Horizon Pharma plc submete Pedido de Investigação de Novo Medicamento para ACTIMMUNE® no tratamento da ataxia de Friedreich

A Fase 3 do Estudo prevista para começar no 2.º trimestre de 2015

A Horizon Pharma plc (NASDAQ: HZNP), uma companhia biofarmacêutica especialidade focada em melhorar a vida dos pacientes por meio da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de produtos diferenciados que atendam necessidades médicas não satisfeitas, anunciou que apresentou um Pedido de Investigação de Novo Medicamento (IND) à Administração Alimentar e de Medicamentos (FDA) norte-americana para ACTIMMUNE no tratamento da ataxia de Friedreich (AF). A empresa solicitou simultaneamente a Designação Via Rápida.

A empresa planeia iniciar a Fase 3 do estudo no segundo trimestre, em colaboração com a FARA (Ataxia Research Alliance da Friedreich – Aliança da Investigação da Ataxia de Friedreich) e os investigadores e clínicos do CCRN (FARA’s Collaborative Clinical Research Network – Rede Colaborativa de Investigação e Clínica da FARA) em AF.

"Este é um passo significativo no desenvolvimento do ACTIMMUNE além das indicações aprovadas de doença granulomatosa crónica e osteopetrosis grave maligna", disse Timothy P. Walbert, presidente e diretor executivo da Horizon Pharma plc. "Nós estabelecemos uma parceria de sucesso com a FARA e a sua CCRN e estamos ansiosos para trabalhar com eles neste estudo, a fim de, potencialmente, trazer uma opção de tratamento para as cerca de 3.700 pessoas nos Estados Unidos com esta doença devastadora."

Espera-se que a Fase 3 do estudo seja um estudo de 26 semanas de avaliação do ACTIMMUNE em 90 indivíduos do sexo masculino e do sexo feminino não-grávidas, com idades entre 10 e 25 anos, inclusive, com AF numa fase funcional de maior do que 1 a menos do que 5 e a capacidade de caminhar 7,62 metros (25 feet = 25 pés), com ou sem um dispositivo de apoio. Os indivíduos serão randomizados 1:1 para receber ACTIMMUNE ou o placebo correspondente. O ponto principal será a mudança na Escala de Avaliação da Ataxia de Friedreich - pontuação do exame neurológico modificado (FARS-mNeuro), que é uma medida da atividade da doença e correlaciona-se significativamente com a incapacidade funcional, desde o início até 26 semanas para os pacientes tratados com ACTIMMUNE em comparação com o placebo. Prevê-se que serão necessários 18 meses para se conseguir os pacientes para o estudo. Uma extensão de seis meses de um estudo aberto será oferecida aos pacientes com AF que completaram a Fase 3 do estudo.

"Estamos muito encorajados pelos esforços de colaboração entre a FDA, Horizon Pharma e todas as partes envolvidas para encontrar uma opção de tratamento potencial para a AF", disse Ronald Bartek, presidente e co-fundador da FARA. "O nosso registo de pacientes com AF vai desempenhar um papel importante na identificação de indivíduos para o estudo. Atualmente, temos mais de 2.400 pacientes com AF no nosso registo e estamos satisfeitos por trabalhar em conjunto com a Horizon Pharma para aprofundar o nosso conhecimento do ACTIMMUNE como um potencial tratamento para a AF."

Sobre a ataxia de Friedreich (AF)
A AF é uma doença debilitante, que encurta a esperança de vida e neuromuscular degenerativa que afeta cerca de uma em cada 50 mil pessoas nos Estados Unidos. O início dos sintomas pode variar dos cinco anos de idade até à idade adulta, com o início na infância associado a uma progressão mais rápida. A perda progressiva da força muscular e coordenação leva à incapacidade motora e, muitas vezes, o uso de tempo integral duma cadeira de rodas. A maioria dos jovens diagnosticados com AF necessitam de auxiliares de locomoção, como uma bengala, andarilho ou cadeira de rodas, pela sua adolescência ou início da vigésima década de vida. Atualmente não existem tratamentos aprovados para a AF. Para mais informações sobre a AF, visite o site da FARA, em http://www.curefa.org.

Sobre o ACTIMMUNE®
O ACTIMMUNE (interferon gama-1b) é uma proteína biologicamente fabricada, semelhante à que o corpo faz naturalmente para ajudar a prevenir infeções. O ACTIMMUNE está atualmente aprovado pela FDA para uso em duas doenças raras. Ele é indicado para reduzir a frequência e gravidade de infeções graves associadas com a doença granulomatosa crónica (CGD), uma doença genética que afeta o funcionamento dalgumas células do sistema imunológico. Além disso, o ACTIMMUNE é indicado para retardar o agravamento da osteopetrose maligna grave (SMO), uma doença genética que afeta a formação normal do osso. Para obter mais informações, consulte http://www.ACTIMMUNE.com.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES SOBRE SEGURANÇA

UTILIZAÇÕES APROVADAS PARA ACTIMMUNE (interferon gama 1-b)

Doença granulomatosa crónica (CGD)
O ACTIMUNNE está indicado para reduzir a frequência e gravidade de infeções graves associadas à doença granulomatosa crônica. A CGD é uma desordem genética que afeta o funcionamento dalgumas células do sistema imunitário.

Osteopetrosis maligna severa (SMO)
O ACTIMMUNE está indicado para retardar o agravamento da osteopetrosis maligna severa. A SMO é uma desordem genética que afeta a formação normal do osso.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES SOBRE SEGURANÇA (ISI)

Os efeitos secundários mais comuns do ACTIMMUNE são sintomas "semelhantes à gripe", tais como febre, dor de cabeça, calafrios, mialgia (dor muscular) ou fadiga, que podem diminuir de gravidade à medida que o tratamento continua. A administração de ACTIMMUNE à hora de deitar pode minimizar alguns destes sintomas. O acetaminofeno pode ser útil na prevenção da febre e dor de cabeça.

Se estiver grávida ou se planeia engravidar ou planeia amamentar deve consultar o seu médico.

O ACTIMMUNE pode causar reações alérgicas graves e/ou erupção cutânea. Não use ACTIMMUNE se for alérgico a interferon-gama, produtos derivados de E. coli ou qualquer componente do produto (veja a bula completa para uma lista de componentes). Se desenvolver uma reação grave ao ACTIMMUNE, interrompa o tratamento imediatamente e entre em contato com o seu médico ou procure ajuda médica.

Em doses elevadas, o ACTIMMUNE pode causar sintomas (semelhantes aos da gripe), que podem agravar algumas doenças cardíacas pré-existentes. Informe o seu médico se tem um problema cardíaco, tais como batimentos cardíacos irregulares, insuficiência cardíaca ou diminuição do fluxo sanguíneo para o coração.

O ACTIMMUNE pode causar alterações reversíveis no seu sistema nervoso, incluindo diminuição do estado mental, distúrbios ao andar e tonturas. Informe o seu médico se tem um historial de convulsões ou outros distúrbios neurológicos.

A função da medula óssea pode ser suprimida com ACTIMMUNE e pode ocorrer uma diminuição da produção de células importantes para o corpo. Este efeito, que pode ser grave, é geralmente reversível quando o uso do medicamento é interrompido ou a dose é reduzida. Informe o seu médico se tem, ou já teve, a função da medula óssea reduzida. O seu médico irá monitorizar estas células com exames de sangue no início da terapia e depois em intervalos de três meses.

Tomar o ACTIMMUNE pode causar alterações reversíveis na sua função hepática, particularmente em pacientes com menos de um ano de idade. O seu médico irá monitorizar o fígado com exames de sangue no início da terapia e em intervalos de três meses. Se o paciente tiver 1 ano ou menos, a monitorização será feita numa base mensal.

Se estiver a receber o ACTIMMUNE em casa, o seu médico irá fornecer-lhe ou seus cuidadores instruções adequadas sobre a administração do medicamento e eliminação do recipiente, agulhas e seringas.

É incentivado a relatar efeitos secundários negativos de medicamentos prescritos, à FDA. Visite http://www.fda.gov/medwatch ou ligue para 1-800-FDA-1088.

Esta informação não se destina a substituir as consultas com o seu médico. Para informações adicionais sobre o ACTIMMUNE, por favor consulte a bula completa e a informação para o paciente/cuidador e fale com o seu médico. O ACTIMMUNE está disponível apenas por prescrição.

Visite http://www.ACTIMMUNE.com para fazer download duma cópia completa da bula do ACTIMMUNE.

Sobre a Horizon Pharma plc
A Horizon Pharma plc é uma empresa biofarmacêutica focada em melhorar a vida dos pacientes através da identificação, desenvolvimento, aquisição e comercialização de produtos diferenciados que atendam necessidades médicas não satisfeitas. A empresa comercializa um portfólio de produtos na artrite, inflamação e doenças órfãs. Os produtos comercializados pela empresa, nos EUA, são o ACTIMMUNE® (interferon gama-1b), DUEXIS® (ibuprofeno/famotidina), PENNSAID® (solução tópica diclofenaco de sódio) a 2% w/w, RAYOS® (prednisona) comprimidos de libertação retardada e VIMOVO® (naproxeno/magnésio esomeprazol). A Horizon está sedeada em Dublin, Irlanda. Para mais informações, por favor visite http://www.horizonpharma.com.

Declarações Prospetivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospetivas, incluindo declarações relativas à conceção, planeamento e calendarização da Fase 3 do ensaio clínico da Horizon sobre o ACTIMMUNE na AF, o potencial do ACTIMMUNE como um tratamento para pacientes com AF e futuros esforços de colaboração entre a Horizon, a FARA e a CCRN na AF. As declarações prospetivas só são válidas à data deste comunicado de imprensa e a Horizon não assume qualquer obrigação de atualizar ou rever estas declarações, exceto conforme possa ser exigido por lei. Estas declarações prospetivas são baseadas nas expectativas e suposições a partir da data deste comunicado de imprensa e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles nestas declarações prospetivas, como resultado de vários fatores. Estes fatores incluem, mas não estão limitados a, riscos relativamente ao facto de os resultados de estudos posteriores serão consistentes com os resultados do ensaio clínico de fase 2 de ACTIMMUNE na AF, a capacidade da Horizon para identificar e registar pacientes para a planeada Fase 3 do estudo, potenciais atrasos no início e conclusão da planeada Fase 3 do estudo e se e quando a FDA permite o IND. Para uma descrição mais detalhada destes e de outros riscos que a Horizon enfrenta, consulte os fatores de risco descritos nos arquivos relacionados com a Horizon no United States Securities and Exchange Commission (Comissão de Câmbio e Segurança dos EUA), incluindo os fatores discutidos sob o título "Fatores de Risco" nesses arquivos. As declarações prospetivas só são válidas à data deste comunicado de imprensa e Horizon não assume nenhuma obrigação de atualizar ou rever estas declarações, exceto conforme possa ser exigido por lei.




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