Retrotope anuncia inscrições abertas para o ensaio clínico na ataxia de Friedreich


A Retrotope (CA, EUA) anuncia a abertura de inscrição para um ensaio clínico de 28 dias, de RT001 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), estado de doença, e parâmetros exploratórios em pacientes com ataxia de Friedreich (AF).

O Dr. Robert Molinari, CEO da Retrotope, comentou: "A Retrotope está animada em começar os testes em humanos, trabalhando com a FARA e comunidade da ataxia de Friedreich, para desenvolver um tratamento para esta doença devastadora. A Retrotope e outras descobriram que cascatas de peroxidação lipídica de radicais livres na membrana mitocondrial representam um mecanismo comum pelo qual muitas doenças degenerativas, e especialmente a AF, desencadeiam e amplificam o dano que mata as células. Na AF, o ferro livre associado à doença é um catalisador para a peroxidação lipídica de exatamente o tipo que podemos atenuar com o nosso fármaco, RT001, uma forma quimicamente estabilizada de uma membrana de ácido gordo natural que é resistente à peroxidação lipídica."

O protocolo RT001 é um estudo planeado para dois centros planeado para 18 pacientes com AF que são ambulatórios (com ou sem um dispositivo de apoio). Os objetivos primários são avaliar a segurança e tolerabilidade de dois níveis de dose de RT001 quando administrado oralmente a pacientes com AF durante 28 dias consecutivos; para determinar o perfil PK de RT001 em ambos os níveis de dose após a administração oral única e múltipla; e para determinar a dose para estudos futuros. Os objetivos secundários são avaliar os efeitos do RT001 nos objetivos do estado de doença, utilizando o sub-resultado neurológico da Escala de Avaliação da Ataxia de Friedreich e a medição de desempenho Temporário 25-Foot Walk (T25FW) relevantes para a ataxia.

"A FARA tem trabalhado com a Retrotope nos últimos anos, enquanto o RT001 passou pelo desenvolvimento pré-clínico e acreditamos que este é um excelente exemplo do poder de angariação de pacientes no início do processo de desenvolvimento de medicamentos. A FARA prestou assistência no desenvolvimento de parcerias com colaboradores académicos que testaram o RT001 em modelos celulares de AF, concedeu apoio para a fabricação, participou em reuniões regulamentares e angariou pacientes na comunidade em grupos de discussão sobre modificações da dieta recomendada para este estudo de fase precoce. Estamos muito animados para continuar a nossa parceria e apoio, enquanto abordamos este novo e importante marco", disse Jennifer Farmer, MS, CGC, Diretora Executivo da FARA.

Em dois locais da Rede de Investigação Clínica Colaborativa da FARA, da Universidade do Sul da Flórida (EUA) e da Universidade da Califórnia em Los Angeles (EUA), será realizado o estudo e a FARA irá utilizar o Registro do Paciente para ajudar em locais em recrutamento. As inscrições estão abertas na Universidade do Sul da Flórida (EUA), as inscrições na Universidade da Califórnia Los Angeles (EUA) vão abrir no início do outono.

Sobre o RT001: A Retrotope descobriu que um mecanismo comum a muitas doenças degenerativas, nomeadamente, a degradação de radicais livres de lípidos em membranas celulares mitocondriais, pode na verdade causar a doença. Os radicais livres atacam e degradam as gorduras poliinsaturadas (PUFAs), que são componentes essenciais das membranas celulares. Nós e outros autores têm demonstrado que os produtos de degradação destas gorduras estão associados com muitas doenças de neurodegeneração e envelhecimento, e criar cascatas de danos adicionais que são tóxicos para as células. O composto de chumbo da Retrotope (RT001) é um ácido-gordo estabilizado, patenteado, disponível por via oral, que desliga essa degradação e estabiliza as membranas celulares contra novos ataques.

Sobre a Retrotope, Inc.: A Retrotope, Inc. é uma empresa farmacêutica de capital privado que está a liderar o avanço de uma nova e revolucionária teoria unificadora do envelhecimento e degeneração que pode resultar em abordagens drasticamente novas para a terapia. É a criação de uma nova categoria de fármacos compostos de compostos de propriedade que são quimicamente estabilizadas formas de nutrientes essenciais que podem tratar doenças degenerativas. A primeira indicação é para o tratamento de ataxia de Friedreich, uma doença órfã fatal com um mecanismo da doença comuns a muitas outras doenças do envelhecimento e degenerativas. Para mais informações sobre a Retrotope, visite http://www.retrotope.com.

Sobre a ataxia de Friedreich (AF): A AF é uma doença neuro-muscular debilitante e degenerativa, que reduz a esperança de vida e que afeta cerca de 6.000 pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar dos cinco anos de idade até à idade adulta, com o início na infância a estar associado a uma progressão mais rápida da doença. Uma perda progressiva da força muscular e coordenação leva à incapacidade motora, uso a tempo integral de uma cadeira de rodas, e em última análise, morte precoce devido a complicações cardíacas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF necessitam de auxiliares de locomoção, como uma bengala, andarilho ou cadeira de rodas na adolescência ou início dos 20 anos. Atualmente não há tratamentos aprovados para a AF.

Sobre a FARA: A FARA – Friedreich’s Ataxia Research Alliance (Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich - EUA) é uma organização nacional, pública, 501 (c) (3), sem fins lucrativos, isenta de impostos, dedicada a curar a ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara, através da investigação. Para mais informações sobre a AF e a FARA, visite: http://www.curefa.org.



(artigo traduzido)




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