A Bamboo Therapeutics (NC, EUA) adquire instalações de fabrico da UNC (Universidade da Carolina do Norte, EUA) para terapias genéticas
As instalações de vetores
virais da Carolina do Norte (EUA) foram criadas para promover terapias para a
AF e doenças semelhantes em testes clínicos
A Bamboo Therapeutics, Inc.,
uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas
para doenças neuromusculares raras do sistema nervoso central, incluindo a ataxia
de Friedrich, anunciou que adquiriu as instalações de fabrico de terapia
genética viral da Vector Core, da Universidade da Carolina do Norte (UNC) de
Chapel Hill. Os detalhes financeiros do acordo não foram divulgados.
Os vetores virais são
ferramentas, desenhadas para aplicações específicas, normalmente usadas por
biólogos moleculares para entregar material genético nas células. Um exemplo é
a sua utilização no desenvolvimento de terapias para corrigir os genes
defeituosos que causam algumas doenças.
Fundada em 1993 como um
serviço completo de organização da produção de vetores virais com experiência
em desenho de vetores e processo de desenvolvimento, a Vector Core da UNC
fabrica vetores para investigação e uso clínico, na em sua fábrica de 11.000
pés quadrados (1021.933 m2). Os vetores são para uso por empresas farmacêuticas
e biotecnológicas, universidades e fundações.
A Bamboo e a Vector Core
desenvolveram uma plataforma de produção baseada nas células em suspensão que
utiliza meios isentos de soro para aumentar a escalabilidade, eficiência, e
pureza. A empresa diz que o sistema diminui o número de etapas de processamento
necessárias nos métodos de produção de vetores virais utilizando células
aderentes, enquanto também reduz a variabilidade e limitações associadas com o
uso de soro animal, proporcionando aos seus clientes vetores de qualidade
superior a um custo menor.
"Acreditamos que ter
uma instalação líder no fabrico totalmente integrado no nosso negócio oferece
flexibilidade e uma vantagem competitiva", diz o Dr. Jude Samulski,
fundador científico e presidente da Bamboo Therapeutics, num comunicado.
"Prevemos que os nossos programas avancem rapidamente, incluindo o nosso
programa DMD [distrofia muscular de Duchenne], que se espera que entre na
clínica no início de 2017."
A Bamboo Therapeutics, com
sede em Chapel Hill (NC, EUA) foi formada para promover a obra do Dr. Samulski,
que também é o diretor do Centro de Terapia Genética da Universidade da
Carolina do Norte (UNC) e um pioneiro no campo da terapia genética. Há mais de
30 anos, o Dr. Samulski foi o primeiro a perceber a utilização potencial do
vírus adeno-associado (AAV) como um veículo para substituir um gene defeituoso
por um gene saudável. Desde então, ele tem redesenhado vírus de ocorrência
natural para direcionar a entrega a determinados tecidos, e melhorou a
segurança da técnica. Esta investigação e desenvolvimento resultou em mais de
20 patentes relacionadas com a utilização terapêutica dos AAV. O Dr. Samulski
continua a avançar no campo da otimização dos vetores e redesenho dos AAV.
Com base no trabalho que
está sendo feito na distrofia muscular de Duchenne (DMD), o genoma do vírus
adeno-associado recombinado (rAAV) baseado em tecnologia de engenharia usado pela
Bamboo é também uma plataforma potencial para tratar outras doenças neurológicas
e neuromusculares, com a linha de produção da empresa está focada em doenças de
altas necessidades não atendidas, incluindo a ataxia de Friedreich, neuropatia
axonal gigante (GAN), doença de Canavan, e DMD.
A ataxia de Friedreich é uma
de um grupo de doenças neurológicas raras, progressivas e muitas vezes fatais,
cuja base genética degenerativa afeta um número estimado de 150.000 pessoas nos
EUA, com sintomas que muitas vezes afetam a coordenação, audição e visão. As ataxias
hereditárias são causadas por um defeito num determinado gene presente no
nascimento.
Em colaboração com a Dra.
Paola Leone, professora de Biologia Celular da Universidade de Rowan, em
Stratford (NJ, EUA), a Bamboo também está a aplicar a tecnologia para
desenvolver um tratamento para a doença de Canavan. Descrito pela Fundação
Canavan como uma "doença neurológica progressiva e fatal que tem início na
infância," a doença de Canavan é causada por uma anomalia genética
hereditária - falta de uma enzima essencial que provoca a deterioração da
substância branca (mielina) no cérebro - que impede a transmissão apropriada
dos sinais nervosos.
A Dra. Leone dirige todas as
atividades de investigação na Universidade de Rowan e centros filiados. Os seus
interesses de investigação incluíram neuroquímica da epilepsia in vivo e abordagens de transferência
genética para o tratamento de distúrbios neurológicos, e está a estudar
abordagens farmacológicas em humanos e em animais modelo da doença de Canavan.
A Bamboo diz que é única
entre as empresas de terapia genética, pois investiu no processo de fabrico
através da recente aquisição das instalações da Vector Core da UNC. A empresa
diz que ter instalações de fabrico que são bem conhecidas e respeitadas vai
encurtar os seus prazos de desenvolvimento dos produtos, e ajudar a melhorar a
eficácia e o desempenho dos fármacos da empresa.
O programa mais avançado da
Bamboo, um potencial tratamento para a GAN, está atualmente na Fase 1/2 de um
ensaio.
(artigo traduzido)
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