Horizon Pharma plc (Dublin, Irlanda) recebe a designação Fast Track (Via Rápida) da FDA (Food and Drug Administration – EUA) para o ACTIMMUNE ® no tratamento da ataxia de Friedreich
A Horizon Pharma plc (NASDAQ:
HZNP), uma companhia biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes
por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de
produtos diferenciados que atendam necessidades médicas por satisfazer,
anunciaram hoje que a FDA (EUA) atribuiu a designação Fast Track ao ACTIMMUNE®
(interferon gama-1b) para o tratamento da ataxia de Friedreich (FA), um
distúrbio neuromuscular degenerativo.
"Elogiamos a FDA pela
atribuição da designação Fast Track ao ACTIMMUNE para a ataxia de Friedreich,
para potencialmente ajudar a tratar pacientes que sofram desta debilitante
doença, para os quais não há tratamentos disponíveis aprovados pela FDA",
disse Timothy P. Walbert, presidente e CEO da Horizon Pharma plc. "Estamos
ansiosos por continuar o nosso programa de desenvolvimento clínico em curso, à
medida que avaliamos o ACTIMMUNE nesta população de pacientes."
Os medicamentos podem
qualificar-se à designação Fast Track, caso se destinem a tratar uma doença
grave ou com risco de vida e demonstrar o potencial para responder a
necessidades médicas por satisfazer. A designação Fast Track proporciona maior
acesso e comunicação mais frequente com a FDA em todo o processo de
desenvolvimento e revisão do medicamento, com o objetivo de possivelmente
acelerar a aprovação. Além disso, a designação Fast Track também oferece a
oportunidade de apresentar seções do processo de registo e de ser considerado
para revisão prioritária no momento da apresentação baseada em dados clínicos
futuros.
A empresa apresentou o
pedido de Investigação de Novo Medicamento (IND) para o ACTIMMUNE no tratamento
da FA em Fevereiro de 2015 e anunciou planos para começar a Fase 3 dum estudo,
no segundo trimestre, em colaboração com a FARA (Ataxia Research Alliance do
Friedreich – Aliança para a Investigação na Ataxia de Friedreich) e um subconjunto
da rede de investigação dos centros clínicos colaborativos (CCRN) com a FARA no
estudo da FA.
Sobre a ataxia de Friedreich
(FA)
A FA é uma doença
debilitante, que encurta a esperança de vida e neuromuscular degenerativa. Afeta
cerca de uma em 50 mil pessoas nos EUA. O início dos sintomas pode variar dos
cinco anos de idade até à idade adulta, sendo o início da infância associado a
uma progressão mais rápida. A perda progressiva da força muscular e coordenação
leva à incapacitação motora e, muitas vezes, o uso a tempo integral de uma
cadeira de rodas. A maioria dos jovens diagnosticados com FA requerem ajudas à
sua mobilidade, como uma bengala, andarilho ou cadeira de rodas pela
adolescência ou pelos 20 anos. Não há, atualmente, tratamentos aprovados para a
FA. Para obter mais informações sobre a FA, visite o site da FARA: http://www.curefa.org.
Sobre o ACTIMMUNE®
O ACTIMMUNE (interferon
gama-1b) é uma proteína fabricada biologicamente, semelhante à que o corpo faz naturalmente
para ajudar a prevenir infeções. Atualmente o ACTIMMUNE está aprovado pela FDA
para uso em duas doenças raras. Está indicado para reduzir a frequência e
gravidade de infeções graves associadas com a doença granulomatosa crónica
(CGD), uma doença genética que afeta o funcionamento de algumas células do
sistema imunitário. Além disso, o ACTIMMUNE está indicado para retardar o
agravamento da osteopetrose maligna grave (SMO), uma desordem genética que
afeta a formação óssea normal. Para obter mais informações, consulte http://www.ACTIMMUNE.com.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES
SOBRE SEGURANÇA
USOS APROVADOS PARA O ACTIMMUNE
(interferon gama 1-b)
Doença Granulomatosa Crónica
(CGD)
O ACTIMMUNE está indicado
para reduzir a frequência e gravidade de infeções graves associadas com a
doença granulomatosa crónica. A CGD é uma doença genética que afeta o
funcionamento de algumas células do sistema imunitário.
Osteopetrose maligna grave
(SMO)
O ACTIMMUNE está indicado para
retardar o agravamento da osteopetrose maligna grave. A SMO é uma doença
genética que afeta a formação óssea normal.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES
SOBRE SEGURANÇA (ISI)
Os efeitos secundários mais
comuns do ACTIMMUNE são os chamados sintomas "gripais", tais como
febre, dor de cabeça, calafrios, mialgia (dor muscular) ou fadiga, que podem
diminuir de gravidade com a continuação do tratamento. A administração de
ACTIMMUNE ao deitar, pode minimizar alguns destes sintomas. O acetaminofeno pode
ser útil na prevenção da febre e dor de cabeça.
Se estiver grávida, ou
planeia engravidar, ou planeia amamentar, deve consultar o seu médico.
O ACTIMMUNE pode causar
reações alérgicas graves e/ou erupções cutâneas. Não use o ACTIMMUNE se for
alérgico/a ao interferon-gama, produtos derivados de E. coli ou a qualquer componente do produto (veja a lista completa
de componentes). Se desenvolver uma reação grave ao ACTIMMUNE, interrompa
imediatamente e contacte o seu médico ou procure ajuda médica.
Em doses elevadas, o
ACTIMMUNE pode causar sintomas (semelhantes aos da gripe), que pode agravar
algumas doenças cardíacas pré-existentes. Informe o seu médico se tem qualquer problema
cardíaco, tais como batimentos cardíacos irregulares, insuficiência cardíaca ou
diminuição do fluxo sanguíneo para o coração.
O ACTIMMUNE pode causar
alterações reversíveis no seu sistema nervoso, trata incluindo diminuição da
capacidade mental, distúrbios no andar e tonturas. Informe o seu médico se tem
qualquer historial de convulsões ou outros distúrbios neurológicos.
A função da medula óssea pode
ser suprimida com o ACTIMMUNE e uma diminuição da produção de células
importantes para o corpo pode ocorrer. Este efeito, que pode ser grave, é
geralmente reversível quando o medicamento é interrompido ou a dose é reduzida.
Informe o seu médico se tem, ou já teve, a função da medula óssea reduzida. O seu
médico irá monitorizar estas células com exames sanguíneos no início da terapia
e depois com intervalos de três meses.
Ao tomar o ACTIMMUNE, pode
causar alterações reversíveis na sua função hepática, particularmente em
pacientes com menos de um ano de idade. O seu médico irá monitorizar o fígado
com exames sanguíneos no início da terapia e depois com intervalos de três
meses. Se o paciente tiver 1 ano ou menos, a monitorização será feita numa base
mensal.
Se estiver a receber o
ACTIMMUNE em casa, o seu médico irá fornecer-lhe ou aos seus cuidadores
instruções adequadas sobre a administração do medicamento e eliminação do
recipiente, agulhas e seringas.
São incentivados a relatar
efeitos secundários negativos de medicamentos prescritos à FDA. Visite http://www.fda.gov/medwatch ou
ligue para 1-800-FDA-1088.
Esta informação não se
destina a substituir as conversas com o seu médico. Para obter informações
adicionais acerca do ACTIMMUNE, por favor consulte a informação completa fale
com o seu médico. O ACTIMMUNE está disponível apenas mediante prescrição.
Sobre a Horizon Pharma plc
A Horizon Pharma plc é uma
empresa biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes através da
identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de produtos
diferenciados que atendam as necessidades médicas por satisfazer. A empresa
comercializa um portfólio de produtos para doenças de artrite, inflamatórias e
órfãs. Os produtos comercializados da empresa, nos EUA, são ACTIMMUNE®
(interferon gama-1b), DUEXIS® (ibuprofeno/famotidina), PENNSAID® (solução
tópica de diclofenaco de sódio) a 2% w/w, comprimidos de libertação retardada RAYOS®
(prednisona) e VIMOVO® (naproxeno magnésio esomeprazol). A sede mundial da
Horizon está em Dublin, na Irlanda. Para mais informações, por favor visite http://www.horizonpharma.com.
Declarações Prospetivas
Este comunicado de imprensa
contém declarações prospetivas, incluindo declarações relativos a enentuais
ensaios clínicos para avaliar o ACTIMMUNE em pacientes com ataxia de
Friedreich, os benefícios potenciais da designação Fast Track, e os planos da
Horizon para a realização do desenvolvimento clínico do ACTIMMUNE na ataxia de
Friedreich. As declarações prospetivas valem somente à data deste comunicado de
imprensa e a Horizon não assume qualquer obrigação de atualizar ou rever as
declarações originais, exceto as exigidas por lei. Estas declarações
prospetivas são baseadas nas expectativas e suposições à data deste comunicado
de imprensa e os resultados reais podem ser diferentes daqueles nestas
declarações prospetivas, como resultado de vários fatores. Esses fatores
incluem, mas não estão limitados a, riscos sobre se os resultados dos estudos
subsequentes serão consistentes com os resultados de estudos anteriores, quer a
Horizon realize mais estudos sobre o ACTIMMUNE ou tiver os recursos financeiros
para o fazer, quer a Horizon perceber algum dos potenciais benefícios da
designação Fast Track, e os riscos associados ao desenvolvimento pré-clínico e
clínico de candidatos a fármacos. Para uma descrição destes e doutros riscos
enfrentados pela Horizon, consulte os fatores de risco descritos nos arquivos da
Horizon na Comissão de Câmbio e Segurança dos EUA, incluindo aqueles fatores discutidos
sob o título "Fatores de Risco" nesses arquivos. As declarações
prospetivas valem somente à data deste comunicado de imprensa e a Horizon não
assume nenhuma obrigação de atualizar ou rever estas declarações originais,
exceto as exigidas por lei.
FDA (Food and Drug
Administration) – Entidade que aprova os novos medicamentos nos EUA
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