inferiores. Dado que a doença é causada por uma mutação no gene ATXN3, e a produção de uma proteína mutante correspondente, as tentativas para silenciar o gene tem produzido resultados promissores.
Como esta abordagem provavelmente vai ser usada em pacientes que são sintomáticos, e já perderam uma proporção substancial de neurónios, a Dra. Simões Mendonça acredita que são necessárias terapias de substituição celular para complementar outros tratamentos moleculares.
A Dra. Simões Mendonça e a sua equipa mostraram recentemente que o transplante de células estaminais neurais, isoladas a partir do cerebelo de ratos recém-nascidos, para a mesma região do cérebro de animais adultos com a doença de Machado Joseph, teve uma série de efeitos benéficos. As células transplantadas aumentaram a produção de fatores neurotróficos, promovendo o crescimento celular, e reduziu a inflamação e perda neuronal posterior.
Após o transplante, os ratos doentes também tinham menos problemas de coordenação motora, e a equipa foi capaz de observar que as células estaminais transplantadas se desenvolveram em neurónios maduros no cérebro.
Embora o método pareça promissor, as células estaminais neurais são escassas, evitando o uso da técnica num ambiente clínico.
As células estaminais pluripotentes induzidas, derivadas de células periféricas facilmente acessíveis, têm sido utilizadas para produzir uma variedade de tipos de células, incluindo neurónios. A Dra. Simões Mendonça especulou que pode ser possível gerar células estaminais neurais específicas do paciente a partir de células estaminais pluripotentes induzidas, e excluir a mutação nestas células antes de serem transplantadas de volta para o paciente.
Tais transplantes, ela pensa, podem desencadear a regeneração de neurónios e ajudar na recuperação funcional dos pacientes, um objetivo que espera alcançar com o seu projeto - elaboração e avaliação de células estaminais neurais desprovidas da mutação ATXN3.
(Pode encontrar o resumo desta proposta em http://artigosataxiashereditarias.blogspot.pt/2016/04/o-transplante-de-celulas-estaminais.html)
(artigo traduzido)
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