Bioblast Pharma (Telavive, Israel) anuncia resultados positivos na pré-prova-de-conceito in vivo da sua Plataforma Cabaletta na ataxia espinicerebelosa tipo 3 (SCA3)
A Bioblast Pharma Ltd.
(Nasdaq: ORPN), uma empresa de biotecnologia focada nas doenças orfãs, anunciou
resultados positivos na prova-de-conceito in vivo do Cabaletta para a ataxia
espinocerebeloda tipo 3 (também conhecida como SCA3 ou doença de Machado-Joseph).
Os resultados foram apresentados na Conferência Internacional de Investigação
em Ataxia, realizada em Windsor, Reino Unido, entre 25 e 28 de Março de 2015."
O Cabaletta foi testado em
dois modelos animais diferentes da doença:
Num modelo de rato
transfetado, o Cabaletta demonstrou eficácia na redução dos agregados celulares
patológicos que são a causa dos extensos danos nos nervos característicos da
SCA3. Numa série de experiências, o Cabaletta reduziu as agregações de proteínas
que são potencialmente tóxicas para as células neuronais, e reduziu os
biomarcadores indicativos de morte celular iminente-ubiquitina. Os estudos de
imunohistoquímica corroboraram este efeito através da demonstração de prevenção
de perda de Darp-32 em células de animais tratados, um biomarcador sensível de
dano neural.
Num modelo de rato
transgênico, o tratamento com Cabaletta foi eficaz na prevenção e preservação
das funções neurais em vários testes, incluindo o Rotarod e testes de natação.
Colin Foster, presidente da
Bioblast e CEO, comentou: "Os nossos estudos in vivo de prova de conceito
demonstram a eficácia do Cabaletta na redução dos agregados de Ataxin3,
reduzindo os marcadores neurais para danos neurais e prevenção da degradação
fenotípica típica em modelos animais. Como um todo, este é um poderoso apoio.
para o nosso programa da Fase 2 do programa de ensaios clínicos na SCA3 em
curso em Israel. Nós antecipamos a expansão do número de centros de estudos
clínicos na SCA3 ainda este ano.
"Há cerca de duas
dezenas de doenças às quais o Cabaletta se pode dirigir, dado um mecanismo
causador de doença comum relacionado com a agregação de proteínas intracelular
e intranuclear. Com o Cabaletta, relatámos anteriormente a Fase 2/3 do nosso
ensaio clínico multicêntrico em curso na distrofia muscular oculofaríngea
(OPMD) e o nosso trabalho pré-clínico na atrofia muscular espinho-bulbar. Hoje,
dados os resultados das provas de conceito, compartilhamos as esperanças
fervorosas dos muitos pacientes com SCA3, que esperam ansiosamente por um
tratamento para esta doença devastadora ".
Sobre
o Cabaletta
O Cabaletta é uma solução
intravenosa de trealose proprietária da Bioblast, um dissacarídeo, conhecido pelas
suas capacidades de estabilizar proteínas intracelulares e intranucleares e
reforçar a autofagia.
Sobre
a ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3 ou doença de Machado Joseph)
A SCA3, também conhecida
como doença de Machado-Joseph, é a mais comum entre as ataxias cerebelosas, que
são um grupo de doenças genéticas que se caracterizam por transtornos da marcha
e movimentos, défices de memória, espasticidade, dificuldade na fala e
deglutição, fraqueza nos braços e outras anomalias musculares. Os sintomas
podem começar no início da adolescência e piorar com o tempo. A SCA3,
eventualmente, leva à paralisia e a uma incapacidade grave. A doença geralmente
aparece na terceira ou quarta década de vida e está associada a morte precoce,
em média, dentro de 15-20 anos após o diagnóstico. Atualmente, não há
tratamento aprovado para a doença.
Sobre
a Bioblast
A Bioblast Pharma é uma
empresa de biotecnologia comprometida com o desenvolvimento de terapias
clinicamente significativas para pacientes com doenças genéticas raras e
ultra-raras. A empresa possui um portfólio diversificado de produtos candidatos
com potencial para responder a necessidades médicas não atendidas, para doenças
órfãs genéticas incuráveis.
As plataformas Bioblast são
baseadas no conhecimento profundo dos processos biológicos causadores de
doenças e, potencialmente, oferecer soluções para as diversas doenças que
compartilham a mesma patologia biológica.
Declarações
Prospetivas
Este comunicado à imprensa
contém declarações prospetivas dentro do significado de "porto
seguro" disposições da Private Securities Litigation Reform Act de 1995 e
outras leis de títulos federais. Por exemplo, estamos a usar declarações
prospetivas quando discutimos fazer mais progressos em direção a fornecer uma
terapia para ajudar os pacientes com SCA3, que as nossas plataformas
potencialmente oferecem soluções para diversas doenças que compartilham a mesma
patologia biológica, incluindo cerca de duas dezenas de doenças, no caso de
nosso produto candidato Cabaletta, ou quando discutimos a expansão do número de
estudos clínicos na SCA3 e o tempo de tal expansão. Além disso, os resultados
históricos da investigação científica e estudos clínicos e pré-clínicos não
garantem que as conclusões da investigação ou ensaios futuros não iriam sugerir
conclusões diferentes ou que resultados históricos não serão interpretados de
forma diferente à luz das pesquisas adicionais e resultados clínicos e
pré-clínicos. Porque tais declarações lidam com eventos futuros e são baseadas
nas atuais expectativas da Bioblast Pharma Ltd., estão sujeitas a vários riscos
e incertezas e os resultados reais, desempenho ou realizações da Bioblast
Pharma podem diferir materialmente daqueles descritos ou implícitos pela
declarações contidas neste comunicado de imprensa, incluindo aqueles discutidos
sob o título "Fatores de Risco" no prospeto do Bioblast Pharma datado
30 de Julho de 2014 registados na Securities and Exchange Commission
("SEC") e em quaisquer arquivos subsequentes na SEC. Exceto conforme
exigido por lei, a Bioblast Pharma nega qualquer intenção ou obrigação de
atualizar ou rever quaisquer declarações prospetivas, que falam somente a
partir da data deste documento, seja como resultado de novas informações,
eventos futuros ou circunstâncias ou de outra forma.
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