Pai espera que medicamento desenvolvido no Indiana (EUA), distinguido pelo NIH, possa salvar a vida da sua filha
A ataxia de Friedreich (AF) é
uma doença rara e especialmente cruel. Tom Hamilton conhece bem essa dor; com
11 anos de idade, a sua filha Annie deteriora-se fisicamente com cada dia que
passa. Ele diz que salvar sua vida é "uma corrida contra-relógio", e
ele tem esperança que o medicamento que está a ser desenvolvido pela Chondrial
Therapeutics, baseada em Indianápolis (EUA), possa dar à sua família mais anos
com Annie. O NIH acabou de aceitar o medicamento candidato num prestigiado programa
que vai acelerar o seu desenvolvimento e talvez ajudar a pôr o tempo do lado de
Annie.
O programa Terapêuticas para
Doenças Raras e Negligenciadas do NIH (TRND) selecionou o medicamento da Chondrial
Therapeutics, chamado TAT-Frataxina, para o seu programa altamente competitivo
que incide sobre acelerar o desenvolvimento e pagar a conta para que a empresa
possa seguir para a Fase 1 dos ensaios clínicos. É a segundo desenvolvimento
crítico para o TAT-Frataxina; o primeiro veio de um pai.
Hamilton, que vive em Nova
Iorque (EUA), trabalhou em Wall Street por 25 anos, mas deixou a indústria há
alguns anos para passar mais tempo com sua família. Três meses depois, os
médicos diagnosticaram Annie com AF.
"A minha esposa e eu dizemos
muita vez que nos foi dada uma dose muito grande de perspetiva", diz
Hamilton. "Todas as coisas que pensámos que eram importantes, percebemos
que realmente não são."
"Horrível" é a
palavra Hamilton usa para descrever a AF, que não tem tratamento. Os pais
pensam que têm uma criança saudável até cerca dos 10 anos de idade, quando a típica
falta de jeito adolescente torna-se tão pronunciada que começam a suspeitar que
algo mais pode estar em jogo. O prognóstico de Annie é o mesmo que as outras
50.000 pessoas nos EUA com a doença; provavelmente vai estar numa cadeira de
rodas pela sua adolescência e morrer pelos seus 20 ou 30 anos, devido a
complicações cardiovasculares.
"Uma pessoa não dorme
por cerca de seis meses [após o diagnóstico], e então percebe que isso também não
ajuda ninguém”, diz Hamilton. "Tentamos pensar e colocar todos os nossos
recursos, tempo e energia para tentar obter uma cura para essas crianças."
Após o diagnóstico de Annie,
Hamilton contactou a Aliança para a Investigação sobre AF, uma organização
global focada na procura de um tratamento ou cura para a doença.
"Eu disse: 'O que é que
precisam? Digam-me terapias que precisam de ajuda, que não tenham patrocínio",
diz Hamilton. "Eles disseram que havia um médico em Indiana (EUA), Mark
Payne, que ele tinha um medicamento terapêutico proteico."
Hamilton começou por doar milhões
do seu próprio dinheiro para a doença; ele doou mais de 3 milhões de dólares
para estabelecer um centro de investigação sobre a AF no Hospital Infantil da
Filadélfia (EUA) e investiu 1,1 milhões de dólares na Chondrial Therapeutics
para garantir a propriedade intelectual do TAT-Frataxina.
A AF é uma desordem genética
que limita a produção de frataxina, uma importante proteína que funciona na
mitocôndria, conhecidas como as fábricas de produção de energia da célula. Os
pacientes perdem nervos sensoriais nas suas extremidades e, em última análise,
desenvolvem doenças cardíacas graves.
Payne, que é um professor de
pediatria na Faculdade de Medicina da Universidade do Indiana (EUA),
desenvolveu o medicamento para entregar frataxina às mitocôndrias das células,
permitindo às células produzir energia normalmente e não morrer.
"Pense nisso como dar
insulina a diabéticos. Se puder fornecer frataxina, torna uma doença bastante
devastadora numa doença crónica bastante maneável, com uma qualidade de vida
elevada", diz o CEO da Chondrial Therapeutics, Steven Plump.
"Enquanto os pacientes precisam de continuar a receber frataxina longo da
vida, restaura a produtividade dessas células e - pelo menos em estudos com
animais, até à data – prolonga o tempo de vida."
Plump diz que ser
selecionado para o programa TRND diminui muito o risco com as despesas de
desenvolvimento e liberta o poder dos cientistas do TRND para levar o
TAT-Frataxina para ensaios em humanos. Para Hamilton, os avanços não são rápidos
o suficiente; se bem que um tratamento poderia não reverter a condição de
Annie, travaria a progressão, o que poderia significar salvar a sua vida.
"É de partir o coração
ver a minha fiha descer as escadas, e cada dia, fica mais difícil. Ela perdeu
alguma capacidade neuronal muito séria, por isso temos de fazê-lo para os
outros; se podemos salvar outras crianças, vale também a pena”, diz Hamilton.
"Eu acho que em cinco anos, haverá uma terapia. Eu estou à espera que seja
muito mais cedo. Eu preciso dela mais cedo."
NIH – National Institutes of Health (Institutos Nacionais de Saúde, EUA)
(artigo traduzido)
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