Horizon Pharma plc conclui a inscrição de 90 pacientes para a Fase 3 do ensaio do ACTIMMUNE® (interferon gama-1b) para o tratamento de pessoas com ataxia de Friedreich
A Horizon Pharma plc, uma companhia biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de medicamentos diferenciados e acessíveis que satisfaçam as necessidades médicas não atendidas, anunciou que concluiu a inscrição para a Fase 3 do estudo que avalia o ACTIMMUNE® (interferon gama-1b) para o tratamento de pessoas com ataxia de Friedreich (AF), uma doença degenerativa neuromuscular. O estudo (NCT02415127) atingiu a inscrição visada de 90 pacientes em quatro locais nos EUA e esperam-se resultados no final de 2016.
"A realização deste importante marco não teria sido possível sem o compromisso apaixonado das pessoas que vivem com AF, a FARA e os nossos investigadores da Fase 3 do estudo", disse o Dr. Jeffrey W. Sherman, vice-presidente executivo, de investigação e desenvolvimento e médico-chefe na Horizon Pharma plc. "Somos gratos pela parceria e orientação coletiva, que impulsiona os nossos esforços em direção a fornecer uma opção de tratamento potencial para esta doença debilitante".
A segurança, tolerabilidade e eficácia no aumento da dose do ACTIMMUNE no estudo da ataxia de Friedreich ("STEADFAST") é um estudo aleatório, multicêntrico, controlado por placebo com pacientes aleatórios 1:1 para receberem doses subcutâneas de ACTIMMUNE ou placebo três vezes por semana durante um total de 26 semanas. O primeiro objetivo irá avaliar o efeito do ACTIMMUNE versus o placebo na alteração da linha de base até à Semana 26 em resultado neurológico tal como medido por uma versão modificada da Escala de Avaliação da Ataxia de Friedreich (FARS). A FARS é usada para medir sinais neurológicos associados com a AF, com as pontuações mais altas a refletirem um maior nível de deficiência. Além da segurança e eficácia, o estudo STEADFAST irá avaliar as características farmacocinéticas do ACTIMMUNE nas pessoas com AF. Após a conclusão do estudo, os pacientes que participaram no estudo STEADFAST terão a oportunidade de fazer a transição para um estudo de extensão de rótulo aberto (NCT02593773).
"O rápido recrutamento e inscrição deste estudo reflete as necessidades urgentes não atendidas, bem como o compromisso de participar de uma investigação entre as pessoas que vivem com AF", disse Ronald J. Bartek, co-fundador e presidente da FARA. "Como uma organização dedicada à busca da investigação científica levando a tratamentos para a AF, estamos muito satisfeitos com o progresso do estudo constante e estamos esperançosos de que os resultados levem ao primeiro tratamento aprovado para pessoas que vivam com AF."
Em abril de 2015, foi concedido ao ACTIMMUNE o estatuto Via Rápida (Fast Track) para a AF pela FDA. Esta designação proporciona maior acesso e comunicação mais frequente com a FDA durante todo o processo de desenvolvimento dos medicamentos e revisão, com o objetivo de, eventualmente, acelerar a aprovação. A designação Via Rápida também dá à Horizon Pharma a oportunidade de apresentar potencialmente seções do processo de registo do ACTIMMUNE para a AF em base contínua, e permite ao ACTIMMUNE ser considerado para revisão prioritária no momento da apresentação com base em dados clínicos futuros.
Sobre a ataxia de Friedreich (AF)
A AF é uma doença debilitante, neuromuscular, degenerativa, que reduz a esperança de vida e que afeta cerca de 4.000 pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar desde os cinco anos de idade até à idade adulta, com o início da infância a estar associado a uma progressão mais rápida. A perda progressiva da coordenação e força muscular leva à incapacidade motora e muitas vezes ao uso em tempo integral de uma cadeira de rodas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF exigem auxiliares de locomoção, como uma bengala, andarilho ou cadeira de rodas pela sua adolescência ou início da idade adulta. Atualmente não há tratamentos aprovados para a AF.
Sobre o ACTIMMUNE
O ACTIMMUNE (interferon gama-1b) é uma proteína biologicamente fabricada semelhante a uma que o corpo produz naturalmente para ajudar a prevenir a infeção. O ACTIMMUNE está atualmente aprovado pela FDA para utilização em duas doenças raras. Ele é indicado para reduzir a frequência e gravidade de infeções graves associadas com a doença crónica granulomatosa (CGD), uma doença genética que afeta o funcionamento de algumas células do sistema imunológico. Além disso, o ACTIMMUNE está indicado para retardar a deterioração da osteopetrose grave, maligna (SMO), uma doença genética que afeta a formação normal do osso. Para mais informações, consulte http://www.ACTIMMUNE.com.
O ACTIMMUNE não está indicado para a AF.
Informações importantes sobre a segurança do ACTIMMUNE
O ACTIMMUNE está contraindicado para doentes que desenvolvam ou que tenham hipersensibilidade conhecida ao interferon-gama, produtos derivados de E. coli, ou qualquer componente do produto
O ACTIMMUNE deve ser usado com precaução em doentes com:
- Condições cardíacas pré-existentes, incluindo isquemia, insuficiência cardíaca congestiva, ou arritmia
- Doenças convulsivas ou função do sistema nervoso central comprometida; reduzir a dose ou interromper
- Mielossupressão, ou receção de outros agentes potencialmente mielossupressores; considerar a redução da dose ou a descontinuação da terapia
- Insuficiência renal grave
- Idade <1 ano="" span="">
Monitorização:
Os pacientes que começarem com o ACTIMMUNE antes do 1.º ano de idade devem receber avaliações mensais da função hepática. Caso se desenvolvam elevações graves das enzimas hepáticas desenvolver, a dosagem de ACTIMMUNE modificada.
Monitorizar a função renal regularmente quando se administra o ACTIMMUNE em doentes com insuficiência renal grave; pode ocorrer acumulação de interferon gama-1b com a administração repetida. A toxicidade renal tem sido relatada em pacientes que receberam o ACTIMMUNE.
Gravidez, Lactação e Fertilidade:
- O ACTIMMUNE deve ser usado durante a gravidez somente se o benefício potencial for superior ao risco potencial para o feto.
- O uso do ACTIMMUNE por mães lactantes não é recomendado. A suspensão do ACTIMMUNE depende da importância do medicamento para a mãe.
- Não se conhecem efeitos a longo prazo, do ACTIMMUNE, sobre a fertilidade.
Interações medicamentosas:
- O uso concomitante de fármacos com efeitos neurotóxicos, hematotóxicos ou cardiotóxicos pode aumentar a toxicidade do interferon.
- Evitar a administração simultânea do ACTIMMUNE com outras preparações proteicas de soro heterólogo ou imunológico (por exemplo, vacinas).
Reações adversas:
- As reações adversas mais comuns que ocorrem com a terapia do ACTIMMUNE são semelhantes aos sintomas da gripe, tais como febre, cefaleias, arrepios, mialgia, ou fadiga, que podem diminuir de gravidade com a continuação do tratamento, e podem ser minimizados através da administração de deitar do ACTIMMUNE.
- O acetaminofeno pode ser usado para prevenir ou aliviar parcialmente a febre e dor de cabeça.
- Têm sido observados casos isolados de reações graves de hipersensibilidade aguda em pacientes que estão a receber o ACTIMMUNE.
- Foram observadas neutropenia reversível, trombocitopenia e elevação de AST e/ou ALT durante a terapia com ACTIMMUNE.
- Em doses 10 vezes maior do que a dose recomendada semanal, o ACTIMMUNE pode agravar condições pré-existentes cardíacas, ou pode causar efeitos neurológicos reversíveis, tais como diminuição do estado mental, perturbações da marcha e tonturas
Sobre a Horizon Pharma plc
A Horizon Pharma plc é uma empresa biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de medicamentos diferenciados e acessíveis que atendam necessidades médicas não satisfeitas. A empresa comercializa nove medicamentos por meio de suas unidades de doenças órfãs, reumatologia e de negócios de cuidados primários. A sede global da Horizon está em Dublin, Irlanda. Para mais informações, visite http://www.horizonpharma.com.
Declarações Prospetivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospetivas, incluindo declarações relativas ao calendário dos resultados da Fase 3 do estudo do ACTIMMUNE na ataxia de Friedreich, os benefícios potenciais da designação Via Rápida, e o potencial do ACTIMMUNE como um tratamento para a ataxia de Friedreich. As declarações prospetivas falam apenas a partir da data deste comunicado de imprensa e a Horizon não assume qualquer obrigação de atualizar ou rever estas declarações, exceto conforme possa ser exigido por lei. Estas declarações prospetivas são baseadas em expectativas e premissas a partir da data deste comunicado de imprensa e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles nestas declarações prospetivas, como resultado de vários fatores da administração. Estes fatores incluem, mas não estão limitados a, os riscos relativos se os resultados de estudos subsequentes serão consistentes com os resultados de estudos anteriores, se as experiências da Horizon atrasam a conclusão da Fase 3 do ensaio, se os resultados da Fase 3 dos ensaios serão suficientes para apoiar a aprovação de comercialização do ACTIMMUNE como um tratamento para a ataxia de Friedreich, quer a Horizon vá conduzir mais estudos do ACTIMMUNE ou ter os recursos financeiros para fazê-lo, quer a Horizon conclua qualquer um dos potenciais benefícios da designação Via Rápida, e os riscos associados com o desenvolvimento pré-clínico e clínico de candidatos a fármacos. Para uma descrição mais detalhada destes e de outros riscos que a Horizon enfrenta, consulte os fatores de risco descritos nos arquivos da Horizon na Comissão de Câmbios e Seguros dos EUA, incluindo os fatores discutidos sob o título "Fatores de Risco" nesses arquivtos. As declarações prospetivas valem somente para a data deste comunicado de imprensa e a Horizon não assume nenhuma obrigação de atualizar ou rever estas declarações, exceto conforme possa ser exigido por lei.
FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance - Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich, EUA
FDA – Food and Drug Administration – Administração dos Medicamentos e Alimentos, EUA
AST – aspartate aminotransferase – aspartato aminotransferase
ALT – alanine aminotransferase – alanina aminotransferase
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(artigo traduzido)
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