CIRAH (Holguin, Cuba) leva a cabo o seu oitavo ensaio clínico

O Centro de Investigação e Reabilitação de Ataxia Hereditária (CIRAH) está a realizar o seu oitavo ensaio clínico desde o início de janeiro, a fim de desenvolver estratégias de intervenção que contribuam para alterar certos distúrbios clínicos relacionados com as funções cognitivas e motoras dos pacientes.
O ensaio testa a segurança e eficácia de um medicamento neuroprotetor de eritropoietina humana recombinante (NeuroEPO) em pacientes com ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2), de alta prevalência em Cuba, onde mais de 2.000 pacientes foram diagnosticados entre vivos e mortos, enquanto cerca de 10.000 pessoas em situação de risco foram localizadas em todas as províncias.
O medicamento foi obtido no Centro de Imunologia Molecular de Havana (Havana, Cuba) e é administrado por via intranasal três vezes por semana durante seis meses em 34 pacientes de diferentes locais de Holguin e um de Cauto Cristo, na província de Granma (Cuba).
O Dr. Roberto Rodriguez Labrada, chefe de investigação do CIRAH, explicou que este ensaio visa "avaliar o comportamento clínico de um grupo de parâmetros, que resposta variável ao tratamento está relacionada principalmente com mudanças clínicas fundamentais".
Por outro lado, o Dr. Luis Velázquez Pérez, diretor-geral da CIRAH expressou: "Esta investigação foi precedida pelo desenvolvimento de um modelo animal transgénico da SCA2 para o pré-ensaio clínico, no Centro Nacional de Laboratório de Produção Animal (CENPALAB) 4. Há muitos anos, foi realizado um ensaio com sulfato de zinco, seguido por uma outra com eritropoietina humana. Depois disso, uma investigação combinando estes dois produtos foi conduzida num modelo animal, que demonstrou uma melhoria de funções de coordenação e um aumento da sobrevivência".
O Dr. Velázquez acrescentou que uma vez que esses animais foram sacrificados, eles estudaram o seu cerebelo mostrando mudanças positivas produzidas pelo NeuroEPO. Em seguida, os especialistas realizaram um estudo em seres humanos saudáveis ​​procurando efeitos adversos que não foram encontrados.
Referindo-se ao desenvolvimento dos ensaios clínicos na CIRAH, ambos os especialistas disseram ter conseguido a estabilidade e sustentabilidade da participação dos pacientes nos ensaios, cujos resultados levaram a tratamentos com resultados positivos na maioria deles.
"Mas acima de tudo somos a favor de revolucionar a ideia de que esta é uma doença em grande parte sem tratamento, e é verdade, não há cura, mas com as estratégias de intervenção do CIRAH, temos conseguido gerar uma espécie de protocolo de tratamento baseado principalmente na reabilitação, o que levou a melhorar significativamente as funções motoras dos pacientes sob tratamento sustentável por cinco anos".
A SCA2 é uma doença neurodegenerativa caracterizada por distúrbios neurológicos, como disartria, perda do membros, sensações debilitadas, reflexos profundos presentes, movimentos sacádicos lentos, demência e ataxia.


(artigo traduzido)




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