A Agilis Biotherapeutics e a Waisman Biomanufacturing entram em acordo exclusivo para fabrico de terapia genética para a ataxia de Friedreich
Waisman vai providenciar à Agilis o fornecimento global da nova terapia
genética AGIL-FA
A Agilis Biotherapeutics,
LLC (Agilis), uma empresa de biotecnologia que avança com terapias genéticas
inovadoras para doenças genéticas raras que afetam o sistema nervoso central
(SNC) e a Waisman Biomanufacturing, um grupo sem fins lucrativos de
desenvolvimento e fabrico de terapia celular e genética localizado na
UW-Madison Waisman Center (Centro Waisman, na Universidade do
Wisconsin-Madison, EUA) (Waisman) anunciou hoje que as empresas firmaram um
acordo de parceria exclusivo para a produção do novo produto de terapia
genética fa Agilis, o AGIL-FA, para o tratamento da ataxia de Friedreich (AF). A
AF é uma doença debilitante multi-sistémica resultante da mutação do gene FXN.
É a ataxia hereditária mais comum, em 1 em cada 100 pessoas que são portadoras
de um gene mutado FXN. A AF normalmente surge entre as idades de 5 e 15 e manifesta-se
como dificuldade com o equilíbrio e a coordenação. Ao longo do tempo, a doença
progride para uma variedade de sintomas neurológicos e alterações mudam a vida
em mobilidade, energia, fala, audição e outros sistemas do corpo, incluindo o
sistema cardiovascular, o que reduz a longevidade coletivamente em muitos
casos.
"A
nossa parceria com a Waisman é um passo importante no avanço da nossa terapia
genética AGIL-FA para o tratamento potencial dos sintomas neurológicos em
pacientes com ataxia de Friedreich"
Após a avaliação e seleção
do candidato terapêutico para a AF, AGIL-FA, a Agilis concluiu a caracterização
molecular e a prova-de-conceito inicial e estudos de biodistribuição di
AGLIL-FA antes da apresentação de um pedido de Investigational New Drug (IND) à
Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A construção do gene FXN usado no
AGIL-FA foi otimizado e desenvolvido em parceria com Intrexon Corporation.
Sob os termos do acordo, a Waisman
irá utilizar o seu pessoal, instalações e processos próprios para a fabrico de
material GLP para estudos não clínicos, material cGMP para estudos não clínicos
e clínicos, e futuro potencial de oferta comercial caso o AGIL-FA seja
desenvolvido com sucesso e aprovado. A Agilis e a Waisman fornecem cada uma à
equipa especialistas para contribuir para a execução global de toda a gama de
fabrico, qualidade e atividades de regulação.
"A nossa parceria com a
Waisman é um passo importante no avanço da nossa terapia genética AGIL-FA para
o tratamento potencial dos sintomas neurológicos em pacientes com ataxia de
Friedreich", disse o Dr. Mark Pykett, Presidente e CEO da Agilis. "A Waisman
é um fabricante líder de produtos biológicos, com vasta experiência e um forte
historial na produção de produtos médicos inovadores. Em parceria com a Waisman
para alavancar os seus sistemas proprietários, experiência organizacional e de
infra-estrutura extensa, a Agilis solidificou um componente-chave estratégico
no curto prazo e desenvolvimento a longo prazo e comercialização do AGIL-FA.
Estamos satisfeitos com a parceria com uma organização tão respeitável como a
Waisman para garantir alta qualidade, fabricação escalonável do produto".
Fundada em 2001, a Waisman
Biomanufacturing, uma entidade sem fins lucrativos do Waisman Center e da
Universidade de Wisconsin, atualmente opera uma instalação de produção de
produtos biológicos de 15.000 pés quadrados (1393.546 metros quadrados), com
oito áreas cGMP de sala limpa compatível para acomodar a produção clínica de
terapias de mamíferos e microbianas e enchimento asséptico de produtos finais.
O Sistema de Qualidade Waisman e instalação de sala limpa são projetados para
maximizar a conformidade regulamentar e qualidade ambiental.
O Dr. Derek Hei, diretor da
Waisman, comentou, "A nossa parceria com a Agilis é o reflexo da missão da
Waisman em fornecer produtos biológicos cGMP de alta qualidade aos nossos
parceiros e para ajudar com o avanço de medicamentos inovadores para melhorar o
tratamento de doenças humanas. Temos o prazer de colaborar com a Agilis no seu
excitante produto de terapia genética para a ataxia de Friedreich e facilitar o
fornecimento do produto para a sequência de estágios de desenvolvimento necessários
para a sua aprovação e comercialização final".
Sobre
a ataxia de Friedreich
A ataxia de Friedreich (AF)
é uma doença neuromuscular hereditária mais vulgarmente causada por um único
defeito genético no gene FXN que conduz à produção reduzida de frataxina, uma
proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo do ferro. A AF
resulta numa condição física debilitante, redução da esperança de vida e é a
ataxia hereditária mais comum, com uma estimativa de 5.000 a 10.000 pacientes nos
EUA (ou seja, uma em cada 50.000 pessoas). Tanto crianças do sexo masculino como
feminino podem herdar o distúrbio. Os sintomas da AF incluem perda progressiva
da coordenação e força muscular, que levam ao uso em tempo integral de uma
cadeira de rodas; escoliose (que muitas vezes requer intervenção cirúrgica); diabetes
mellitus; problemas na audição e visão; doenças cardíacas graves; e morte
prematura. As terapias atuais para a AF estão voltadas para o alívio
sintomático, e não existem medicamentos aprovados pela FDA para tratar a causa
da AF.
Sobre
a Agilis Biotherapeutics
A Agilis está a avançar terapias genéticas inovadoras
destinadas a proporcionar uma eficácia a longo prazo para pacientes com doenças
genéticas debilitantes, muitas vezes fatais, raras que afetam o sistema nervoso
central. As terapias da Agilis são concebidas para conferir benefícios clínicos
sustentáveis, e potencialmente uma cura funcional, por indução da expressão
persistente de um gene terapêutico. A tecnologia da empresa visa o
direcionamento preciso e a restauração duma função perdida dum gene, evitando
ao mesmo tempo os efeitos não intencionais fora do alvo. A estratégia integrada
da Agilis aumenta a eficiência do desenvolvimento de terapêuticas de ADN em
terapias genéticas seguras, direcionadas que alcancem eficácia a longo prazo e
permitam que os pacientes permanecem assintomáticos sem tratamento invasivo
contínuo. Os programas de doenças raras da Agilis estão focados na terapia genética para a Deficiência de L-aminoácidos aromáticos
descarboxilasencia, ataxia de Friedreich, síndrome de Angelman e síndrome do X
Frágil, doenças genéticas raras que incluem défices neurológicos graves e
resultar em condições fisicamente debilitantes.
Sobre
Waisman Biomanufacturing
A Waisman Biomanufacturing (http://www.gmpbio.org) é
um grupo de desenvolvimento bioterapêutico sem fins lucrativos e de fabrico que
faz parte do Centro Waisman da Universidade
de Wisconsin-Madison (EUA). A missão da WB é acelerar o avanço de bioterapias
prometedoras em ensaios clínicos humanos através de colaborações com investigadores
académicos e empresas de biotecnologia. A WB tem uma vasta experiência na
produção cGMP de produtos biológicos para a fase I/II de ensaios clínicos em
seres humanos, incluindo: vetores virais e vacinas, ADN plasmídeo, proteínas
recombinantes e terapias celulares. A WB fornece serviços abrangentes para
abordar questões fundamentais para projetos em estágio inicial, incluindo:
transferência de tecnologia, desenvolvimento de processos, desenvolvimento do ensaio,
qualificação do processo/validação, qualificação do ensaio/validação, fabrico
cGMP de material pré-clínicos e clínicos, testes de controlo de qualidade e
enchimento asséptico. Além disso, a WB oferece suporte completo para registros
regulatórios.
Declaração
Porto-Seguro
Algumas das declarações
feitas neste comunicado de imprensa são declarações prospetivas. Estas
declarações prospetivas são baseadas nas nossas expectativas e projeções atuais
sobre eventos futuros e estão geralmente associadas aos nossos planos,
objetivos e expectativas para o desenvolvimento do nosso negócio. Embora a
administração acredite que os planos e objetivos refletidos ou sugeridos por
estas declarações prospetivas sejam razoáveis, todas as declarações prospetivas
envolvem riscos e incertezas e os resultados futuros reais podem ser
materialmente diferentes dos planos, objetivos e expectativas expressos neste
comunicado de imprensa.
Investigational New Drug
(IND) – Novo Medicamento de Investigação
Food and Drug Administration
(FDA) – Administração dos Medicamentos e
Alimentos
Material GLP (Good laboratory practice) – Material de
boas práticas laboratoriais
Áreas cGMP (current good manufacturing practice) –
Áreas de boas práticas de fabrico atuais
(artigo traduzido)
Comentários
Enviar um comentário