26 de novembro de 2015

Retrotope anuncia abertura do segundo local de ensaios clínicos para a inscrição no ensaio clínico para a ataxia de Friedreich

A Retrotope anuncia a abertura do segundo local de ensaios clínicos, a Rede Colaborativa Neurociência, LLC. ("SNC") em Long Beach, Califórnia (EUA), para o estudo de 28 dias, em humanos, de dose ascendente doseada oralmente de RT001 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), estado de doença, e finalidades exploratórias em pacientes com ataxia de Friedreich (AF).
O Dr. Robert Molinari, CEO da Retrotope, comentou: "A Retrotope está animada por ter o segundo local de ensaios clínicos aberto e participar no estudo em curso sobre a AF. Este segundo centro está localizado no sul da Califórnia e está a trabalhar em estreita colaboração com a Universidade do Sul da Flórida (USF - EUA) e a FARA (Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich), como parte da equipa de estudo global a trabalhar para desenvolver um tratamento para esta doença devastadora".
O protocolo RT001-002 é um estudo de dois centros planeado para 18 pacientes com AF que são ambulatórios (com ou sem dispositivos de apoio). Os objetivos primários são avaliar a segurança e tolerabilidade dos níveis de duas doses de RT001 quando administrado oralmente a pacientes com AF durante 28 dias consecutivos; para determinar o perfil PK do RT001 em ambos os níveis de doses após a administração oral única e múltipla; e para determinar as doses para estudos futuros. As finalidades secundárias são avaliar os efeitos do RT001 em estados finais da doença, utilizando a medição neurológica da Escala de Avaliação da Ataxia de Friedreich e a medição de desempenho do passeio 25-Foot (T25FW) relevantes para a ataxia.
O ensaio, na Universidade do Sul da Flórida (EUA), teve início em agosto de 2015 e permanece aberto para inscrições.
Para obter mais informações sobre este estudo, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02445794.
Sobre o RT001: A Retrotope descobriu que um mecanismo comum a muitas doenças degenerativas, nomeadamente, a degradação de radicais livres de lípidos em membranas celulares mitocondriais, pode na verdade causar doenças. Os radicais livres atacam e degradam as gorduras polinsaturadas (PUFAs), que são componentes essenciais das membranas celulares. Nós e outros autores mostrámos que os produtos de degradação destas gorduras estão associados a muitas doenças neurodegenerativas e de envelhecimento, e criar cascatas de danos adicionais que são tóxicos para as células. O composto de chumbo da Retrotope (RT001) é um ácido gordo estabilizado, disponível através da via oral, patenteado, que desliga essa degradação e estabiliza as membranas celulares contra novos ataques.
Sobre a Retrotope, Inc.: A Retrotope, Inc. é uma empresa farmacêutica de capital privado que está a liderar o avanço de uma nova e revolucionária teoria unificadora do envelhecimento e degeneração que pode resultar em drásticas novas abordagens para a terapia. É a criação de uma nova categoria de fármacos compostos de propriedade que são quimicamente formas de nutrientes essenciais que podem tratar doenças degenerativas estabilizadas. A primeira indicação é para o tratamento da ataxia de Friedreich, uma doença fatal órfã com um mecanismo de doença comuns a muitas outras doenças de envelhecimento e degeneração. Para mais informações sobre a Retrotope, visite http://www.retrotope.com.
Sobre a ataxia de Friedreich (AF): A AF é um distúrbio neuromuscular degenerativo debilitante que reduz a esperança de vida e que afeta cerca de 6.000 pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar dos cinco anos de idade até à idade adulta, com o início na infância a tender estar associado a uma progressão mais rápida da doença. Uma perda progressiva da força muscular e coordenação leva à incapacidade motora, o uso em tempo integral de uma cadeira de rodas, e em última análise, a morte precoce devido a complicações cardíacas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF exigem auxiliares de locomoção, como bengalas, andarilhos ou cadeira de rodas, na adolescência ou início da idade adulta. Atualmente não há tratamentos aprovados para a AF.
Sobre a FARA: A Friedreich’s Ataxia Research Alliance – Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich (FARA) é uma organização nacional, pública, 501(c)(3), sem fins lucrativos, isenta de impostos, dedicada a curar a ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara, através da investigação. Para mais informações sobre a AF, visite o site da FARA, http://www.curefa.org.


(artigo traduzido)