RaNA Therapeutics, que está a desenvolver um fármaco para a ataxia de Friedreich, vai apresentar dados em conferência
A RaNA Therapeutics, uma
empresa de biotecnologia com sede em Cambridge, Massachusetts (EUA), que
desenvolve a próxima geração de medicamentos que têm como alvo o ARN e que
atualmente tem um programa líder para a ataxia de Friedreich, anunciou que o
seu CEO, Ronald Renaud, irá apresentar uma visão corporativa na 18ª BIO CEO
& Conferência anual de Investidores em Nova Iorque (EUA). A administração
da RaNA também fará uma apresentação corporativa na 5ª Conferência Anual de
Parceiros Leerink da Global Healthcare. Ambas as conferências terão lugar no
Hotel Waldorf Astoria (Nova Iorque, EUA).
A ataxia de Friedreich (AF),
uma doença neuromuscular rara e debilitante, é normalmente causado por uma expansão
da repetição GAA no gene frataxina (FXN), o que resulta numa redução da
expressão da proteína FXN. Esta proteína é uma parte importante da função de mitocôndria,
os organismos de geração de energia dentro de todas as células. A tecnologia
científica da RaNA baseia-se no desenvolvimento de medicamentos que têm como alvo
o ARN que aumenta a expressão do gene. Estes medicamentos consistem em
oligonucleótidos altamente específicos, moléculas que são concebidas por
cientistas para se ligar a certas áreas do ARN (ácido ribonucleico), o ácido
nucleico transcrito a partir do ADN, num processo denominado transcrição, que
vai dar origem à proteína.
Os oligonucleótidos
desenhados pela RaNA podem afetar a ativação do ARN de duas maneiras. Na
primeira abordagem, os oligonucleótidos atuam durante a transcrição, o processo
em que o ADN dá origem ao ARN, impedindo a ação dos modificadores de cromatina
- complexos que podem suprimir a expressão dos genes.
Na segunda estratégia, o
processo acontece a um nível pós-transcricional, depois de o ADN ser copiado para
o ARN, mas antes de a proteína ser feita (translação). Esta última abordagem está
a ser utilizado na investigação da ataxia de Friedreich através de
oligonucleótidos que estabilizam o mARN no interior das células e aumentar a meia-vida,
permitindo uma maior disponibilidade das proteínas que lhes dão origem. Esta
abordagem deverá resultar numa maior produção da proteína FXN, o principal
defeito na ataxia de Friedreich. Ao elevar a proteína FXN aos níveis saudáveis,
os investigadores esperam tratar e prevenir a doença.
Ambas as conferências em
Nova Iorque (EUA) também serão transmitidas através do site da RaNA.
(artigo traduzido)
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