Foi concedida à RaNA a primeira patente para a plataforma de ativação da transcrição


A fundadora científica da RaNA, a Dra. Jeannie T. Lee, vai receber Prémio Lurie pela investigação por detrás do mecanismo PRC2 - 



RaNA Therapeutics, uma empresa líder na descoberta e desenvolvimento de uma nova classe de medicamentos que visam o ARN, anunciou hoje que o Gabinete de Patentes e Marcas Registadas dos EUA emitiu a primeira patente para a plataforma de ativação transcracional da RaNA, a patente US N ° 9.328.346, intitulada "ARNs associados à policombe não-codificantes." Esta patente refere-se amplamente a bloquear a interação do ARN longo não codificante (lncARN) com complexos de recrutamento conhecidos como modificadores de cromatina (PRC2), que podem suprimir a expressão de certos genes. 


Separadamente, a Dra. Jeannie Lee, fundadora da RaNA e assessora científica, está a ser reconhecida pela sua investigação por detrás do mesmo mecanismo com o Prémio Lurie em Ciências Biomédicas atribuído pela Fundação para os Institutos Nacionais de Saúde (FNIH). O trabalho da Dra. Lee em revelar as funções do ARN longo não codificante (lncARN) e inativação do X acelerou a compreensão dos mecanismos que conduzem a regulação epigenética, que envolve alterações na função do gene, sem alterar a sequência do ADN. Ao bloquear o lncARNplataforma de ativação da transcrição da RaNA é capaz de regular seletivamente genes individuais para aumentar os níveis de proteína para benefício terapêutico. Esta tecnologia é a base dos programas da RaNA para a atrofia muscular espinhal, doenças do sistema nervoso central (SNC) e fígado, e a empresa tem uma licença exclusiva para esta patente do Hospital Geral de Massachusetts (EUA). 

"Esta patente é a primeira a ser emitida dos mais de 150 pedidos pendentes do nosso portfólio de IP que cobrem o nossa nova plataforma de ativação transcricional e pós-transcricional", diz Ronald Renaud, CEO da RaNA Therapeutics. "Nós também estamos animados por saber que a Dra. Lee será homenageada com um Pmio Lurie pelo seu trabalho importante, que, sem dúvida, terá um profundo impacto sobre a vida dos pacientes à medida que explorarmos esta plataforma para o desenvolvimento de medicamentos que irão tratar um grande número de doenças difíceis de tratar mas com necessidade significativa." 

Dra. Lee é a quarta vencedora do Prémio Lurie em Ciências Biomédicas, que reconhece a realização proeminente por um jovem cientista promissor na pesquisa biomédica. Os destinatários anteriores incluem o Dr. Karl Deisseroth (2015); a Dra. Jennifer Doudna (2014); e o Dr. Ruslan M. Medzhitov (2013). O prémio será entregue à Dra. Lee em 18 de maio, em Washington DC (EUA). 

"Estou verdadeiramente honrada por receber o Prémio Lurie em Ciências Biomédicas 2016, e espero que em breve sejamos capazes de traduzir essas descobertas em tratamentos para uma ampla gama de doenças," diz a Dra. Lee. "Com a notícia da primeira patente da RaNA e este prémio, estou feliz por ver o nosso trabalho continuar a progredir de uma forma significativa." 

Para mais informações sobre o Prémio Lurie em Ciências Biomédicas, visite http://fnih.org/lurieprize 

Sobre a RaNA Therapeutics 

RaNA Therapeutics é uma empresa líder de biotecnologia comprometida com o desenvolvimento de medicamentos que visam o ARN da próxima geração que regulam positivamente e seletivamente a expressão do gene para aumentar os níveis da proteína endógena para benefício terapêutico. A empresa foi fundada por líderes globais proeminentes que foram pioneiros na relação entre o lncARN e os modificadores cromáticos, bem como tecnologias doligonucleotídeos inovadoras. A missão da RaNA é melhorar a vida das pessoas que sofrem de doenças graves e que mudam a vida através da criação de medicamentos de precisão que podem mudar o curso da sua doençatecnologia da RaNA tem amplo potencial terapêutico para o tratamento de uma ampla gama de doenças, incluindo as doenças genéticas raras. A empresa possui programas líderes atuais na atrofia muscular espinhal e ataxia de Friedreich. Para mais informações sobre a empresa e as suas plataformas, visite http://www.ranarx.com 


(artigo traduzido) 


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