Fármaco para distrofia muscular rara com designação “Via Rápida”

Os tratamentos para condições médicas extremamente raras são poucos e distantes entre si. O número de casos de "doenças órfãs" não justifica a quantidade de dinheiro necessária para obter um produto farmacêutico desenvolvido, testado e aprovado.

Este é exatamente o mercado para o qual a Bioblast Pharma, sedeada em Telavive (Israel), foi criada para preencher em 2012. Agora, as suas três plataformas experimentais estão se movimentando mais perto de mercado.

O Cabaletta, principal produto da Bioblast para o tratamento de duas doenças raras e atualmente incuráveis ​​- distrofia muscular oculo-faríngea (OPMD) e ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) - recebeu a designação  “Via Rápida” em junho, nos EUA, atribuída pela Food and Drug Administration (FDA) para acelerar o desenvolvimento do fármaco, revisão e aprovação potencial especificamente para o tratamento da OPMD.

O Cabaletta é um estabilizador proteico que se liga a proteínas para prevenir agregação prejudicial. Está a passar pela fase 2 dos ensaios em Israel e no Canadá para o tratamento da OPMD, e em Israel para o tratamento da SCA3. No final do ano, a fase 3 dos ensaios está prevista começar para a OPMD na América do Norte e para a SCA3 nos EUA e Europa.

"Acreditamos que a designação ‘Via Rápida’ representa um importante reconhecimento pela FDA do potencial do Cabaletta para abordar uma necessidade não atendida significativa", diz o presidente e CEO da Bioblast, Colin Foster.

Foster diz que uma das razões porque os fundadores da Bioblast focaram-se na OPMD é que esta doença hereditária progressiva tende a se agrupar dentro de certos grupos geográficos e étnicos, incluindo judeus Bukharan e Ashkenazi de Israel, franco-canadenses do Quebec (Canadá) e hispano-americanos do sudoeste dos EUA. As pessoas com OPMD têm dificuldade em engolir e gradualmente perdem força muscular em todo o corpo.

Foster, ex-presidente e CEO da Bayer Pharmaceuticals Corporation EUA, juntou-se à Bioblast em fevereiro passado, pouco depois que o seu capital se tornou público na Nasdaq. "Eu pensei que a Bioblast teve grande ciência por trás dela, e podia oferecer aos pacientes que têm outro lugar para ir, uma terapia que pode mudar o curso da doença", diz ele. "Se você tem bons dados, os medicamentos órfãos podem perfurar acima do seu peso."

Esperança para a atrofia muscular espinal

O segundo produto da linha de produção da Bioblast é uma plataforma de "leitura" para a atrofia muscular espinhal, uma outra condição debilitante e atualmente incurável. A plataforma dá um novo propósito a uma família existente de medicamentos chamados macrolídeos e distribui-os de uma maneira nova, que mostrou bons resultados em ratos modelos com atrofia muscular espinhal.

"Leitura" refere-se à utilização da plataforma de macrólidos para facilitar a produção duma versão totalmente funcional de uma proteína que não se desenvolve completamente devido a uma mutação genética que encomenda um "código de paragem.”

Com efeito, a plataforma permite que o gene ignore o código de paragem e leia através de todo o conjunto de instruções para fazer esta proteína essencial para o sistema nervoso central.

"A mutação ‘código de paragem’ é a causa de cerca de 2.000 doenças diferentes", diz Foster, acrescentando que o fármaco candidato injetável de leitura agora em desenvolvimento pré-clínico, indo para a fase 2 dos ensaios no prazo de cerca de seis meses.

Ele observou que a atrofia muscular espinhal afeta cerca de 30 mil crianças nos Estados Unidos e um número igual na Europa. "Infelizmente, muitas dessas crianças acabam em ventiladores", ele relata.

A Bioblast apresentou dados de prova de conceito na plataforma de leitura no 19.º Encontro Internacional de Investigadores da Atrofia Muscular Espinal, no Missouri (EUA) em junho passado.

Mais duas doenças órfãs na mira

Também em junho, a Bioblast apresentou a prova-de-conceito para o seu terceiro produto da linha de produção, na reunião anual da Fundação das Doenças Mitocondriais, na Virgínia (EUA).

A plataforma de substituição da proteína mitocondrial (mPRT) é algo que Foster chama de "uma nova fronteira" e está atualmente em fase pré-clínica.

As mitocôndrias são organelas de geração de energia presentes em todas as células do corpo exceto os glóbulos vermelhos. "Algo como 900 proteínas funcionam em torno da mitocôndria e cerca de 150 doenças resultam de mutações nestas proteínas", diz Foster.

"Se pudermos fazer a proteína fora do corpo e encontrar uma maneira de injetá-lo na mitocôndria, estamos atacando a causa raiz das doenças."

Por agora, a Bioblast está a concentrar os seus esforços no tratamento de duas doenças mitocondriais genéticas raras com a mPRT: a ataxia de Friedreich, que causa dano progressivo do sistema nervoso; e a a deficiência da ornitina carbamoiltransferase (OTC), o que faz com que a amónia prejudicial a acumular na corrente sanguínea.

"As plataformas da Bioblast são baseadas em conhecimento profundo dos processos biológicos causadores de doenças e, potencialmente, oferecer soluções para diversas doenças que compartilhem a mesma patologia biológica", conclui Foster.

Cofundada pela Dra. Dalia Megiddo e Udi Gilboa, a Bioblast emprega 13 pessoas em Telavive e está a estabelecer um quartel-general nos EUA, em Connecticut.


(artigo traduzido)




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